В США одобрили первое лекарство от мышечной дистрофии Дюшенна

Это генетическое заболевание, связанное с нарушением строения мышечных волокон. Инъекции препарата Exondys 51 (этеплирсен) могут помочь людям, у которых болезнь вызвана мутацией в гене, кодирующем белок дистрофин. Они составляют примерно 13% от всех больных мышечной дистрофией Дюшенна, пишет UPI.com.

Как правило, симптомы мышечной дистрофии Дюшенна впервые появляются в возрасте 3-5 лет. Мальчики страдают от этого заболевания чаще, чем девочки. Большинство больных умирают в возрасте от 20 до 30 лет. По словам специалистов, в ходе клинических испытаний у некоторых добровольцев, получавших Exondys 51, повысились уровни дистрофина.

В целом о новом препарате пока известно мало. Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США решило его одобрить, так как заболевание приводит к преждевременной смерти, и других методов лечения не существует. У лекарства есть побочные эффекты (самые распространенные - нарушение равновесия и рвота). Клинические исследования продолжаются.

Вопросы, ответы, комментарии