Med-Practic
Посвящается выдающемуся педагогу Григору Шагяну

События

Анонс

У нас в гостях

Aктуальная тема

НОВОСТИ. Генетика

Генотерапия - однозначно будущее современной медицины

Генотерапия - однозначно будущее современной медицины

Александр Прокофьев | Руководитель отдела разработки вирусных векторов биотехнологической компании BIOCAD
Рассказывает, как генотерапевтические препаратымогут изменить медицину.

 

"Для многих неизлечимых наследственных заболеваний еще не придумано эффективного лечения. Например, от гемофилии. Пациенты с этим заболеванием в зависимости от тяжести состояния вынуждены каждую неделю получать инъекцию рекомбинантных белков, которые восстанавливают функцию свертываемости крови. Это дорогостоящие и болезненные инъекции, которые, к сожалению, не приводят к излечению от заболевания. А есть болезни, от которых в принципе нет терапии и генотерапевтический подход является единственным способом терапии на сегодняшний день.


Многие тяжелые онкологические заболевания имеют высокую резистентность к стандартной химиотерапии и лечению белковыми препаратами. Развитие генотерапевтических подходов поможет создать эффективные препараты для излечения таких пациентов. И, конечно, в фокусе внимания оказываются не только такие социально значимые заболевания, как ВИЧ-инфекция, сахарный диабет, но и тяжелые нейродегенеративные заболевания, против которых еще нет эффективных лекарств. Фактически с помощью генотерапевтических подходов можно эти заболевания вылечить, а не просто предлагать поддерживающую терапию. Однократная инъекция генотерапевтическим препаратом способна заменить пожизненную терапию.

Суть генотерапевтических препаратов сводится к тому, чтобы доставить кусок нуклеиновой кислоты, либо ДНК, либо РНК в клетки. Эти средства доставки должны попадать в нужные ткани и обеспечивать надежную защиту нуклеиновой кислоты. Природа уже нам дала такие инструменты, вирусные частицы. Вирусы созданы природой, чтобы доставлять нуклеиновую кислоту в клетки. Вирус - это белковая капсула, в которой находится фрагмент генетической информации. В обычном жизненном цикле вируса он попадает в клетку, выпускает свою ДНК/РНК и в клетке нарабатываются новые вирусные частицы.

Ученые воспользовались этим механизмом природы и сделали на основе различных вирусов модифицированные или рекомбинантные вирусные частицы, которые не могут размножаться в организме человека и вызывать патогенные состояния. Зато они могут доставлять геном к целевым клеткам. Различные вирусные частицы используются в зависимости от того, какой эффект и какой тип генной терапии необходимо обеспечить. Например, аденоассоциированные вирусы являются наименее иммуногенными вирусными частицами и их можно применять для генной терапии in vivo. То есть просто вводить рекомбинантные вирусные частицы человеку для доставки терапевтического гена. Это абсолютно безопасный способ. И есть вирусные частицы, которые можно применять для ex vivo подхода, когда модифицируются клетки и затем эти модифицированные клетки вводятся пациенту для достижения терапевтического эффекта.

Генотерапевтические препараты - относительно новое направление в биотехнологической индустрии. Их главное отличие состоит в том, что при однократном использовании возможно полное выздоровление пациентов от ранее считавшихся неизлечимыми заболеваний, в том числе, и от онкологических. В настоящее время, генная терапия является одной из самых дорогостоящих, однако есть основания считать, что со временем лечение генотерапевтическими препаратами станет доступным для широкого круга больных.

Первый успех генной терапии пришелся на начало 90-х, когда группа исследователей под руководством профессора Андерсена получила разрешение на проведение клинического исследования для лечения тяжелой формы комбинированного иммунодефицита, связанного с дефицитом фермента аденозиндезаминазы (ADA-SCID). Это «синдром мальчика в пузыре». Ученые взяли иммунные клетки такого пациента и с помощью рекомбинантных вирусных частиц внесли в них недостающий ген, который обеспечил экспрессию недостающего фермента аденозиндезаминазы, в клетках иммунной системы. Затем эти клетки ввели обратно пациенту, чем обеспечили полное его выздоровление.

В 2012 году появился первый зарегистрированный генотерапевтический препарат для лечения редкого неизлечимого наследственного заболевания, связанного с дефицитом липопротеинлипазы. А в 2016 году в Европе был одобрен генотерапевтический препарат для лечения тяжелой формы комбинированного иммунодефицита; в 2017 году - первый препарат на основе AAV для генной терапии наследственной дистрофии сетчатки. В том же году были одобрены первые генотерапевтические препараты на основе модифицированных иммунных Т-клеток человека для лечения онкогематологических заболеваний. И это не все. В ближайшие годы ожидается регистрация еще целого ряда генотерапевтических препаратов для лечения неизлечимых заболеваний, в том числе и в России".

Источник. meddaily.ru
Администрация сайта med-practic.com не несет ответственности

за содержание информации
Loading...
Share |

Вопросы, ответы, комментарии

Читайте также

Генетики рассказали, что делает некоторых восприимчивыми к коронавирусу
Генетики рассказали, что делает некоторых восприимчивыми к коронавирусу

Университет Британской Колумбии, передает "Lenta.RU", установил: ряд вариаций гена ABO повышает риск развития полноценного COVID-19 при попадании коронавируса SARS-CoV-2 в тело. Ученые исследовали...

