Рубрики
Научная медицина
Болезни
Традиционная медицина
Здоровый образ жизни
Косметология
Медицинское право
Алгоритмы, тесты
Цифры, факты, случаи
Историческая хроника
Афоризмы
Карьерная лестница
Дети
Женщина
Мужчина
Рейтинговая система
ПОСЛЕДНИЕ СТАТЬИ
Как избавиться от тошноты за 5 минут Нет ни боли в груди, ни одышки: 8 признаков «молчаливого» инфаркта назвала кардиолог ФМБА XVII Всероссийский научно-образовательный форум с международным участием «Медицинская диагностика – 2025» Виноградные семечки: Антиканцерогенные свойства IX Международный Междисциплинарный Саммит «Женское здоровье» пройдет в Москве с 21 по 23 мая 2025 года Все статьиПоследние новости
Медицинский центр Эребуни получил аккредитацию Joint Commission International Американские хирурги провели первую полную роботизированную трансплантацию сердца без рассечения грудной клетки Ученые из США назвали возраст наиболее интенсивного старения организма Объяснено отличие патологической тревоги от обычного стресса Онколог предупредил о повышенной опасности пива с шашлыком Все новостиНОВОСТИ. Открытия, происшествия
Прорыв в медицине: врачи переписали ДНК прямо в организме ребенка
Май 2025 года стал историческим моментом для медицины: врачи из Филадельфии впервые в мире успешно применили индивидуальную генную терапию CRISPR для лечения младенца от редкого и смертельно опасного генетического заболевания.
Пациент — девятимесячный К.Дж. Мулдун — страдал от тяжелой формы дефицита фермента карбамоилфосфатсинтетазы 1 (CPS1). Это нарушение мешает организму перерабатывать аммиак, в результате чего токсичное вещество накапливается в крови. Без лечения подобное состояние часто заканчивается летальным исходом в младенчестве. Ранее единственным шансом на выживание была пересадка печени.
Команды из Детской больницы Филадельфии и Пенсильванского университета разработали для KJ персонализированную терапию на основе технологии CRISPR-Cas9. С помощью липидных наночастиц ученые доставили в печень мальчика молекулы РНК и "направляющую" последовательность, точно нацеленную на его генетическую мутацию.
Эта методика позволила впервые в истории отредактировать ДНК прямо внутри организма пациента, без извлечения клеток. Первую дозу KJ получил в феврале, в возрасте шести месяцев. Уже через несколько дней его состояние заметно улучшилось: он стал лучше переносить белок, быстрее расти и нуждаться в меньшем количестве лекарств. Впоследствии он получил еще две дозы с увеличенной концентрацией.
Успех терапии уже называют "научным чудом". Врачи подчеркивают, что это — первое в мире успешное применение персонализированного редактирования генома для лечения редкого заболевания у человека.
Исследователи надеются, что этот подход можно будет адаптировать для лечения других редких и ранее неизлечимых генетических нарушений. Однако, как отмечают эксперты, потребуется время, чтобы оценить долгосрочную безопасность и устойчивость эффекта.
21.05.2025 
Читайте также
Хирурги впервые успешно выполнили полностью роботизированную трансплантацию сердца без вскрытия грудной клетки. Историческая процедура была проведена в медицинском центре...
Жительница карибского острова Гваделупа стала первым и единственным в мире носителем новой группой крови под названием «Гвада отрицательная»...
24.06.2025 
Велосипедист, получивший тяжелые травмы лица после того, как его сбил пьяный водитель, стал одним из первых пациентов, воспользовавшихся услугами уникального центра трехмерной...
23.06.2025 
В Израиле впервые успешно проведена операция по пересадке искусственного сердца. Историческое хирургическое вмешательство состоялось в иерусалимской больнице "Хадасса Эйн-Керем"...
Нюра-бот (Nurabot) – это инновационный робот-медсестра, разработанный компаниями Foxconn, NVIDIA и Kawasaki Heavy Industries. Создание этого изобретения началось в июле 2024 года в сотрудничестве...
28.05.2025 
В США впервые в истории хирурги успешно выполнили пересадку мочевого пузыря. Об этом 20 мая сообщила газета El Pais...
21.05.2025 
В Великобритании родился первый ребенок, выношенный после трансплантации матки. Донором стала тетя новорожденной, сообщили в лондонской больнице...
Врачам пришлось прибегнуть к удалению почки свиньи, трансплантированной 50-летней американке Товане Луни. Несмотря на возникшую реакцию отторжения трансплантата, пациентке удалось...
Впервые в мире китайские ученые успешно пересадили генетически модифицированную свиную печень пациенту с констатированной смертью мозга...
Исследование, проведенное американскими и колумбийскими специалистами в области медицины, выявило увеличение уровня микрочастиц пластика в мозговой ткани людей...
11.02.2025 
Американка Тована Луни прожила с пересаженной почкой свиньи уже 61 день и установила новый рекорд по продолжительности жизни после подобной операции...
В Британии женщина родила одного ребенка дважды. Об этом сообщает Daily Mail.
По данным издания, 23-летняя женщина узнала на ранних стадиях беременности...
18.09.2024 
Фергюс Уолш
Должность, Медицинский обозреватель Би-би-си
Мальчик с тяжелой формой эпилепсии, 13-летний Оран Ноулсон, стал первым...
28.06.2024 
В результате новаторской медицинской процедуры житель штата Массачусетс стал первым человеком, которому пересадили свиную почку, что знаменует собой потенциальный...
Warning: mysqli::query(): (HY000/1): Can't create/write to file '/var/tmp/MY3Wg8EK' (Errcode: 28 - No space left on device) in /sites/med-practic.com/classes/DatabaseManager_2.1.php on line 1381
Fatal error: Uncaught Error: Call to a member function fetch_assoc() on bool in /sites/med-practic.com/classes/DatabaseManager_2.1.php:1384 Stack trace: #0 /sites/med-practic.com/classes/article_class.php(102): TableManager->querySelectClassic('SELECT a.id, a....', Array) #1 /sites/med-practic.com/includes/include_footer_amen_kard_hod.php(5): Article->SelectAmenakardacvatsArticles(2) #2 /sites/med-practic.com/includes/include_bottom.php(9): require_once('/sites/med-prac...') #3 /sites/med-practic.com/bottom.php(7): require_once('/sites/med-prac...') #4 /sites/med-practic.com/article_more.php(151): require_once('/sites/med-prac...') #5 {main} thrown in /sites/med-practic.com/classes/DatabaseManager_2.1.php on line 1384