Med-Practic
Посвящается выдающемуся педагогу Григору Шагяну

События

Анонс

У нас в гостях

Aктуальная тема

 

НОВОСТИ. Новые методы лечения

В Европе к регистрации рекомендован препарат для терапии мышечной дистрофии Дюшена

В Европе к регистрации рекомендован препарат для терапии мышечной дистрофии Дюшена

Стоимость акций американской биотехнологической компании PTC Therapeutics выросла в два раза после того, как Европейский Комитет по товарам медицинского назначения для использования человеком (CHMP) рекомендовал к условной регистрации на территории ЕС препарат аталурен (ataluren), разработанный для лечения пациентов старше пяти лет с нонсенс-мутациями при мышечной дистрофии Дюшена. 

 

Правила условной регистрации предполагают, что лекарственное средство под торговым наименованием Трансларна (Translarna) попадет в программу предоставления раннего доступа к препаратам для терапии жизнеугрожающих состояний. Окончательный вердикт по аталурену будет вынесен Европейской комиссией в ближайшие три месяца, сообщается в пресс-релизе компании. 

 

Решение экспертной комиссией было принято после изучения данных клинических исследований с участием 174 пациентов (фаза IIb). Согласно полученной информации, больные, получавшие аталурен (40 мг/кг массы ежедневно) в течение 48 недель, при проведении теста с 6-минутной ходьбой преодолевали на 31,3 метра больше, чем пациенты, принимавшие плацебо. В ходе КИ не было отмечено серьезных негативных побочных эффектов аталурена. 

 

Аталурен является первым препаратом, разработанным для восстановления нарушенного синтеза функционального белка у пациентов с генетическими нарушениями, связанными с нонсенс-мутацией. Нонсенс-мутация представляет собой точечное изменение генетического кода, которое может привести к нарушению синтеза белка дистрофина при миодистрофии Дюшена. У пациентов с миодистрофией Дюшена развивается прогрессирующая мышечная слабость, что приводит к ухудшению двигательных способностей, прогрессирующему снижению силы верхних конечностей и, в результате, к развитию сердечной и легочной недостаточности.

Источник. remedium.ru
Фотография. tomalogy.org
Администрация сайта med-practic.com не несет ответственности

за содержание информации
Loading...
Share |

Вопросы, ответы, комментарии

Читайте также

Первый препарат для профилактики ВИЧ, применяемый 2 раза в год
Первый препарат для профилактики ВИЧ, применяемый 2 раза в год

Yeztugo, для доконтактной профилактики ВИЧ с полугодичным интервалом между инъекциями, препятствует размножению вируса, блокируя образование его защитной оболочки...

НОВОСТИ. Инфекции
Появилась новые возможности лечения рака предстательной железы
Появилась новые возможности лечения рака предстательной железы

В мае 2025 года на территории РФ было зарегистрировано новое показание для препарата талазопариба. Теперь он может применяться в комбинации с энзалутамидом для лечения взрослых пациентов...

НОВОСТИ. Уроандрология НОВОСТИ. Онкология НОВОСТИ. Лента научномедицинских новостей
«Клей» ДНК может помочь предотвратить и лечить заболевания, вызванные старением
«Клей» ДНК может помочь предотвратить и лечить заболевания, вызванные старением

Исследователи из Университета Маккуори обнаружили природный белок, содержащийся в клетках человека, который играет важную роль в восстановлении поврежденной ДНК — молекулы...

НОВОСТИ. Лента научномедицинских новостей
Первая в мире терапия рака крови - терапия «троянским конем»
Первая в мире терапия рака крови - терапия «троянским конем»

Терапия «троянским конем», которая позволяет незаметно вводить токсичные препараты внутрь раковых клеток, впервые в мире стала доступна в Национальной...

НОВОСТИ. Гематология НОВОСТИ. Лента научномедицинских новостей
Экспериментальный препарат увеличил продолжительность жизни пациентов с раком на 40% в ходе клинических испытаний
Экспериментальный препарат увеличил продолжительность жизни пациентов с раком на 40% в ходе клинических испытаний

Новый перспективный метод лечения некоторых наиболее агрессивных форм рака желудка показал обнадеживающие результаты во второй фазе клинических испытаний. Терапия привела...

