Med-Practic
Посвящается выдающемуся педагогу Григору Шагяну

События

Анонс

У нас в гостях

Aктуальная тема

 

НОВОСТИ. Генетика

В США начались клинические исследования препарата против синдрома Хантера

В США начались клинические исследования препарата против синдрома Хантера

В американском исследовательском Университете Эмори стартовали первые клинические испытания препарата против редкого наследственного заболевания – синдрома Хантера.

 

Целью КИ I фазы является оценка безопасности и эффективности экспериментальной терапии AGT-182, разработанной компанией ArmaGen.

Согласно дизайну исследования, препарат будет внутривенно вводиться пациентам один раз в неделю на протяжении восьми недель. Авторы КИ отмечают, что если результаты испытаний покажут эффективность AGT-182, то на рынке в будущем может появиться принципиально новое ЛС от синдрома Хантера.

В настоящее время для лечения наследственного заболевания применяют заместительную ферментную терапию (инъекции фермента идурсульфаза), которая позволяет сгладить некоторые симптомы синдрома Хантера, однако бесполезна при неврологических осложнениях заболевания. Ученые подчеркивают, что применяемый сейчас препарат не способен проникать через  гематоэнцефалический барьер, что снижает его эффективность. Экспериментальный препарат AGT-182 является гибридным белком идуронатсульфатазы (iduronate-2-sulfatase), специфичным к инсулиновым рецепторам гематоэнцефалического барьера и способным проникать в мозг больного.

В июле прошлого года стало известно, что компания Shire намерена вложить около 225 млн долларов в разработку AGT-182. По условиям договора, ArmaGen получит 15 млн долларов в виде первоначального платежа. В случае успеха I и II фазы клинических испытаний, Shire инициирует финальные КИ III фазы и займется оформлением заявки на регистрацию лекарственного средства регуляторными органами.

Синдром Хантера, также известный как мукополисахаридоз II типа, является редким генетическим заболеванием, которое обычно детей мужского пола. Из-за нарушения работы фермента идуронат-2-сульфатазы (I2S) в организме накапливаются мукополисахариды, что приводит к нарушению функций некоторых клеток и органов.

Источник. remedium.ru
Фотография. gmpnews.ru
Администрация сайта med-practic.com не несет ответственности

за содержание информации
Loading...
Share |

Вопросы, ответы, комментарии

Читайте также

Ученые выявили генетические варианты, которые не повышают риск смерти от рака
Ученые выявили генетические варианты, которые не повышают риск смерти от рака

По мере повышения спроса на услуги генетического тестирования среди пациентов онкологического профиля врачам и исследователям удается выявлять новые генетические...

НОВОСТИ. Онкология НОВОСТИ. Лента научномедицинских новостей
Израильский метод редактирования генов может произвести революцию в лечении рака
Израильский метод редактирования генов может произвести революцию в лечении рака

Израильские исследователи из Тель-Авивского университета добились значительного прогресса в лечении опухолей головы и шеи, используя технологию редактирования...

НОВОСТИ. Онкология НОВОСТИ. Лента научномедицинских новостей
Science Advances: за быстрое старение мозга отвечают семь генов
Science Advances: за быстрое старение мозга отвечают семь генов

Ученые из Медицинского колледжа Пекинского союза выявили семь генов, отвечающих за быстрое биологическое старение мозга, и выделили 13 препаратов...

НОВОСТИ. Старость и долголетие
Обнаружен ген, играющий ключевую роль в регуляции долголетия
Обнаружен ген, играющий ключевую роль в регуляции долголетия

Белок OSER1 (окислительный стресс-чувствительный серин-богатый белок 1), обнаруженный как у людей, так и у животных, представляет часть группы белков, связанных с продолжительностью...

НОВОСТИ. Старость и долголетие НОВОСТИ. Лента научномедицинских новостей
Минздрав РФ зарегистрировал первый в мире препарат для лечения болезни Бехтерева
Минздрав РФ зарегистрировал первый в мире препарат для лечения болезни Бехтерева

В России зарегистрирован первый в мире и классе таргетный препарат для лечения болезни Бехтерева, он показал высокую эффективность и безопасность по результатам клинических испытаний...

