В США одобрен препарат для лечения диареи при карциноидном синдроме

Администрация по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA) зарегистрировала телотристат этил (telotristat ethyl) для лечения диареи при карциноидного сидроме. Препарат производства Lexicon Pharmaceuticals, одобренный для применения в комбинации с аналогами соматостатина, выйдет на рынок под торговым наименованием Ксермело (Xermelo).

Эффективность и безопасность комбинированной терапии новым препаратом и аналогами соматостатина были подтверждены результатами 12-недельных клинических исследований, в которых приняли участие 90 пациентов с карциноидным синдромом на фоне метастатировавших нейроэндокринных опухолей. Несмотря на назначение аналогов соматостатина у всех отобранных пациентов наблюдалось 4-12 случаев дефекации в день на протяжении минимум трех месяцев.

В соответствии с дизайном исследования, все пациенты продолжили терапию аналогами соматостатина и были разделены на две группы: часть получала телотристат этил (перорально, три раза в день), а часть – плацебо. На фоне нового ЛС у 33% пациентов частота дефекации стала меньше на 2 случая, тогда как во второй группе этот показатель составил только 4%.

Карциноидный синдром – комбинация симптомов, которые возникли из-за экспрессии нейроэндокринными опухолями гормонов и их попадания в кровоток. Карциноидный синдром развивается примерно у 10% пациентов с нейроэндокринными опухолями, обычно после метастазирования новообразования в печень. При карциноидном синдроме диарея чаще всего возникает из-за чрезмерной экспрессии серотонина.

Телотристат этил специфичен к триптофан-гидроксилазе – энзиму, играющему важную роль в экспрессии серотонина клетками метастазировавших нейроэндокринных опухолей. По оценкам экспертов, стоимость телотристата этила составит 61-72 тыс. долларов за годовой курс препарата. Ежегодные глобальные продажи лекарственного средства к 2022 году будут оцениваться почти в 540 млн долларов, пишет Reuters.

Вопросы, ответы, комментарии