Экспериментальная генная терапия помогла детям с тяжелым комбинированным иммунодефицитом

Использование экспериментальной генной терапии позволило восстановить функционирование иммунной системы семерых детей с тяжелым комбинированным иммунодефицитом (SCID). Все они сейчас находятся дома со своими семьями, еще один ребенок готовится к выписке из больницы, пишет Nature.

SCID развивается при наличии мутации в гене, ответственном за развитие иммунной системы. В результате у больных отсутствуют клетки иммунной системы, способные защитить организм от окружающих патогенов. Пациенты с этим заболеванием вынуждены всю жизнь находиться в изоляции в стерильном боксе, так как любая, даже самая безобидная для остальных инфекция может привести к смерти. Второе название заболевание «синдром мальчика в пузыре» получило из-за резонансного случая американского мальчика Дэвида Веттера, прожившего в специальном стерильном коконе все свои 12 лет.

Новая технология позволяет заменить ген с мутацией IL2RG правильной копией. Этот подход позволил детям, принявшим участие в исследовании, получить работающую иммунную систему. Их организм теперь самостоятельно вырабатывает необходимые Т-клетки. Ученые планируют продолжить наблюдение за участниками исследования, чтобы определить стабильность их состояния, а также долгосрочную безопасность лечения.

Над новым методом лечения ученые работали более 20 лет, до сих пор наиболее эффективным вариантом терапии была пересадка костного мозга от брата или сестры, однако она могла быть проведена менее 20% пациентов.

Вопросы, ответы, комментарии