НОВОСТИ. Лекарственные средства
Выявлены генетические мутации ассоциированные с долголетием и развитием болезни Альцгеймера
Выявлены генетические мутации ассоциированные с долголетием и развитием болезни Альцгеймера

В журнале Aging Cell опубликованы результаты исследования, посвященного генетическим мутациям, способствующим долголетию и сохранению когнитивных способностей у пациентов...

НОВОСТИ. Нервная система НОВОСТИ. Лента научномедицинских новостей
Впервые в России одобрены клинические рекомендации по ведению взрослых пациентов со СМА
Впервые в России одобрены клинические рекомендации по ведению взрослых пациентов со СМА

В феврале 2024 года Министерство здравоохранения РФ одобрило клинические рекомендации по ведению взрослых пациентов со спинальной мышечной атрофией (СМА)...

НОВОСТИ. Лента научномедицинских новостей
Изобретен лучший способ внутриутробной терапии генетических нарушений
Изобретен лучший способ внутриутробной терапии генетических нарушений

Ученые Калифорнийского университета в Сан-Франциско открыли дверь к менее инвазивному способу лечения некоторых серьезных заболеваний до рождения. Они обнаружили...

НОВОСТИ. Акушерство и урогинекология
Выявлено 275 миллионов совершенно новых генетических вариаций
Выявлено 275 миллионов совершенно новых генетических вариаций

Американские ученые по результатам анализа генетического кода четверти миллиона добровольцев из США обнаружили 275 миллионов совершенно новых генетических вариаций...

НОВОСТИ. Лента научномедицинских новостей
Метод генной терапии CRISPR в лечении ангионевротического отека
Метод генной терапии CRISPR в лечении ангионевротического отека

Генная терапия с использованием редактирования генома CRISPR открывает новые возможности для лечения наследственного ангионевротический отека (НАО)...

НОВОСТИ. Лента научномедицинских новостей
Великобритания первой в мире одобрила генную терапию на основе CRISPR
Великобритания первой в мире одобрила генную терапию на основе CRISPR

Терапия препаратом Casgevy, применяемом при серповидно-клеточной анемии и бета-талассемии, основана на технологии редактирования гена CRISPR...

НОВОСТИ. Лента научномедицинских новостей
Google разработал AI-инструмент для выявления опасных мутаций ДНК
Google разработал AI-инструмент для выявления опасных мутаций ДНК

Исследователи из лондонского подразделения Google DeepMind объявили о создании программы, способной при помощи искусственного интеллекта (AI) оценить, насколько безопасна для здоровья та...

НОВОСТИ. Лента научномедицинских новостей
Ученые предупреждают об опасности редактирования генов у человеческих эмбрионов
Ученые предупреждают об опасности редактирования генов у человеческих эмбрионов

Ученые обнаружили, что клетки человеческих эмбрионов часто неспособны восстанавливать повреждения своей ДНК. Это имеет важные последствия для использования методов редактирования генов для удаления...

НОВОСТИ. Акушерство и урогинекология НОВОСТИ. Лента научномедицинских новостей
С устойчивостью к антибиотикам может справиться инструмент редактирования генов
С устойчивостью к антибиотикам может справиться инструмент редактирования генов

По данным Всемирной организации здравоохранения, резистентность к противомикробным препаратам представляет собой серьезную глобальную угрозу: ежегодно около пяти миллионов человек умирают из-за того...

НОВОСТИ. Лекарственные средства НОВОСТИ. Лента научномедицинских новостей
Россия выпустит свой аналог самому дорогому в мире препарату
Россия выпустит свой аналог самому дорогому в мире препарату

Россия на пороге производства собственного аналога самому дорогому в мире препарату – "Золгенсмы", рассказал "Парламентской газете" заслуженный врач России, член комитета Совета Федерации...

НОВОСТИ. Лекарственные средства НОВОСТИ. Лента научномедицинских новостей

САМЫЕ ЧИТАЕМЫЕ СТАТЬИ