Созданы искусственные хромосомы для лечения тяжелых наследственных заболеваний

Директор японского Центра конструирования хромосом, профессор Митсуо Ошимура  проводит исследования в области терапии наследственных заболеваний с использованием искусственных хромосом человека (Human Artificial Chromosome, HAC) и индуцированных плюрипотентных стволовых клеток.

В 2011 году М. Ошимура опубликовал результаты работы, в которой впервые была описана возможность использования искусственных хромосом для лечения миодистрофии Дюшена.

Миодистрофия Дюшена – наследственное заболевание, проявляющееся в раннем детском возрасте. Обусловлено мутацией гена, ответственного за синтез белка дистрофина, который необходим для нормального функционирования мышечного аппарата. Практически всегда жертвами этого заболевания становятся мальчики, которым не удается дожить до 25 лет. Проведенные Митсуо Ошимурой исследования на мышах показали, что генная терапия с использованием искусственных хромосом позволяет нормализовать работу мускулатуры животных.

Суть предложенной Митсуо Ошимура методики заключается в создании хромосомы, несущей фрагмент ДНК (ген) без мутации. Хромосома помещается в стволовую клетку, которая в данной ситуации выступает как транспортное средство (вектор) для корректирующего гена. В процессе последующего культивирования получаются клетки, трансплантацией которых можно восстановить органы и ткани, чья работа нарушена наследственными заболеваниями. Специалисты считают, что за данной технологией будущее, потому что с ее помощью в клетки можно вводить большое количество ДНК, не разрушая при этом существующий геном.

Алексей Томилин, член-корреспондент РАН, заведующий лабораторией молекулярной биологии стволовых клеток Института цитологии РАН комментирует: «Искусственные хромосомы человека могут иметь огромную практическую значимость для лечения широкого ряда заболеваний, в том числе наследственных. Основными преимуществами искусственных хромосом над вирусными и другими векторными системами являются практически неограниченная емкость, митотическая стабильность, отсутствие каких-либо модификаций хозяйского генома, а также возможность контролируемого удаления этих хромосом из клеток. Наиболее удобным средством переноса искусственных хромосом в организм пациента являются стволовые клетки».

По словам Артура Исаева, генерального директора Института Стволовых Клеток Человека, создание искусственных хромосом является одним из актуальных направлений медицины будущего. Каждый год мы приглашаем к участию в симпозиуме «Актуальные вопросы генных и клеточных технологий» ведущих ученых с мировым именем. «Наш институт как частная организация прилагает немалые усилия для развития генных и клеточных технологий в России, сопоставимые с усилиями государства», - отметил он.

Подробнее о результатах своих исследований Митсуо Ошимура расскажет на симпозиуме «Актуальные вопросы генных и клеточных технологий» 28 мая 2012, который состоится в Москве в отеле Ренессанс.

Вопросы, ответы, комментарии