Повышенный риск развития геморроя связали с работой генов
Повышенный риск развития геморроя связали с работой генов

Геморрой, пишет Medical Express, поражает значительную часть населения по причинам, которые в основном остаются неизвестными. Но новое международное исследование, в котором изучалась ДНК почти миллиона...

НОВОСТИ. Хирургия НОВОСТИ. Пищеварительная система
Новый алгоритм может предсказать, какие гены вызывают рак
Новый алгоритм может предсказать, какие гены вызывают рак

Новый алгоритм может предсказать, какие гены вызывают рак, даже если их последовательность ДНК не изменилась. Команда исследователей из Берлина объединила широкий спектр данных, проанализировала их с помощью...

НОВОСТИ. Онкология
В геноме современных людей обнаружено полезное наследие неандертальцев
В геноме современных людей обнаружено полезное наследие неандертальцев

Варианты генов, доставшихся современным людям от неандертальцев, повышают риск тяжелой формы COVID-19. Об этом в прошлом году говорили сотрудники Института эволюционной антропологии Макса Планка и Каролинского...

Склонность к дневному сну определена генами, показало исследование
Склонность к дневному сну определена генами, показало исследование

Массачусетская больница общей практики и Гарвардский университет, передает "Новости Mail.RU", выяснили, проанализировав геном более 450000 человек, насколько гены влияют на предрасположенность к дневной...

НОВОСТИ. Сон, нарушения сна
Выигрывают все: генетический скрининг помогает правильнее назначать лекарства
Выигрывают все: генетический скрининг помогает правильнее назначать лекарства

Согласно новому международному исследованию, четыре миллиона британских пациентов могут ежегодно получать пользу от генетического тестирования, прежде чем им будут прописаны обычные лекарства...

НОВОСТИ. Фармацевтика
Генетики нашли мутацию, которая делает некоторых людей беззащитными перед лицом рака
Генетики нашли мутацию, которая делает некоторых людей беззащитными перед лицом рака

Карцинома - злокачественное новообразование, развивающееся из клеток эпителиальной ткани различных внутренних органов, слизистых оболочек, кожи. Новые исследования Университета Калифорнии показали...

НОВОСТИ. Онкология НОВОСТИ. Лента научномедицинских новостей
Лечение астмы должно выполняться с учетом генетики
Лечение астмы должно выполняться с учетом генетики

Согласно исследованию, представленному на Международном конгрессе Европейского респираторного общества, выбор лечения в соответствии с генетическими различиями может помочь детям и подросткам...

НОВОСТИ. Дыхательная система НОВОСТИ. Аллергология
Исследователи узнали, какие гены приводят к циррозу печени
Исследователи узнали, какие гены приводят к циррозу печени

Медицинская школа Университета Индианы, отмечает News-medical.net, изучила влияние генов на развитие алкогольного цирроза, появляющегося вследствие неумеренного употребления спиртного...

НОВОСТИ. Пищеварительная система
Ученые назвали шансы на генетическое биполярное расстройство
Ученые назвали шансы на генетическое биполярное расстройство

Эксперты не знают точно, что вызывает биполярное расстройство, но исследования показывают, что существует как генетический компонент, так и факторы окружающей среды, которые способствуют его развитию...

НОВОСТИ. Психические и поведенческие расстройства
Отношения в паре зависят от генетических особенностей обоих партнеров
Отношения в паре зависят от генетических особенностей обоих партнеров

Университет Макгилла, передает "Новости Mail.RU", провел исследование 111 гетеросексуальных пар (222 добровольцы). Участников исследования попросили в течение 20 дней ежедневно фиксировать свое поведение...

НОВОСТИ. Лента научномедицинских новостей
Ученые выделили более 500 генов, потенциально способных вызвать рак
Ученые выделили более 500 генов, потенциально способных вызвать рак

Анализ геномов 28 тыс. опухолей 66 типов рака позволил идентифицировать 568 генов, провоцирующих развитие злокачественных опухолей...

НОВОСТИ. Онкология
Открытие: носители синдрома Дауна имеют встроенную защиту от раковых опухолей
Открытие: носители синдрома Дауна имеют встроенную защиту от раковых опухолей

В ходе изучения генома лиц с синдромом Дауна ученые обнаружили несколько десятков генов, которые защищают носителей синдрома от твердых злокачественных опухолей (например, рака груди...

НОВОСТИ. Онкология НОВОСТИ. Лента научномедицинских новостей
Ученые определили причину редкого генетического заболевания
Ученые определили причину редкого генетического заболевания

Исследователи из нью-йоркской Медицинской школы Икан определили генетическую причину и вариант терапии для ранее неизвестного тяжелого аутовоспалительного синдрома, присутствовавшего...

Генетики узнали, что руководит набором мышечной массы
Генетики узнали, что руководит набором мышечной массы

Сотрудники Университета Макмастера, сообщает Medical Express, решили разобраться, почему у некоторых представителей силовых видов спорта мышцы растут быстрее, чем у других...

НОВОСТИ. Травматология и ортопедия

САМЫЕ ЧИТАЕМЫЕ СТАТЬИ