Med-Practic
Посвящается выдающемуся педагогу Григору Шагяну

События

Анонс

У нас в гостях

Aктуальная тема

НОВОСТИ. Генетика

Генотерапия - однозначно будущее современной медицины

Генотерапия - однозначно будущее современной медицины

Александр Прокофьев | Руководитель отдела разработки вирусных векторов биотехнологической компании BIOCAD
Рассказывает, как генотерапевтические препаратымогут изменить медицину.

 

"Для многих неизлечимых наследственных заболеваний еще не придумано эффективного лечения. Например, от гемофилии. Пациенты с этим заболеванием в зависимости от тяжести состояния вынуждены каждую неделю получать инъекцию рекомбинантных белков, которые восстанавливают функцию свертываемости крови. Это дорогостоящие и болезненные инъекции, которые, к сожалению, не приводят к излечению от заболевания. А есть болезни, от которых в принципе нет терапии и генотерапевтический подход является единственным способом терапии на сегодняшний день.


Многие тяжелые онкологические заболевания имеют высокую резистентность к стандартной химиотерапии и лечению белковыми препаратами. Развитие генотерапевтических подходов поможет создать эффективные препараты для излечения таких пациентов. И, конечно, в фокусе внимания оказываются не только такие социально значимые заболевания, как ВИЧ-инфекция, сахарный диабет, но и тяжелые нейродегенеративные заболевания, против которых еще нет эффективных лекарств. Фактически с помощью генотерапевтических подходов можно эти заболевания вылечить, а не просто предлагать поддерживающую терапию. Однократная инъекция генотерапевтическим препаратом способна заменить пожизненную терапию.

Суть генотерапевтических препаратов сводится к тому, чтобы доставить кусок нуклеиновой кислоты, либо ДНК, либо РНК в клетки. Эти средства доставки должны попадать в нужные ткани и обеспечивать надежную защиту нуклеиновой кислоты. Природа уже нам дала такие инструменты, вирусные частицы. Вирусы созданы природой, чтобы доставлять нуклеиновую кислоту в клетки. Вирус - это белковая капсула, в которой находится фрагмент генетической информации. В обычном жизненном цикле вируса он попадает в клетку, выпускает свою ДНК/РНК и в клетке нарабатываются новые вирусные частицы.

Ученые воспользовались этим механизмом природы и сделали на основе различных вирусов модифицированные или рекомбинантные вирусные частицы, которые не могут размножаться в организме человека и вызывать патогенные состояния. Зато они могут доставлять геном к целевым клеткам. Различные вирусные частицы используются в зависимости от того, какой эффект и какой тип генной терапии необходимо обеспечить. Например, аденоассоциированные вирусы являются наименее иммуногенными вирусными частицами и их можно применять для генной терапии in vivo. То есть просто вводить рекомбинантные вирусные частицы человеку для доставки терапевтического гена. Это абсолютно безопасный способ. И есть вирусные частицы, которые можно применять для ex vivo подхода, когда модифицируются клетки и затем эти модифицированные клетки вводятся пациенту для достижения терапевтического эффекта.

Генотерапевтические препараты - относительно новое направление в биотехнологической индустрии. Их главное отличие состоит в том, что при однократном использовании возможно полное выздоровление пациентов от ранее считавшихся неизлечимыми заболеваний, в том числе, и от онкологических. В настоящее время, генная терапия является одной из самых дорогостоящих, однако есть основания считать, что со временем лечение генотерапевтическими препаратами станет доступным для широкого круга больных.

Первый успех генной терапии пришелся на начало 90-х, когда группа исследователей под руководством профессора Андерсена получила разрешение на проведение клинического исследования для лечения тяжелой формы комбинированного иммунодефицита, связанного с дефицитом фермента аденозиндезаминазы (ADA-SCID). Это «синдром мальчика в пузыре». Ученые взяли иммунные клетки такого пациента и с помощью рекомбинантных вирусных частиц внесли в них недостающий ген, который обеспечил экспрессию недостающего фермента аденозиндезаминазы, в клетках иммунной системы. Затем эти клетки ввели обратно пациенту, чем обеспечили полное его выздоровление.

В 2012 году появился первый зарегистрированный генотерапевтический препарат для лечения редкого неизлечимого наследственного заболевания, связанного с дефицитом липопротеинлипазы. А в 2016 году в Европе был одобрен генотерапевтический препарат для лечения тяжелой формы комбинированного иммунодефицита; в 2017 году - первый препарат на основе AAV для генной терапии наследственной дистрофии сетчатки. В том же году были одобрены первые генотерапевтические препараты на основе модифицированных иммунных Т-клеток человека для лечения онкогематологических заболеваний. И это не все. В ближайшие годы ожидается регистрация еще целого ряда генотерапевтических препаратов для лечения неизлечимых заболеваний, в том числе и в России".

