В США появилась новая терапия ночной пароксизмальной гемоглобинурии

Администрация по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA) одобрила применение равулизумаба (ravulizumab) в терапии взрослых пациентов с ночной пароксизмальной гемоглобинурией – редкого жизнеугрожающего заболевания крови. Регистрационное свидетельство выдано компании Alexion Pharmaceuticals.

Лекарственный препарат равулизумаб (ранее известный как ALXN1210) является инновационным рекомбинантным гуманизированным моноклональным антителом длительного действия κ-иммуноглобулином (IgG2/4k), который связывается с белком С5 комплемента человека.

Эффективность равулизумаба изучалась в клинических исследованиях при участии 246 ранее нелеченных пациентов. Новый препарат обеспечил немедленное и полное (более 99%) ингибирование белка C5 комплемента человека и подавил активацию комплементопосредованного лизиса клеток. Действие препарата длится 8 недель, ранее на рынке был представлен только одно лекарства против ночной пароксизмальной гемоглобинурией, который необходимо было вводить каждые 2 недели.

Вопросы, ответы, комментарии