Spark Therapeutics успешно испытала генотерапевтический препарат для лечения наследственной слепоты

Американская фармацевтическая компания Spark Therapeutics представила убедительные результаты клинических исследований генотерапевтического препарата SPK-RPE65, разработанного для лечения наследственной дистрофии сетчатки глаза.

Как отмечается в пресс-релизе компании, экспериментальный SPK-RPE65 предназначен для терапии редкой формы дистрофии сетчатки, вызванной мутацией в гене RPE65, который кодирует белок, специфичный для пигментного эпителия сетчатки глаза.

В клинических исследованиях III фазы принял участие 31 пациент. Экспериментальную терапию получил 21 человек, оставшиеся 10 пациентов вошли в контрольную группу. На протяжение года пациенты не однократно проходили проверку зрения. В частности оценивалась возможность перемещения в пространстве в условиях различной освещенности.

Согласно полученным данным, применение SPK-RPE65 способствует улучшению функционального зрения, однако подробные результаты КИ пока опубликованы не были. Как отметили в компании, заявка не регистрацию ЛС на территории США может быть подана уже в 2016 году.

Вопросы, ответы, комментарии