Тамоксифен продемонстрировал пользу при мышечной дистрофии

Использование тамоксифена повысило выживаемость пациентов с мышечной дистрофией Дюшенна. К такому выводу пришли ученые из Стэнфорда.
 
Препарат для лечения рака груди тамоксифен повысил функциональность и выживаемость мышечных клеток сердца в клеточных моделях мышечной дистрофии Дюшенна. При данной патологии организм не способен производить белок дистрофин, обычно помогающий соприкасаться мышечным клеткам друг с другом при движениях. Из-за этого мышцы сильно повреждаются, всё это негативно отражается на всей скелетной мускулатуре и на мышцах сердца. Один из главных факторов смертности пациентов с данным заболеванием - это болезнь под названием дилатационная кардиомиопатия.
 
Последние по времени данные предположили, что тамоксифен может помочь в деле защиты клеток от повреждений. Сейчас препарат активно используется для лечения некоторых разновидностей рака груди, он модулирует активность белковых рецепторов к гормону эстрогена. Данные рецепторы выражаются во многих клетках во всём организме, включая и мышечные клетки. Недавнее исследование показало, что использование тамоксифена не замедлило существенно процесс ухудшение моторных функций у мальчиков с мышечной дистрофии Дюшенна, по сравнению с группой на плацебо.
 
Исследователи из Стэндфордского университета провели серию экспериментов с использованием кардиомиоцитов, образованных из индуцированных человеческих плюрипотентных стволовых клеток. Эти клеточные модели дали возможность испытать тамоксифен, и наблюдения продемонстрировали, что он улучшает функционал и выживаемость данной категории клеток. А значит, у лекарства есть способность помочь пациентам с мышечной дистрофией.

Вопросы, ответы, комментарии