НОВОСТИ. Онкология НОВОСТИ. Лента научномедицинских новостей
Две инъекции в год: ученые представляют новый антигипертензивный препарат
Две инъекции в год: ученые представляют новый антигипертензивный препарат

Результаты клинического исследования, проведенного учеными из Лондонского университета королевы Марии (Великобритания), показывают, что инъекции нового препарата каждые...

НОВОСТИ. Сердечно-сосудистая система НОВОСТИ. Артериальные гипертензии, аритмии
Прорыв в медицине: врачи переписали ДНК прямо в организме ребенка
Прорыв в медицине: врачи переписали ДНК прямо в организме ребенка

Май 2025 года стал историческим моментом для медицины: врачи из Филадельфии впервые в мире успешно применили индивидуальную генную терапию CRISPR для лечения младенца...

НОВОСТИ. Генетика НОВОСТИ. Открытия, происшествия НОВОСТИ. Лента научномедицинских новостей
FDA одобрило Дупиксент от Sanofi для лечения хронической спонтанной крапивницы
FDA одобрило Дупиксент от Sanofi для лечения хронической спонтанной крапивницы

Управление по контролю качества пищевых продуктов и лекарственных средств США (FDA) одобрило применение популярного препарата Дупиксент от Sanofi и Regeneron у пациентов...

НОВОСТИ. Лекарственные средства НОВОСТИ. Аллергология
Новое лечение навсегда блокирует ключевой белок рака
Новое лечение навсегда блокирует ключевой белок рака

В сложной области онкологических исследований британские ученые только что совершили большой прорыв: им удалось навсегда нейтрализовать раковый белок, который до сих пор считался...

НОВОСТИ. Онкология НОВОСТИ. Лента научномедицинских новостей
В США появится препарат Китруда от MSD для подкожного введения
В США появится препарат Китруда от MSD для подкожного введения

В октябре MSD планирует вывести на американский рынок иммунотерапевтический противоопухолевый препарат Китруда для подкожных инъекций...

НОВОСТИ. Онкология НОВОСТИ. Лекарственные средства
Камизестрант компании AstraZeneca увеличивает выживаемость при HR‑положительном раке молочной железы
Камизестрант компании AstraZeneca увеличивает выживаемость при HR‑положительном раке молочной железы

Положительные результаты запланированного промежуточного анализа данных исследования III фазы SERENA-6 показали, что препарат компании AstraZeneca камизестрант...

НОВОСТИ. Онкология НОВОСТИ. Лекарственные средства
Парализованный пациент встал на ноги после лечения стволовыми клетками
Парализованный пациент встал на ноги после лечения стволовыми клетками

В ходе первого в своем роде клинического испытания, проведенного в Японии, метод лечения травм спинного мозга, основанный на перепрограммированных стволовых клетках...

НОВОСТИ. Нервная система НОВОСТИ. Лента научномедицинских новостей
Открытие нового белка может кардинально изменить доставку противоопухолевых препаратов
Открытие нового белка может кардинально изменить доставку противоопухолевых препаратов

В семействе бактерий, обитающих в почве и микробиоме кишечника человека, обнаружен ранее неизвестный белок, который может помочь в доставке лекарств для лечения рака...

НОВОСТИ. Онкология НОВОСТИ. Лента научномедицинских новостей
Новый лабораторный инструмент выявляет вирусы, способные уничтожить золотистый стафилококк
Новый лабораторный инструмент выявляет вирусы, способные уничтожить золотистый стафилококк

Недавно разработанный лабораторный инструмент может в течение нескольких часов помочь определить специфические вирусы, которые можно использовать для ...

НОВОСТИ. Инфекции НОВОСТИ. Лента научномедицинских новостей

САМЫЕ ЧИТАЕМЫЕ СТАТЬИ