FDA ускорит рассмотрение вопроса о регистрации иммунотерапии лейкоза

Разработанная в Университете Пенсильвании персонализированная иммунотерапия рецидивирующего острого лимфобластного лейкоза получила статус принципиально нового метода лечения.

Решение о присвоении важного статуса было принято экспертами Администрации по контролю за продуктами питания и лекарствами США (FDA). Экспериментальный метод CTL019 стал первой клеточной терапией для лечения онкологических заболеваний, которая была классифицирована FDA как «инновационная».

Статус принципиально нового ЛС (Breakthrough Therapy Designation) позволяет ускорить одобрение препарата на территории США. Статус предоставляется лекарственным средствам, доказавшим эффективность в терапии серьезных и жизнеугрожающих заболеваний.

Клинические исследования CTL019 показали, что применение клеточной терапии приводит к полной ремиссии у 89% пациентов, не ответивших на лечение стандартными препаратами. Тогда эффективность и безопасность новинки испытывались при участии 27 человек, из которых пятеро были взрослыми пациентами, а 22 – детьми.

В 2012 году Университет Пенсильвании подписал с фармацевтической компанией Novartis соглашение об исследовании и коммерциализации персонализированной терапии на основе Т-клеток пациента. Суть предложенного лечения состоит в модификации иммунных клеток пациента путем добавления к Т-клеткам химерного антигенного рецептора. После введения измененных клеток обратно в организм больного, генетически измененные иммунные клетки целенаправленно уничтожают раковые клетки, экспрессирующие белок CD19.

Вопросы, ответы, комментарии