Med-Practic
Посвящается выдающемуся педагогу Григору Шагяну

События

Анонс

У нас в гостях

Aктуальная тема

 

НОВОСТИ. Новые методы лечения

Предложен новый подход к терапии миотонической дистрофии 2 типа

Предложен новый подход к терапии миотонической дистрофии 2 типа

Группа ученых из Исследовательского института Скриппс ( The Scripps Research Institute) предложила новый подход к лечению миотонической дистрофии.

 

Разработанный метод делает возможным производить необходимые для терапии соединения непосредственно в пораженных клетках. Описанные принципы можно использовать для создания лечения многих заболеваний.

Миотоническая дистрофия 2 типа встречается довольно редко, протекает относительно благоприятно по сравнению со многими нервно-мышечными заболеваниями. Она характеризуется миотонией (замедлением расслабления мышцы после сокращения, длительным сокращением мышц после стимуляции), слабостью проксимальных мышц конечностей и миалгией, нередко у пациентов развивается катаракта. В результате наследуемых нарушений у больных есть дефект РНК, присутствие в ее молекулах тетрануклеотидных повторов CCUG в большем количестве, чем в норме. Белок MBNL1, который регулирует сплайсинг, созревание РНК, связывается с молекулами РНК в области этих повторов. Образование устойчивого комплекса между дефектной РНК и белком приводит к возникновению нарушений сплайсинга и развитию миотонической дистрофии.

Идея исследователей состояла в том, чтобы малые молекулы проникали в измененные клетки. Затем в клетках, в которых присутствуют дефектные транскрипты РНК, угнетали патологическое действие этих транскриптов. При помощи рационального дизайна молекул было получено производное канамицина А. Это производное проникало в клетки, в которых сначала полимеризовалось, а затем продукт полимеризации работал как ингибитор дефектной РНК. Очень важно, что катализатором полимеризации служили молекулы РНК с патологическими тетрануклеотидными повторами. Таким образом, ингибитор создавался только в пораженных клетках. «Составной» ингибитор оказался в 1000 раз активнее исходной малой молекулы и в 100 раз активнее самой перспективной молекулы в программе разработки лечения миотонической дистрофии института Скриппс.

Описанная реакция полимеризации соответствует принципам клик-химии, когда молекулы синтезируются из небольших модульных элементов.

Авторы считают, что их идею можно использовать и для лечения других заболеваний, связанных с генетическими изменениями и повторами в РНК. Среди них боковой амиотрофический склероз, хорея Хантигтона и более 20 других состояний.

Источник. univadis.ru
Информация. remedium.ru
Фотография. travuska.ru
Администрация сайта med-practic.com не несет ответственности

за содержание информации
Loading...
Share |

Вопросы, ответы, комментарии

Читайте также

Первый препарат для профилактики ВИЧ, применяемый 2 раза в год
Первый препарат для профилактики ВИЧ, применяемый 2 раза в год

Yeztugo, для доконтактной профилактики ВИЧ с полугодичным интервалом между инъекциями, препятствует размножению вируса, блокируя образование его защитной оболочки...

НОВОСТИ. Инфекции
Появилась новые возможности лечения рака предстательной железы
Появилась новые возможности лечения рака предстательной железы

В мае 2025 года на территории РФ было зарегистрировано новое показание для препарата талазопариба. Теперь он может применяться в комбинации с энзалутамидом для лечения взрослых пациентов...

НОВОСТИ. Уроандрология НОВОСТИ. Онкология НОВОСТИ. Лента научномедицинских новостей
«Клей» ДНК может помочь предотвратить и лечить заболевания, вызванные старением
«Клей» ДНК может помочь предотвратить и лечить заболевания, вызванные старением

Исследователи из Университета Маккуори обнаружили природный белок, содержащийся в клетках человека, который играет важную роль в восстановлении поврежденной ДНК — молекулы...

НОВОСТИ. Лента научномедицинских новостей
Первая в мире терапия рака крови - терапия «троянским конем»
Первая в мире терапия рака крови - терапия «троянским конем»

Терапия «троянским конем», которая позволяет незаметно вводить токсичные препараты внутрь раковых клеток, впервые в мире стала доступна в Национальной...

