Комбинация лумакафтора и ивакафтора подтвердила эффективность у детей 2-5 лет

Результаты открытого клинического исследования III фазы подтвердило эффективность и безопасность применения лумакафтора (lumacaftor) и ивакафтора (ivacaftor) для лечения муковисцидоза у детей в возрасте 2-5 лет, пишет MedicalXpress. В настоящее время проводится испытание при участии детей 1-2 лет.

Исследования проводились среди пациентов с мутацией F508del-CFTR, которая вызывает наиболее распространенную и тяжелую форму муковисцидозе. Собранные данные будут направлены в Администрацию по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA) с целью расширения показаний к применению комбинации лекарств. До сих пор лумакафтор и ивакафтор мог использоваться только у пациентов старше 6 лет.

Ивакафтор был зарегистрирован FDA в 2012 году для лечения муковисцидоза у пациентов, имеющих ряд мутаций белка CFTR, участвующего в транспорте ионов хлора через мембрану клетки. Лумакафтор был разработан компанией Vertex, его комбинация с ивафактором была зарегистрирована в США в 2015 году (препарат не применяется в качестве монотерапии).

Вопросы, ответы, комментарии