НОВОСТИ. Генетика
В США появился новый препарат для лечения болезни Гоше
Администрация по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA) зарегистрировала новый препарат элиглустат (eliglustat) для лечения редкого генетического заболевания – болезни Гоше (I типа), сообщается на сайте регуляторного органа.
Лекарственное средство компании Genzyme выйдет на рынок под торговым наименованием Церделга (Cerdelga). Безопасность и эффективность перорального препарата была доказана в ходе клинических исследований при участии 199 пациентов. По сравнению с плацебо, терапия элиглустатом способствует значительному улучшению состояния пациентов и нормализации объемов печени и селезенки.
Болезнь Гоше – это генетическое заболевание, связанное с недостатком фермента глюкоцереброзидазы, участвующего в расщеплении молекул определенных жиров. В свою очередь элиглустат блокирует глюкоцериброзид.
В мире болезнь Гоше встречается крайне редко, однако она довольно распространена среди евреев ашкенази (центрально-европейская ветвь еврейского народа). Чтобы повысить доверие к терапии редкого заболевания, компания Pfizer в этом году получила сертификат кошерности препарата Элелисо (талиглюцераза альфа), зарегистрированные FDA в мае 2012 года.
23.08.2014 Читайте также
ДНК человеческих клеток состоит из последовательности около 3,1 миллиарда элементов. Клетки прилагают огромные усилия, чтобы сохранить целостность этой обширной базы данных...
17.05.2025
Ученые из Медицинского колледжа Пекинского союза выявили семь генов, отвечающих за быстрое биологическое старение мозга, и выделили 13 препаратов...
20.03.2025
В России зарегистрирован первый в мире и классе таргетный препарат для лечения болезни Бехтерева, он показал высокую эффективность и безопасность по результатам клинических испытаний...
02.05.2024
В феврале 2024 года Министерство здравоохранения РФ одобрило клинические рекомендации по ведению взрослых пациентов со спинальной мышечной атрофией (СМА)...
22.04.2024
Ученые Калифорнийского университета в Сан-Франциско открыли дверь к менее инвазивному способу лечения некоторых серьезных заболеваний до рождения. Они обнаружили...
06.03.2024
Американские ученые по результатам анализа генетического кода четверти миллиона добровольцев из США обнаружили 275 миллионов совершенно новых генетических вариаций...
20.02.2024
Генная терапия с использованием редактирования генома CRISPR открывает новые возможности для лечения наследственного ангионевротический отека (НАО)...
12.02.2024
Терапия препаратом Casgevy, применяемом при серповидно-клеточной анемии и бета-талассемии, основана на технологии редактирования гена CRISPR...
21.11.2023
Исследователи из лондонского подразделения Google DeepMind объявили о создании программы, способной при помощи искусственного интеллекта (AI) оценить, насколько безопасна для здоровья та...
02.10.2023
Fatal error: Uncaught mysqli_sql_exception: Data too long for column 'ip' at row 1 in /home/med-practic.com/public_html/classes/DatabaseManager_2.1.php:1148 Stack trace: #0 /home/med-practic.com/public_html/classes/DatabaseManager_2.1.php(1148): mysqli_stmt->execute() #1 /home/med-practic.com/public_html/classes/DatabaseManager_2.1.php(360): TableManager->queryInsert() #2 /home/med-practic.com/public_html/classes/flud_class.php(79): TableManager->doInsert() #3 /home/med-practic.com/public_html/classes/function.php(3700): Flud->addFludIp() #4 /home/med-practic.com/public_html/article_more.php(143): update_rating() #5 {main} thrown in /home/med-practic.com/public_html/classes/DatabaseManager_2.1.php on line 1148















Научная медицина
Болезни
Традиционная медицина
Здоровый образ жизни
Косметология
Медицинское право
Алгоритмы, тесты
Цифры, факты, случаи
Историческая хроника
Афоризмы
Карьерная лестница
Дети
Женщина
Мужчина
Рейтинговая система