В США появился новый препарат для лечения наследственного отека Квинке

Администрация по контролю за продуктами питания и лекарствами США (FDA) одобрила препарат для лечения наследственного ангионевротического отека (отека Квинке) – генетического заболевания, обусловленного недостаточностью ингибитора C1-эстеразы и проявляющегося в виде отеков кожи рук, ног, лица, а также слизистых дыхательных путей, желудочно-кишечного и урогенитального трактов.

Лекарственное средство, зарегистрированное под торговым наименованием Руконест (Ruconest), стало первым препаратом ингибитора C1-эстеразы в США. По официальным данным, на территории Соединенных Штатов проживает 6-10 тыс. человек с диагностированным наследственным отеком Квинке.

Как отмечается в сообщении FDA, содержащийся в Руконесте человеческий рекомбинантный ингибитор С1-эстеразы был получен из молока генетически модифицированных кроликов. Препарат предназначен как для восстановления нормального уровня ингибитора С1-эстеразы в плазме пациента. До настоящего времени в США в качестве источника необходимого фермента использовалась свежезамороженная человеческая плазма.

Эффективность и безопасность Руконеста были подтверждены результатами клинических исследований при участии 44 пациентов. Наиболее распространенным негативным побочным эффектом были головные боли, тошнота и диарея.

Вопросы, ответы, комментарии