НОВОСТИ. Новые методы лечения
В Европе к регистрации рекомендован препарат для терапии мышечной дистрофии Дюшена

Стоимость акций американской биотехнологической компании PTC Therapeutics выросла в два раза после того, как Европейский Комитет по товарам медицинского назначения для использования человеком (CHMP) рекомендовал к условной регистрации на территории ЕС препарат аталурен (ataluren), разработанный для лечения пациентов старше пяти лет с нонсенс-мутациями при мышечной дистрофии Дюшена.
Правила условной регистрации предполагают, что лекарственное средство под торговым наименованием Трансларна (Translarna) попадет в программу предоставления раннего доступа к препаратам для терапии жизнеугрожающих состояний. Окончательный вердикт по аталурену будет вынесен Европейской комиссией в ближайшие три месяца, сообщается в пресс-релизе компании.
Решение экспертной комиссией было принято после изучения данных клинических исследований с участием 174 пациентов (фаза IIb). Согласно полученной информации, больные, получавшие аталурен (40 мг/кг массы ежедневно) в течение 48 недель, при проведении теста с 6-минутной ходьбой преодолевали на 31,3 метра больше, чем пациенты, принимавшие плацебо. В ходе КИ не было отмечено серьезных негативных побочных эффектов аталурена.
Аталурен является первым препаратом, разработанным для восстановления нарушенного синтеза функционального белка у пациентов с генетическими нарушениями, связанными с нонсенс-мутацией. Нонсенс-мутация представляет собой точечное изменение генетического кода, которое может привести к нарушению синтеза белка дистрофина при миодистрофии Дюшена. У пациентов с миодистрофией Дюшена развивается прогрессирующая мышечная слабость, что приводит к ухудшению двигательных способностей, прогрессирующему снижению силы верхних конечностей и, в результате, к развитию сердечной и легочной недостаточности.

Читайте также

По результатам24-месячного исследования, опубликованным в журнале JAMA, было показано, что высокие дозы витамина D влияют на активность рассеянного склероза...


Нейробластома — это солидная опухоль, возникающая у детей. При заболевании с высокой степенью риска прогноз плохой. Десятилетия назад добавление к лечению...





САМЫЕ ЧИТАЕМЫЕ СТАТЬИ
-
Нормы роста и веса детей – данные ВОЗ
-
Зеленые выделения из влагалища: причины и лечение
- Анатомо-физиологические особенности дыхательной системы у детей
-
Насморк с кровью: причины симптома и способы лечения
- Анатомо-физиологические особенности сердечно-сосудистой системы у детей
- Анатомо-физиологические особенности пищеварительной системы у детей
- Анатомо-физиологические особенности мочевыделительной системы у детей
- Сравнительная характеристика параметров функции внешнего дыхания (обзор литературы)
- Современные представления о норме и патологических отклонениях размеров восходящей аорты при приобретенных пороках сердца
- Анатомо-физиологические особенности детей
- Анатомо-физиологические особенности костно-мышечной системы у детей
- Паллиативная химиотерапия рака: основные понятия и особенности (oбзор литературы)
-
Что можно и что нельзя делать после удаления аппендицита
-
Увеличенные яичники: симптомы, причины и лечение
-
О чем говорит головная боль за ухом? Причины, симптомы и лечение
-
Характер мужчины проявляется в выборе позы для секса
-
Армянская ассоциация медицинского туризма (ААМТ)
-
Желтые выделения из влагалища: причины и лечение
-
Рвота у ребенка без температуры: возможные причины
-
Новейшие достижения онкологии в МЦ «Наири»: интервью с Артемом Степаняном. nairimed.com
-
Как снизить риск инсульта. erebunimed.com
- Применение летрозола для стимуляции овуляции
- Врожденные аномалии и пороки развития
-
КАТИОНОРМ – представитель нового поколения искусственных слез для симптоматической терапии синдрома “сухого глаза”
-
Арам Бадалян: Родинку трогать нельзя?
- Применение противоспаечных средств в профилактике спаечной болезни живота (oбзор литературы)
-
Вздутие живота при месячных: 7 способов справиться с неприятным ощущением
-
Как избавиться от лямблий — 25 эффективных рецептов народной медицины
-
Компресс при ангине: будет ли полезным прогревание горла?
-
Онкология является самой быстроразвивающейся отраслью медицины: интервью с Левоном Бадаляном
-
Лечение марганцовкой
- Некоторые новые подходы к системной терапии метипредом больных ревматоидным артритом
- Медицинские информационные системы.Информационная система для интегрального фармацевтического и здравоохранного мониторинга
-
Фармацевтическая опека
- Подходы к оперативному лечению костно-хрящевых экзостозов
- Повреждения при родах
-
Курение марихуаны влияет на потенцию
- Инциденталома надпочечников
-
Почему противозачаточные увеличивают грудь?
- Применение индинола и эпигаллата при аденомиозе