Med-Practic
Посвящается выдающемуся педагогу Григору Шагяну

События

Анонс

У нас в гостях

Aктуальная тема

НОВОСТИ. Генетика

FDA в приоритетном порядке рассмотрит заявку на регистрацию терапии спинальной мышечной атрофии

FDA в приоритетном порядке рассмотрит заявку на регистрацию терапии спинальной мышечной атрофии

FDA приняла заявку на регистрацию нового лекарственного препарата (NDA) и предоставило статус приоритетного рассмотрения препарату рисдиплам, исследуемому модификатору сплайсинга гена SMN2 для лечения спинальной мышечной атрофии (СМА). Рисдиплам компании Roche предназначен для увеличения и поддержания уровня белка SMN как в центральной нервной системе, так и в периферических тканях организма. Ожидается, что FDA примет решение о регистрации до 24 мая 2020 года. В случае одобрения рисдиплам станет первым лекарством, применяемым амбулаторно у пациентов со СМА.

Заявка на регистрацию препарата рисдиплам включает данные 12 месяцев наблюдения, полученные в первой части исследований FIREFISH и SUNFISH, посвященной определению дозы, а также данные из подтверждающей второй части исследования SUNFISH.

FIREFISH — открытое клиническое исследование, состоящее из двух частей, с участием младенцев со СМА 1-го типа. Первая часть представляла собой исследование с эскалацией дозы, в котором приняли участие 21 ребенок в возрасте от одного до семи месяцев. Основной целью этой части, в которой оценивалась эффективность в качестве исследовательской конечной точки, было оценить профиль безопасности рисдиплама у младенцев и определить дозу для второй части исследования. Вторая часть — несравнительное исследование рисдиплама с участием 41 младенца со СМА 1-го типа продолжительностью 24 месяца с последующим открытым расширенным периодом исследования.

SUNFISH — двойное слепое плацебо-контролируемое исследование с участием пациентов в возрасте от 2 до 25 лет со СМА 2-го и 3-го типа. В ходе первой части исследования (n=51) определена доза для второй (подтверждающей) части и оценивалась эффективность в качестве исследовательской конечной точки. Вторая часть (n=180) — это большое плацебо-контролируемое исследование, оценивающее лечение пациентов со СМА 2-го или 3-го типа. Недавно в этой части была достигнута первичная конечная точка — изменение от исходного уровня по шкале моторной функции MFM-32 (Motor Function Measure 32). Профиль безопасности рисдиплама остался без изменений, новых сигналов по безопасности в исследовании не выявлено. Подробные результаты исследования SUNFISH будут представлены на одном из предстоящих международных медицинских конгрессов.

Рисдиплам изучается в рамках обширной программы клинических исследований по СМА с участием пациентов с рождения до 60 лет, в том числе ранее получавших терапию по поводу своего заболевания.

Источник. remedium.ru
Администрация сайта med-practic.com не несет ответственности

за содержание информации
Loading...
Share |

Вопросы, ответы, комментарии

Читайте также

Появилась новая гипотеза возникновения ДНК и РНК
Появилась новая гипотеза возникновения ДНК и РНК

ДНК и РНК две основные современные формы генетического кода, лежащие в основе всей земной биологии, могли сосуществовать на нашей планете еще до того, как здесь возникла жизнь, предполагает группа...

НОВОСТИ. Лента научномедицинских новостей
Восприимчивость к раку зависит от генетики - исследование
Восприимчивость к раку зависит от генетики - исследование

Новое исследование, проведенное Университетским онкологическим центром на Гавайях, изучает, как и почему у некоторых людей развивается рак, а у других нет. Исследование было опубликовано в журнале...

НОВОСТИ. Онкология НОВОСТИ. Лента научномедицинских новостей
Открытие: во многом пищевое поведение определено генетикой
Открытие: во многом пищевое поведение определено генетикой

Как передает РИА "Новости", известно около десятка мутаций, отвечающих за чрезмерное пристрастие к соленому, жирному, сладкому и горькому. И они могут усложнять задачу снижения веса. В рамках одного исследования...

НОВОСТИ. Питание и здоровье
У синдрома Туретта может появиться эффективное лечение
У синдрома Туретта может появиться эффективное лечение

Ученые из Школы психологии и медицины Ноттингемского университета использовали повторяющиеся последовательности стимуляции срединного нерва (СН) на запястье для вовлечения...