Источник. meddaily.ru
Администрация сайта med-practic.com не несет ответственности

за содержание информации
Loading...
Share |

Вопросы, ответы, комментарии

Читайте также

Ученые определили причину редкого генетического заболевания
Ученые определили причину редкого генетического заболевания

Исследователи из нью-йоркской Медицинской школы Икан определили генетическую причину и вариант терапии для ранее неизвестного тяжелого аутовоспалительного синдрома, присутствовавшего...

Генетики узнали, что руководит набором мышечной массы
Генетики узнали, что руководит набором мышечной массы

Сотрудники Университета Макмастера, сообщает Medical Express, решили разобраться, почему у некоторых представителей силовых видов спорта мышцы растут быстрее, чем у других...

НОВОСТИ. Травматология и ортопедия
Генетики обнаружили ключ к лечению герпеса
Генетики обнаружили ключ к лечению герпеса

Исследователи из Лундского университета, передает Medical Express, нашли новый способ лечения вирусов герпеса. Ученые предложили атаковать не вирусные белки, как это делает традиционная терапия...

НОВОСТИ. Инфекции НОВОСТИ. Лента научномедицинских новостей
Генетики пролили свет на особенности старения
Генетики пролили свет на особенности старения

Эдинбургский университет и Институт биологии старения Общества Макса Планка разобрались в том, от чего зависит индивидуальная скорость старения, пишет "Новости Mail.RU". Общая продолжительность...

НОВОСТИ. Старость и долголетие
Генетики узнали все подробности об Х-хромосоме
Генетики узнали все подробности об Х-хромосоме

Сотрудники Национального института исследования генома человека США и Университета Калифорнии, передает РИА "Новости", полностью расшифровали Х-хромосому человека. Новая технология, расшифровывающая длинные...

Ученые успешно отредактировали РНК в живом организме
Ученые успешно отредактировали РНК в живом организме

Ученые успешно отредактировали РНК в живом организме, исправив мутацию в белке, которая вызывает неврологическое расстройство у людей, известное как синдром Ретта. Данные были опубликованы в журнале Cell Reports...

От синдрома Дауна и аутизма может появиться лекарство
От синдрома Дауна и аутизма может появиться лекарство

Исследователи из Итальянского научно-исследовательского института в Генуе обнаружили новое химическое соединение, которое потенциально может стать препаратом для лечения основных симптомов расстройств мозга...

НОВОСТИ. Психические и поведенческие расстройства НОВОСТИ. Лента научномедицинских новостей
Появилась новая гипотеза возникновения ДНК и РНК
Появилась новая гипотеза возникновения ДНК и РНК

ДНК и РНК две основные современные формы генетического кода, лежащие в основе всей земной биологии, могли сосуществовать на нашей планете еще до того, как здесь возникла жизнь, предполагает группа...

НОВОСТИ. Лента научномедицинских новостей
Восприимчивость к раку зависит от генетики - исследование
Восприимчивость к раку зависит от генетики - исследование

Новое исследование, проведенное Университетским онкологическим центром на Гавайях, изучает, как и почему у некоторых людей развивается рак, а у других нет. Исследование было опубликовано в журнале...

НОВОСТИ. Онкология НОВОСТИ. Лента научномедицинских новостей
Открытие: во многом пищевое поведение определено генетикой
Открытие: во многом пищевое поведение определено генетикой

Как передает РИА "Новости", известно около десятка мутаций, отвечающих за чрезмерное пристрастие к соленому, жирному, сладкому и горькому. И они могут усложнять задачу снижения веса. В рамках одного исследования...

НОВОСТИ. Питание и здоровье
У синдрома Туретта может появиться эффективное лечение
У синдрома Туретта может появиться эффективное лечение

Ученые из Школы психологии и медицины Ноттингемского университета использовали повторяющиеся последовательности стимуляции срединного нерва (СН) на запястье для вовлечения...

НОВОСТИ. Нервная система
Найден ген, делающий человека худым вне зависимости от его рациона
Найден ген, делающий человека худым вне зависимости от его рациона

Университет Британской Колумбии обнаружил ген, который позволяет некоторым людям есть любые продукты, не заботясь о фигуре, пишет "Новости Mail.RU". Ученые отталкивались от анализа генетических...

НОВОСТИ. Ожирение, похудение НОВОСТИ. Лента научномедицинских новостей
Генетики пролили свет на тяжелое расстройство речи
Генетики пролили свет на тяжелое расстройство речи

Австралийские ученые из Исследовательского детского института Мердока выявили новые гены, которые связаны с тяжелым детским расстройством речи, пишет Xinhua. Открытие было сделано по итогу исследования генетического состава...

Обнаружена генетическая мутация, влияющая на способность тренироваться
Обнаружена генетическая мутация, влияющая на способность тренироваться

Команда ученых обнаружила генетическую мутацию, которая снижает способность эффективно тренироваться. В исследовании, опубликованном в The New England Journal of Medicine, команда исследователей...

НОВОСТИ. Физкультура и спорт

САМЫЕ ЧИТАЕМЫЕ СТАТЬИ