Med-Practic
Посвящается выдающемуся педагогу Григору Шагяну

События

Анонс

У нас в гостях

Aктуальная тема

НОВОСТИ. Генетика

Органы ЕС зарегистрировали препарат для лечения спинальной мышечной атрофии

Органы ЕС зарегистрировали препарат для лечения спинальной мышечной атрофии

Регуляторы ЕС одобрили применение лекарственного препарата нусинерсен (nusinersen) производства компании Biogen для лечения пациентов со спинальной мышечной атрофией, информирует Reuters. Нусинерсен стал первым в Европе ЛС, разрешенным для терапии всех типов и степеней тяжести данного заболевания.

Эффективность нусинерсена была продемонстрирована в ходе клинических исследований, прошедших при участии 121 пациента. У всех участников заболевание было диагностировано в возрасте до 6 месяцев. В зависимости от группы, пациенты прошли лечение новым препаратом или вошли в контрольную группу. Эффективность терапии оценивалась по показателям моторных функций. Согласно собранным данным, у 40% пациентов было отмечено улучшение состояния. В дополнительном открытом неконтролируемом исследовании приняли участие пациенты различных возрастных групп (от 30 дней до 15 лет).

Препарат нусинерсен был разработан компанией Ionis Pharmaceuticals и позже лицензирован Biogen. Благодаря положительному решению Еврокомиссии, Ionis получит заранее определенную выплату за получение маркетингового разрешения, а также будет получать роялти с продаж нусинерсена во всем мире.

Нусинерсен является антисмысловым олигонуклеотидом, влияющим на регуляторные элементы сплайсинга пре-мРНК SMN2 и способствующим включению 7-го экзона в ген SMN2. Лекарственный препарат был зарегистрирован в декабре 2016 года в США. Там стоимость терапии составляет 125 тыс. долларов за инъекцию.

Источник. remedium.ru
Администрация сайта med-practic.com не несет ответственности

за содержание информации
Loading...
Share |

Вопросы, ответы, комментарии

Читайте также

Генетический тест выявит у детей риск диабета
Генетический тест выявит у детей риск диабета

Тест поможет выявить детей с риском диабета второго типа. Причём за годы до того, как эта болезнь у них действительно появится...

НОВОСТИ. Детские болезни НОВОСТИ. Эндокринная система Лента новостей о детях
Ученые нашли новые гены, ответственные за развитие аутизма
Ученые нашли новые гены, ответственные за развитие аутизма

Группа ученые выявили 102 гена, которые могут играть роль в развитии расстройств аутистического спектра, из них 30 генов ранее не связывали с заболеванием. Исследование было опубликовано в журнале Cell, пишет Genomeweb...

НОВОСТИ. Нервная система
Установлено: наследственность реально определяет, какая у вас будет фигура
Установлено: наследственность реально определяет, какая у вас будет фигура

Специалисты продолжают спорить, насколько ожирение может быть обусловлено плохой наследственностью. Например, по мнению ученых из Университета Ювяскюля, передает ТАСС, наследственные факторы оказывают сильное влияние на то...

НОВОСТИ. Ожирение, похудение
Мутации в сперме отца обвинили в развитии аутизма
Мутации в сперме отца обвинили в развитии аутизма

Американские ученые из Калифорнийского университета пролили свет на причины развития аутизма. Оказалось, одной из причин является специфическая мутация в сперматозоидах отца. И, передает...

Исследование: генетический анализ на самом деле не предсказывает риск болезней
Исследование: генетический анализ на самом деле не предсказывает риск болезней

Согласно анализу исследований, проведенному учеными Университета Альберты, в большинстве случаев наши гены обеспечивают менее чем 5% вероятности риска развития того или иного заболевания...

Врачи пересадили сердце пациентке с редкой генетической мутацией
Врачи пересадили сердце пациентке с редкой генетической мутацией

В Петербургском Центре Алмазова провели уникальную операцию - пересадку сердца пациентке с редкой генетической патологией. До этого времени, жизнь 33-летней женщины поддерживалась при помощи лекарств...

