Метод генной терапии CRISPR в лечении ангионевротического отека

Генная терапия с использованием редактирования генома CRISPR открывает новые возможности для лечения наследственного ангионевротический отека (НАО).

Биотехнологическая компания Intellia Therapeutics в сотрудничестве с исследователями из Кембриджского университета, Оклендского университета и Университетского медицинского центра Амстердама опубликовала в New England Journal of Medicine промежуточные результаты клинического исследования NTLA-2002 - терапии, основанной редактировании генома методом CRISPR in vivo и направленной на ген KLKB1, который вызвал значительное уменьшение симптомов у пациентов с НАО.

Технология редактирования генов CRISPR, направлена на ген KLKB1, который играет ключевую роль в производстве прекалликреина, предшественника калликреина, фермента, при чрезмерной активации которого инициируется развитие симптомов НАО. Инактивируя ген KLKB1, NTLA-2002 стремится снизить выработку прекалликреина, тем самым ограничивая активацию воспалительного каскада, ответственного за приступы заболевания. В ходе первой фазы клинических исследований NTLA-2002 назначался пациентам с НАО в различных дозах для оценки его эффективности и безопасности.

В результате было отмечено значительное снижение уровня калликреина в плазме крови и, как следствие, заметное уменьшение количества приступов заболевания. NTLA-2002 хорошо переносился пациентами, а побочные явления ограничивались в основном реакциями.

Источник: https://www.nejm.org/doi/full/10.1056/NEJMoa2309149

Вопросы, ответы, комментарии