НОВОСТИ. Новые методы лечения
Предложен новый подход к терапии миотонической дистрофии 2 типа
 
                            Группа ученых из Исследовательского института Скриппс ( The Scripps Research Institute) предложила новый подход к лечению миотонической дистрофии.
Разработанный метод делает возможным производить необходимые для терапии соединения непосредственно в пораженных клетках. Описанные принципы можно использовать для создания лечения многих заболеваний.
Миотоническая дистрофия 2 типа встречается довольно редко, протекает относительно благоприятно по сравнению со многими нервно-мышечными заболеваниями. Она характеризуется миотонией (замедлением расслабления мышцы после сокращения, длительным сокращением мышц после стимуляции), слабостью проксимальных мышц конечностей и миалгией, нередко у пациентов развивается катаракта. В результате наследуемых нарушений у больных есть дефект РНК, присутствие в ее молекулах тетрануклеотидных повторов CCUG в большем количестве, чем в норме. Белок MBNL1, который регулирует сплайсинг, созревание РНК, связывается с молекулами РНК в области этих повторов. Образование устойчивого комплекса между дефектной РНК и белком приводит к возникновению нарушений сплайсинга и развитию миотонической дистрофии.
Идея исследователей состояла в том, чтобы малые молекулы проникали в измененные клетки. Затем в клетках, в которых присутствуют дефектные транскрипты РНК, угнетали патологическое действие этих транскриптов. При помощи рационального дизайна молекул было получено производное канамицина А. Это производное проникало в клетки, в которых сначала полимеризовалось, а затем продукт полимеризации работал как ингибитор дефектной РНК. Очень важно, что катализатором полимеризации служили молекулы РНК с патологическими тетрануклеотидными повторами. Таким образом, ингибитор создавался только в пораженных клетках. «Составной» ингибитор оказался в 1000 раз активнее исходной малой молекулы и в 100 раз активнее самой перспективной молекулы в программе разработки лечения миотонической дистрофии института Скриппс.
Описанная реакция полимеризации соответствует принципам клик-химии, когда молекулы синтезируются из небольших модульных элементов.
Авторы считают, что их идею можно использовать и для лечения других заболеваний, связанных с генетическими изменениями и повторами в РНК. Среди них боковой амиотрофический склероз, хорея Хантигтона и более 20 других состояний.
 17.09.2014
17.09.2014                    Читайте также
 
                                        
                                
                Yeztugo, для доконтактной профилактики ВИЧ с полугодичным интервалом между инъекциями, препятствует размножению вируса, блокируя образование его защитной оболочки...
 24.06.2025
24.06.2025                                     
                                        
                                
                Исследователи из Университета Маккуори обнаружили природный белок, содержащийся в клетках человека, который играет важную роль в восстановлении поврежденной ДНК — молекулы...
 19.06.2025
19.06.2025                                     
                 
    
                 
                 
                
            САМЫЕ ЧИТАЕМЫЕ СТАТЬИ
- 
            
                                 Нормы роста и веса детей – данные ВОЗ Нормы роста и веса детей – данные ВОЗ
- 
            
                                 Зеленые выделения из влагалища: причины и лечение Зеленые выделения из влагалища: причины и лечение
- Анатомо-физиологические особенности дыхательной системы у детей
- 
            
                                 Насморк с кровью: причины симптома и способы лечения Насморк с кровью: причины симптома и способы лечения
- Анатомо-физиологические особенности сердечно-сосудистой системы у детей
- Анатомо-физиологические особенности пищеварительной системы у детей
- Анатомо-физиологические особенности мочевыделительной системы у детей
- Сравнительная характеристика параметров функции внешнего дыхания (обзор литературы)
- Современные представления о норме и патологических отклонениях размеров восходящей аорты при приобретенных пороках сердца
- Анатомо-физиологические особенности детей
- Анатомо-физиологические особенности костно-мышечной системы у детей
- Паллиативная химиотерапия рака: основные понятия и особенности (oбзор литературы)
- 
            
