НОВОСТИ. Новые методы лечения
Органы ЕС зарегистрировали препарат для лечения спинальной мышечной атрофии

Регуляторы ЕС одобрили применение лекарственного препарата нусинерсен (nusinersen) производства компании Biogen для лечения пациентов со спинальной мышечной атрофией, информирует Reuters. Нусинерсен стал первым в Европе ЛС, разрешенным для терапии всех типов и степеней тяжести данного заболевания.
Эффективность нусинерсена была продемонстрирована в ходе клинических исследований, прошедших при участии 121 пациента. У всех участников заболевание было диагностировано в возрасте до 6 месяцев. В зависимости от группы, пациенты прошли лечение новым препаратом или вошли в контрольную группу. Эффективность терапии оценивалась по показателям моторных функций. Согласно собранным данным, у 40% пациентов было отмечено улучшение состояния. В дополнительном открытом неконтролируемом исследовании приняли участие пациенты различных возрастных групп (от 30 дней до 15 лет).
Препарат нусинерсен был разработан компанией Ionis Pharmaceuticals и позже лицензирован Biogen. Благодаря положительному решению Еврокомиссии, Ionis получит заранее определенную выплату за получение маркетингового разрешения, а также будет получать роялти с продаж нусинерсена во всем мире.
Нусинерсен является антисмысловым олигонуклеотидом, влияющим на регуляторные элементы сплайсинга пре-мРНК SMN2 и способствующим включению 7-го экзона в ген SMN2. Лекарственный препарат был зарегистрирован в декабре 2016 года в США. Там стоимость терапии составляет 125 тыс. долларов за инъекцию.

Читайте также

Исследователи из Университета Маккуори обнаружили природный белок, содержащийся в клетках человека, который играет важную роль в восстановлении поврежденной ДНК — молекулы...


По результатам24-месячного исследования, опубликованным в журнале JAMA, было показано, что высокие дозы витамина D влияют на активность рассеянного склероза...





САМЫЕ ЧИТАЕМЫЕ СТАТЬИ
-
Нормы роста и веса детей – данные ВОЗ
-
Зеленые выделения из влагалища: причины и лечение
- Анатомо-физиологические особенности дыхательной системы у детей
-
Насморк с кровью: причины симптома и способы лечения
- Анатомо-физиологические особенности сердечно-сосудистой системы у детей
- Анатомо-физиологические особенности пищеварительной системы у детей
- Анатомо-физиологические особенности мочевыделительной системы у детей
- Сравнительная характеристика параметров функции внешнего дыхания (обзор литературы)
- Современные представления о норме и патологических отклонениях размеров восходящей аорты при приобретенных пороках сердца
- Анатомо-физиологические особенности детей
- Анатомо-физиологические особенности костно-мышечной системы у детей
- Паллиативная химиотерапия рака: основные понятия и особенности (oбзор литературы)
-
Что можно и что нельзя делать после удаления аппендицита
-
Увеличенные яичники: симптомы, причины и лечение
-
О чем говорит головная боль за ухом? Причины, симптомы и лечение
-
Характер мужчины проявляется в выборе позы для секса
-
Армянская ассоциация медицинского туризма (ААМТ)
-
Желтые выделения из влагалища: причины и лечение
-
Новейшие достижения онкологии в МЦ «Наири»: интервью с Артемом Степаняном. nairimed.com
-
Рвота у ребенка без температуры: возможные причины
-
Как снизить риск инсульта. erebunimed.com
- Применение летрозола для стимуляции овуляции
- Врожденные аномалии и пороки развития
-
КАТИОНОРМ – представитель нового поколения искусственных слез для симптоматической терапии синдрома “сухого глаза”
-
Арам Бадалян: Родинку трогать нельзя?
- Применение противоспаечных средств в профилактике спаечной болезни живота (oбзор литературы)
-
Вздутие живота при месячных: 7 способов справиться с неприятным ощущением
-
Как избавиться от лямблий — 25 эффективных рецептов народной медицины
-
Компресс при ангине: будет ли полезным прогревание горла?
-
Онкология является самой быстроразвивающейся отраслью медицины: интервью с Левоном Бадаляном
-
Лечение марганцовкой
- Некоторые новые подходы к системной терапии метипредом больных ревматоидным артритом
- Медицинские информационные системы.Информационная система для интегрального фармацевтического и здравоохранного мониторинга
-
Фармацевтическая опека
- Подходы к оперативному лечению костно-хрящевых экзостозов
- Повреждения при родах
- Инциденталома надпочечников
-
Курение марихуаны влияет на потенцию
- Применение индинола и эпигаллата при аденомиозе
-
Почему противозачаточные увеличивают грудь?