НОВОСТИ. Нервная система
Найден ген, делающий человека худым вне зависимости от его рациона
Найден ген, делающий человека худым вне зависимости от его рациона

Университет Британской Колумбии обнаружил ген, который позволяет некоторым людям есть любые продукты, не заботясь о фигуре, пишет "Новости Mail.RU". Ученые отталкивались от анализа генетических...

НОВОСТИ. Ожирение, похудение НОВОСТИ. Лента научномедицинских новостей
Генетики пролили свет на тяжелое расстройство речи
Генетики пролили свет на тяжелое расстройство речи

Австралийские ученые из Исследовательского детского института Мердока выявили новые гены, которые связаны с тяжелым детским расстройством речи, пишет Xinhua. Открытие было сделано по итогу исследования генетического состава...

Обнаружена генетическая мутация, влияющая на способность тренироваться
Обнаружена генетическая мутация, влияющая на способность тренироваться

Команда ученых обнаружила генетическую мутацию, которая снижает способность эффективно тренироваться. В исследовании, опубликованном в The New England Journal of Medicine, команда исследователей...

НОВОСТИ. Физкультура и спорт
Генотерапия - однозначно будущее современной медицины
Генотерапия - однозначно будущее современной медицины

Александр Прокофьев | Руководитель отдела разработки вирусных векторов биотехнологической компании BIOCAD
Рассказывает, как генотерапевтические препаратымогут изменить медицину...

НОВОСТИ. Новые методы лечения НОВОСТИ. Лента научномедицинских новостей
«Гены храпа» обнаружены у мужчин средних лет
«Гены храпа» обнаружены у мужчин средних лет

Медицинский исследовательский институт QIMR Berghofer выявил 173 гена, связанные с храпом, наличием лишнего веса. И присутствие особых версий этих генов у мужчин среднего возраста и с пристрастием к сигаретам...

НОВОСТИ. Мужское здоровье НОВОСТИ. ЛОР заболевания Лента новостей для мужчин
Генетический тест выявит у детей риск диабета
Генетический тест выявит у детей риск диабета

Тест поможет выявить детей с риском диабета второго типа. Причём за годы до того, как эта болезнь у них действительно появится...

НОВОСТИ. Детские болезни НОВОСТИ. Эндокринная система Лента новостей о детях
Ученые нашли новые гены, ответственные за развитие аутизма
Ученые нашли новые гены, ответственные за развитие аутизма

Группа ученые выявили 102 гена, которые могут играть роль в развитии расстройств аутистического спектра, из них 30 генов ранее не связывали с заболеванием. Исследование было опубликовано в журнале Cell, пишет Genomeweb...

НОВОСТИ. Нервная система
Установлено: наследственность реально определяет, какая у вас будет фигура
Установлено: наследственность реально определяет, какая у вас будет фигура

Специалисты продолжают спорить, насколько ожирение может быть обусловлено плохой наследственностью. Например, по мнению ученых из Университета Ювяскюля, передает ТАСС, наследственные факторы оказывают сильное влияние на то...

НОВОСТИ. Ожирение, похудение
Мутации в сперме отца обвинили в развитии аутизма
Мутации в сперме отца обвинили в развитии аутизма

Американские ученые из Калифорнийского университета пролили свет на причины развития аутизма. Оказалось, одной из причин является специфическая мутация в сперматозоидах отца. И, передает...

Исследование: генетический анализ на самом деле не предсказывает риск болезней
Исследование: генетический анализ на самом деле не предсказывает риск болезней

Согласно анализу исследований, проведенному учеными Университета Альберты, в большинстве случаев наши гены обеспечивают менее чем 5% вероятности риска развития того или иного заболевания...

Врачи пересадили сердце пациентке с редкой генетической мутацией
Врачи пересадили сердце пациентке с редкой генетической мутацией

В Петербургском Центре Алмазова провели уникальную операцию - пересадку сердца пациентке с редкой генетической патологией. До этого времени, жизнь 33-летней женщины поддерживалась при помощи лекарств...

НОВОСТИ. Сердечно-сосудистая система НОВОСТИ. Открытия, происшествия НОВОСТИ. Лента научномедицинских новостей

САМЫЕ ЧИТАЕМЫЕ СТАТЬИ