НОВОСТИ. Генетика
В ЕС зарегистрирована генная терапия тяжелого комбинированного иммунодефицита
Европейские регуляторы зарегистрировали генную терапию тяжелого комбинированного иммунодефицита, связанного с дефицитом аденозиндеаминазы (ADA-SCID), разработанную компанией GlaxoSmithKline в сотрудничестве и итальянскими учеными, информирует Reuters.
Индивидуальная терапия, одобренная для педиатрического применения, одобрена под торговым наименованием Стримвелис (Strimvelis). При проведении Стримвелис пациенту вводятся аутологические гемопоэтические клетки CD34+, трансдуцированные in vitro аденовектором, эспрессирующим аденозиндеаминазу.
В клинических исследованиях, прошедших при участии 12 детей, было показано, что применение Стримвелиса способствовало достижению трехлетней выживаемости в 100% случаев. В рамках других КИ, терапия была проведена 18 детям 7-13 лет назад, на настоящий момент все участники исследований живы. При пересадке костного мозга – стандартном лечении ADA-SCID – выживаемость составляет 82%.
ADA-SCID является редкой формой наследственного иммунодефицита, при котором больные крайне уязвимы перед инфекционными болезнями и вынуждены находиться в стерильной среде. В Европе ADA-SCID ежегодно выявляется у 15 детей.
31.05.2016 Читайте также
ДНК человеческих клеток состоит из последовательности около 3,1 миллиарда элементов. Клетки прилагают огромные усилия, чтобы сохранить целостность этой обширной базы данных...
17.05.2025
Ученые из Медицинского колледжа Пекинского союза выявили семь генов, отвечающих за быстрое биологическое старение мозга, и выделили 13 препаратов...
20.03.2025
В России зарегистрирован первый в мире и классе таргетный препарат для лечения болезни Бехтерева, он показал высокую эффективность и безопасность по результатам клинических испытаний...
02.05.2024
В феврале 2024 года Министерство здравоохранения РФ одобрило клинические рекомендации по ведению взрослых пациентов со спинальной мышечной атрофией (СМА)...
22.04.2024
Ученые Калифорнийского университета в Сан-Франциско открыли дверь к менее инвазивному способу лечения некоторых серьезных заболеваний до рождения. Они обнаружили...
06.03.2024
Американские ученые по результатам анализа генетического кода четверти миллиона добровольцев из США обнаружили 275 миллионов совершенно новых генетических вариаций...
20.02.2024
Генная терапия с использованием редактирования генома CRISPR открывает новые возможности для лечения наследственного ангионевротический отека (НАО)...
12.02.2024
Терапия препаратом Casgevy, применяемом при серповидно-клеточной анемии и бета-талассемии, основана на технологии редактирования гена CRISPR...
21.11.2023
Исследователи из лондонского подразделения Google DeepMind объявили о создании программы, способной при помощи искусственного интеллекта (AI) оценить, насколько безопасна для здоровья та...
02.10.2023
Fatal error: Uncaught mysqli_sql_exception: Data too long for column 'ip' at row 1 in /home/med-practic.com/public_html/classes/DatabaseManager_2.1.php:1148 Stack trace: #0 /home/med-practic.com/public_html/classes/DatabaseManager_2.1.php(1148): mysqli_stmt->execute() #1 /home/med-practic.com/public_html/classes/DatabaseManager_2.1.php(360): TableManager->queryInsert() #2 /home/med-practic.com/public_html/classes/flud_class.php(79): TableManager->doInsert() #3 /home/med-practic.com/public_html/classes/function.php(3700): Flud->addFludIp() #4 /home/med-practic.com/public_html/article_more.php(143): update_rating() #5 {main} thrown in /home/med-practic.com/public_html/classes/DatabaseManager_2.1.php on line 1148















Научная медицина
Болезни
Традиционная медицина
Здоровый образ жизни
Косметология
Медицинское право
Алгоритмы, тесты
Цифры, факты, случаи
Историческая хроника
Афоризмы
Карьерная лестница
Дети
Женщина
Мужчина
Рейтинговая система