FDA зарегистрировала первый препарат для лечения лимфангиолейомиоматоза

Администрация по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA) расширила показания к применению иммуносупрессивного сиролимуса, разрешив его использование в терапии лимфангиолейомиоматоза. Препарат компании Pfizer стал первым одобренным средство для лечения этого редкого заболевания, говорится в пресс-релизе ведомства.

Лимфангиолейомиоматоз — орфанное заболевание, характеризующееся опухолеподобным разрастанием гладкомышечных волокон в ткани легких, вокруг кровеносных и лимфатических сосудов, бронхов, в лимфатических узлах. Болезнь поражает только женщин детородного возраста. Частота заболевания составляет 2-5 случаев на один миллион женщин.

Безопасность и эффективность применения сиролимуса в терапии лимфангиолейомиоматоза были подтверждены результатами плацебо контролируемых клинических исследований при участии 89 пациентов. Лечение длилось 12 недель, еще 12 недель продолжалось наблюдение за участницами. Согласно представленным данным, сиролимус помогал замедлить развитие заболевания и улучшить показатели  теста на объем форсированного выдоха за 1 секунду (FEV1).

Наиболее распространенными нежелательными эффектами терапии стали язвы во рту и на губах, диарея, боли в животе, головные и мышечные боли, тошнота. 

Сиролимус, представленный на рынке под торговым наименованием Рапамун (Rapamune), был зарегистрирован в 1999 году. Препарат используется для того, чтобы избежать отторжения органов и тканей при трансплантации. 

Вопросы, ответы, комментарии