НОВОСТИ. Сердечно-сосудистая система НОВОСТИ. Открытия, происшествия НОВОСТИ. Лента научномедицинских новостей
Генетики обещают вылечить вирус герпеса раз и навсегда
Генетики обещают вылечить вирус герпеса раз и навсегда

Вирус герпеса обладает удивительным свойством скрываться от иммунитета и лекарственных препаратов. Он живет, затаившись в состоянии покоя в так называемых резервуарах, выжидая момента...

НОВОСТИ. Инфекции НОВОСТИ. Новые методы лечения НОВОСТИ. Лента научномедицинских новостей
Приложение для знакомств по ДНК - амбициозный проект генетиков
Приложение для знакомств по ДНК - амбициозный проект генетиков

Известный генетик Джордж Черч сделал заявление: он участвует в создании приложения для онлайн-знакомств. Приложение имеет функцию сравнения ДНК потенциальных партнеров. Это позволяет избежать...

Отцовские Х-хромосомы отвечают за аутоиммунные болезни у женщин
Отцовские Х-хромосомы отвечают за аутоиммунные болезни у женщин

Это довольно существенное открытие, поскольку оно объясняет, почему аутоиммунные болезни более распространены среди женщин. Ученые из Университета Калифорнии в Лос-Анджелесе (UCLA) выяснили...

НОВОСТИ. Системные заболевания НОВОСТИ. Лента научномедицинских новостей
Гены болезней сердца собираются отключать
Гены болезней сердца собираются отключать

Вызывающие заболевания сердца гены в один прекрасный день смогут отключать. А это остановит патологический процесс скопления жировых бляшек в артериях. Уже через некоторое время врачи, возможно, научатся...

НОВОСТИ. Сердечно-сосудистая система НОВОСТИ. Лента научномедицинских новостей
Изменять гены детей ради их роста или интеллекта пока нереально
Изменять гены детей ради их роста или интеллекта пока нереально

Хотя наука и общественность возлагает большие надежды на программу редактирования генома, она всё-таки имеет определенные ограничения. В частности, с её помощью пока нельзя программировать...

НОВОСТИ. Лента научномедицинских новостей
FDA в приоритетном порядке рассмотрит заявку на регистрацию терапии спинальной мышечной атрофии
FDA в приоритетном порядке рассмотрит заявку на регистрацию терапии спинальной мышечной атрофии

FDA приняла заявку на регистрацию нового лекарственного препарата (NDA) и предоставило статус приоритетного рассмотрения препарату рисдиплам, исследуемому модификатору сплайсинга гена...

У пациентов с серповидноклеточной анемии появился новый вариант лечения
У пациентов с серповидноклеточной анемии появился новый вариант лечения

В США одобрен препарат кризанлизумаб (crizanlizumab), разработанный компанией Novartis для сокращения частоты развития вазоокклюзивных болевых кризов – самого частого и опасного проявления...

НОВОСТИ. Гематология НОВОСТИ. Новые методы лечения
Обнаружены гены, отвечающие за внезапную остановку сердца
Обнаружены гены, отвечающие за внезапную остановку сердца

Внезапную остановку сердца переживают миллионы человек каждый год, большинство из которых не имеют предшествующих симптомов проблемы с сердцем. Выявив редкие варианты ДНК, которые значительно увеличивают...

НОВОСТИ. Сердечно-сосудистая система
Ученые из США: мы наткнулись на золотую жилу в лечении синдрома Дауна
Ученые из США: мы наткнулись на золотую жилу в лечении синдрома Дауна

Ученые из США доказали, что умственная отсталость и нарушение функции памяти при синдроме Дауна связаны с нарушением синтеза белка в одной из структур мозга. Им удалось исправить этот дефект у мышей...

САМЫЕ ЧИТАЕМЫЕ СТАТЬИ