В США одобрили первую генную терапию, способную побороть рак

Администрация США по контролю за продуктами и лекарствами (FDA) опубликовала результаты исторического исследования – первой генной терапии, которая открыла новый подход к лечению рака и других серьезных и опасных для жизни заболеваний.

FDA одобрила Kymriah (tisagenlecleucel) для лечения некоторых детей и взрослых с формой острого лимфобластного лейкоза (ОЛЛ). Вот как прокомментировал открытие комиссар FDA, доктор медицины Скотт Готлиб:

Наступает новая эра мединноваций, когда реально перепрограммировать собственные клетки для атаки онко. Современные технологии (генная и клеточная терапия) готовы поднять медицину на высший уровень, получив шанс атаковать тяжелые недуги. Вместе с FDA мы разрабатываем и анализируем новаторские методы терапии онкозаболеваний.

Kymriah – это основанная на клетках генная терапия, которая была одобрена в Соединенных Штатах для лечения пациентов в возрасте до 25 лет с В-клеточным острым лифмобластным лейкозом во втором или более позднем рецидиве.

Kymriah – генетически модифицированная аутологичная Т-клеточная иммунотерапия, предполагает индивидуальный подход, лечение, созданное с использованием собственных Т-клеток (лимфоцитов) каждого пациента. Т-клетки пациента собираются и отправляются в производственный центр, в котором они генетически модифицируются, чтобы включить новый ген, который содержит специфический белок (рецептор химерного антигена или CAR), который направляет Т-клетки на уничтожение лейкемических клеток. После того, как клетки модифицируются, они снова вводятся пациенту, чтобы убить раковые клетки.

Острый лимфобластный лейкоз – это рак костного мозга и крови, в которых появляются аномальные лимфоциты. Болезнь прогрессирует быстро и является наиболее распространенным детским раком в США. Национальный институт рака сообщает, что примерно 3100 пациентам в возрасте 20 лет и младше ежегодно ставят такой диагноз. Этот вид рака может быть либо T, либо B-клеточный, причем B-клеточный является наиболее распространенным. Kymriah одобрен для лечения молодых пациентов, рак которых не поддается стандартному лечению или появился заново после первоначального лечения, что происходит приблизительно у 15-20 процентов пациентов.

Kimriah – первое в своем роде лечение детей и молодых людей с этой серьезной болезнью, продемонстрировал многообещающие показатели ремиссии и выживаемости в клинических испытаниях.

Безопасность и эффективность Kymriah были доказаны в одном многоцентровом клиническом исследовании с участием 63 пациентов с рецидивирующим или рефрактерным В-клеточным ООЛ. Общий показатель ремиссии в течение трех месяцев лечения составил 83 процента.

Однако, лечение Kymriah может вызвать серьезные побочные эффекты. Он может вызывать синдром высвобождения цитокинов (СВЦ), который сопровождается симптомами гриппа, а также различные неврологические состояния. И СВЦ, и неврологические состояния могут быть опасными для жизни. Другие осложнения Kymriah включают некоторые инфекции, низкое кровяное давление (гипотония), проблемы с почками, лихорадку и снижение содержания кислорода (гипоксия). Большинство симптомов появляются в течение 1-22 дней после вливания препарата.

Из-за риска СВЦ и неврологических осложнений (судорожные припадки или изменения психического состояния), FDA требует, чтобы больницы и связанные с ними учреждения, которые выдают Kymriah, были специально сертифицированы. В рамках этой сертификации персонал, участвующий в терапии с использованием Kymriah, должен быть обучен распознавать и контролировать СВЦ и неврологические проблемы. Кроме того, пациенты должны быть проинформированы о признаках и симптомах СВЦ и неврологической токсичности после инфузии, а также о важности немедленного возвращения на место лечения, если у них развивается лихорадка или другие побочные реакции после получения лечения Kymriah.

Отметим, что для полной и точной оценки долгосрочной безопасности Novartis (фармацевтической компании, разработавшей методику) также необходимо провести постмаркетинговое обсервационное исследование, пригласив больных, которые лечатся Kymriah.

Вопросы, ответы, комментарии