Генная терапия паркинсонизма оказалась эффективной у обезьян и людей

Разработанная французскими учеными генная терапия паркинсонизма, ранее успешно испытанная на обезьянах, продемонстрировала свою эффективность в текущих испытаниях на людях, сообщает AFP.

Генный препарат, получивший название ProSavin, представляет собой три гена, ответственных за синтез дофамина – нейромедиатора, снижение выработки которого в двигательных нейронах лежит в основе паркинсонизма. Вектором для их доставки в нервные клетки служит лошадиный вирус, лишенный болезнетворных свойств. Препарат вводится непосредственно в головной мозг.

Применение ProSavin у обезьян с искусственно вызванным паркинсонизмом обеспечило 80-процентное выздоровление животных, причем эффект длится уже четыре года. Генное лекарство восстановило уровни дофамина в мозге обезьян и устранило двигательные расстройства – тремор, ригидность и т.д.

Год назад препарат ввели шести добровольцам в рамках второй стадии клинических испытаний. По словам одного из исследователей нейрохирурга Стефана Палфи (Stéphane Palfi), результаты лечения "очень обнадеживают", как в плане улучшения симптомов, так и в плане побочных эффектов.

Учитывая положительные текущие результаты, исследовательская группа планирует завербовать еще шесть добровольцев для участия в испытаниях. Если все пройдет успешно, в 2013 году начнутся масштабные мультицентровые испытания третьей фазы, по итогам которых будет принято решение об использовании ProSavin в лечении больных паркинсонизмом.

Вопросы, ответы, комментарии