НОВОСТИ. Новые методы лечения
В США одобрена новая терапия для пациентов с болезнью Помпе
Администрация по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA) разрешила применение авалглюкозидазы альфа-ngpt (avalglucosidase alfa-ngpt) для лечения болезни Помпе с поздним началом у пациентов старше одного года.
Новый вариант ферментозаместительной терапии был разработан компанией Sanofi. Препарат специфичен к рецептору маннозо-6-фосфата (M6P), ключевому элементу для клеточного захвата ферментозаместительной терапии при болезни Помпе. Болезнь Помпе – редкое генетическое заболевание, при котором возникает дефицит кислой мальтазы, из-за чего в клеточных органеллах лизосомах накапливается нерасщепленный гликоген. Без терапии болезнь Помпе приводит к инвалидизации, однако фермент способствует удалению гликогена из клеток и предотвращению его дальнейшего накопления.
В клинических исследованиях III фазы была показана эффективность авалглюкозидазы альфа: терапия позволила улучшить показатели дыхательной функции и результаты теста шестиминутной ходьбы.
10.08.2021 Читайте также
Yeztugo, для доконтактной профилактики ВИЧ с полугодичным интервалом между инъекциями, препятствует размножению вируса, блокируя образование его защитной оболочки...
24.06.2025
Исследователи из Университета Маккуори обнаружили природный белок, содержащийся в клетках человека, который играет важную роль в восстановлении поврежденной ДНК — молекулы...
19.06.2025
Fatal error: Uncaught mysqli_sql_exception: Data too long for column 'ip' at row 1 in /home/med-practic.com/public_html/classes/DatabaseManager_2.1.php:1148 Stack trace: #0 /home/med-practic.com/public_html/classes/DatabaseManager_2.1.php(1148): mysqli_stmt->execute() #1 /home/med-practic.com/public_html/classes/DatabaseManager_2.1.php(360): TableManager->queryInsert() #2 /home/med-practic.com/public_html/classes/flud_class.php(79): TableManager->doInsert() #3 /home/med-practic.com/public_html/classes/function.php(3700): Flud->addFludIp() #4 /home/med-practic.com/public_html/article_more.php(143): update_rating() #5 {main} thrown in /home/med-practic.com/public_html/classes/DatabaseManager_2.1.php on line 1148















Научная медицина
Болезни
Традиционная медицина
Здоровый образ жизни
Косметология
Медицинское право
Алгоритмы, тесты
Цифры, факты, случаи
Историческая хроника
Афоризмы
Карьерная лестница
Дети
Женщина
Мужчина
Рейтинговая система