НОВОСТИ. Гематология НОВОСТИ. Лента научномедицинских новостей
Экспериментальный препарат увеличил продолжительность жизни пациентов с раком на 40% в ходе клинических испытаний
Экспериментальный препарат увеличил продолжительность жизни пациентов с раком на 40% в ходе клинических испытаний

Новый перспективный метод лечения некоторых наиболее агрессивных форм рака желудка показал обнадеживающие результаты во второй фазе клинических испытаний. Терапия привела...

НОВОСТИ. Онкология НОВОСТИ. Лента научномедицинских новостей
Две инъекции в год: ученые представляют новый антигипертензивный препарат
Две инъекции в год: ученые представляют новый антигипертензивный препарат

Результаты клинического исследования, проведенного учеными из Лондонского университета королевы Марии (Великобритания), показывают, что инъекции нового препарата каждые...

НОВОСТИ. Сердечно-сосудистая система НОВОСТИ. Артериальные гипертензии, аритмии
Прорыв в медицине: врачи переписали ДНК прямо в организме ребенка
Прорыв в медицине: врачи переписали ДНК прямо в организме ребенка

Май 2025 года стал историческим моментом для медицины: врачи из Филадельфии впервые в мире успешно применили индивидуальную генную терапию CRISPR для лечения младенца...

НОВОСТИ. Генетика НОВОСТИ. Открытия, происшествия НОВОСТИ. Лента научномедицинских новостей
FDA одобрило Дупиксент от Sanofi для лечения хронической спонтанной крапивницы
FDA одобрило Дупиксент от Sanofi для лечения хронической спонтанной крапивницы

Управление по контролю качества пищевых продуктов и лекарственных средств США (FDA) одобрило применение популярного препарата Дупиксент от Sanofi и Regeneron у пациентов...

НОВОСТИ. Лекарственные средства НОВОСТИ. Аллергология
Новое лечение навсегда блокирует ключевой белок рака
Новое лечение навсегда блокирует ключевой белок рака

В сложной области онкологических исследований британские ученые только что совершили большой прорыв: им удалось навсегда нейтрализовать раковый белок, который до сих пор считался...

НОВОСТИ. Онкология НОВОСТИ. Лента научномедицинских новостей
В США появится препарат Китруда от MSD для подкожного введения
В США появится препарат Китруда от MSD для подкожного введения

В октябре MSD планирует вывести на американский рынок иммунотерапевтический противоопухолевый препарат Китруда для подкожных инъекций...

НОВОСТИ. Онкология НОВОСТИ. Лекарственные средства
Камизестрант компании AstraZeneca увеличивает выживаемость при HR‑положительном раке молочной железы
Камизестрант компании AstraZeneca увеличивает выживаемость при HR‑положительном раке молочной железы

Положительные результаты запланированного промежуточного анализа данных исследования III фазы SERENA-6 показали, что препарат компании AstraZeneca камизестрант...

НОВОСТИ. Онкология НОВОСТИ. Лекарственные средства
Парализованный пациент встал на ноги после лечения стволовыми клетками
Парализованный пациент встал на ноги после лечения стволовыми клетками

В ходе первого в своем роде клинического испытания, проведенного в Японии, метод лечения травм спинного мозга, основанный на перепрограммированных стволовых клетках...

НОВОСТИ. Нервная система НОВОСТИ. Лента научномедицинских новостей
Открытие нового белка может кардинально изменить доставку противоопухолевых препаратов
Открытие нового белка может кардинально изменить доставку противоопухолевых препаратов

В семействе бактерий, обитающих в почве и микробиоме кишечника человека, обнаружен ранее неизвестный белок, который может помочь в доставке лекарств для лечения рака...

НОВОСТИ. Онкология НОВОСТИ. Лента научномедицинских новостей
Новый лабораторный инструмент выявляет вирусы, способные уничтожить золотистый стафилококк
Новый лабораторный инструмент выявляет вирусы, способные уничтожить золотистый стафилококк

Недавно разработанный лабораторный инструмент может в течение нескольких часов помочь определить специфические вирусы, которые можно использовать для ...

НОВОСТИ. Инфекции НОВОСТИ. Лента научномедицинских новостей

САМЫЕ ЧИТАЕМЫЕ СТАТЬИ