                                 Что можно и что нельзя делать после удаления аппендицита Что можно и что нельзя делать после удаления аппендицита
- 
            
                                 Увеличенные яичники: симптомы, причины и лечение Увеличенные яичники: симптомы, причины и лечение
- 
            
                                 О чем говорит головная боль за ухом? Причины, симптомы и лечение О чем говорит головная боль за ухом? Причины, симптомы и лечение
- 
            
                                 Характер мужчины проявляется в выборе позы для секса Характер мужчины проявляется в выборе позы для секса
- 
            
                                 Новейшие достижения онкологии в МЦ «Наири»: интервью с Артемом Степаняном. nairimed.com Новейшие достижения онкологии в МЦ «Наири»: интервью с Артемом Степаняном. nairimed.com
- 
            
                                 Как снизить риск инсульта. erebunimed.com Как снизить риск инсульта. erebunimed.com
- 
            
                                 Армянская ассоциация медицинского туризма (ААМТ) Армянская ассоциация медицинского туризма (ААМТ)
- 
            
                                 Желтые выделения из влагалища: причины и лечение Желтые выделения из влагалища: причины и лечение
- 
            
                                 Рвота у ребенка без температуры: возможные причины Рвота у ребенка без температуры: возможные причины
- Применение летрозола для стимуляции овуляции
- Врожденные аномалии и пороки развития
- 
            
                                 КАТИОНОРМ – представитель нового поколения искусственных слез для симптоматической терапии синдрома “сухого глаза” КАТИОНОРМ – представитель нового поколения искусственных слез для симптоматической терапии синдрома “сухого глаза”
- 
            
                                 Арам Бадалян: Родинку трогать нельзя? Арам Бадалян: Родинку трогать нельзя?
- Применение противоспаечных средств в профилактике спаечной болезни живота (oбзор литературы)
- 
            
                                 Как избавиться от лямблий — 25 эффективных рецептов народной медицины Как избавиться от лямблий — 25 эффективных рецептов народной медицины
- 
            
                                 Вздутие живота при месячных: 7 способов справиться с неприятным ощущением Вздутие живота при месячных: 7 способов справиться с неприятным ощущением
- 
            
                                 Компресс при ангине: будет ли полезным прогревание горла? Компресс при ангине: будет ли полезным прогревание горла?
- 
            
                                 Онкология является самой быстроразвивающейся отраслью медицины: интервью с Левоном Бадаляном Онкология является самой быстроразвивающейся отраслью медицины: интервью с Левоном Бадаляном
- 
            
                                 Лечение марганцовкой Лечение марганцовкой
- Некоторые новые подходы к системной терапии метипредом больных ревматоидным артритом
- Медицинские информационные системы.Информационная система для интегрального фармацевтического и здравоохранного мониторинга
- 
            
                                 Фармацевтическая опека Фармацевтическая опека
- Подходы к оперативному лечению костно-хрящевых экзостозов
- Повреждения при родах
- Инциденталома надпочечников
- 
            
                                 Курение марихуаны влияет на потенцию Курение марихуаны влияет на потенцию
- Применение индинола и эпигаллата при аденомиозе
- 
            
                                 Почему противозачаточные увеличивают грудь? Почему противозачаточные увеличивают грудь?







 
             
             
             
             
        





 Научная медицина
Научная медицина Болезни
Болезни Традиционная медицина
Традиционная медицина Здоровый  образ жизни
Здоровый  образ жизни Косметология
Косметология Медицинское право
Медицинское право Алгоритмы, тесты
Алгоритмы, тесты Цифры, факты, случаи
Цифры, факты, случаи Историческая хроника
Историческая хроника Афоризмы
Афоризмы Карьерная лестница
Карьерная лестница Дети
Дети Женщина
Женщина Мужчина
Мужчина Рейтинговая система
Рейтинговая система
 
             
             
             
         
                                         
                                         
                                         
                                         
                                         
                                         
                                         
                                         
                                         
                                         
                                         
                                         
                                         
     
     
    