НОВОСТИ. Нервная система
Предложен новый подход к терапии миотонической дистрофии 2 типа

Группа ученых из Исследовательского института Скриппс ( The Scripps Research Institute) предложила новый подход к лечению миотонической дистрофии.
Разработанный метод делает возможным производить необходимые для терапии соединения непосредственно в пораженных клетках. Описанные принципы можно использовать для создания лечения многих заболеваний.
Миотоническая дистрофия 2 типа встречается довольно редко, протекает относительно благоприятно по сравнению со многими нервно-мышечными заболеваниями. Она характеризуется миотонией (замедлением расслабления мышцы после сокращения, длительным сокращением мышц после стимуляции), слабостью проксимальных мышц конечностей и миалгией, нередко у пациентов развивается катаракта. В результате наследуемых нарушений у больных есть дефект РНК, присутствие в ее молекулах тетрануклеотидных повторов CCUG в большем количестве, чем в норме. Белок MBNL1, который регулирует сплайсинг, созревание РНК, связывается с молекулами РНК в области этих повторов. Образование устойчивого комплекса между дефектной РНК и белком приводит к возникновению нарушений сплайсинга и развитию миотонической дистрофии.
Идея исследователей состояла в том, чтобы малые молекулы проникали в измененные клетки. Затем в клетках, в которых присутствуют дефектные транскрипты РНК, угнетали патологическое действие этих транскриптов. При помощи рационального дизайна молекул было получено производное канамицина А. Это производное проникало в клетки, в которых сначала полимеризовалось, а затем продукт полимеризации работал как ингибитор дефектной РНК. Очень важно, что катализатором полимеризации служили молекулы РНК с патологическими тетрануклеотидными повторами. Таким образом, ингибитор создавался только в пораженных клетках. «Составной» ингибитор оказался в 1000 раз активнее исходной малой молекулы и в 100 раз активнее самой перспективной молекулы в программе разработки лечения миотонической дистрофии института Скриппс.
Описанная реакция полимеризации соответствует принципам клик-химии, когда молекулы синтезируются из небольших модульных элементов.
Авторы считают, что их идею можно использовать и для лечения других заболеваний, связанных с генетическими изменениями и повторами в РНК. Среди них боковой амиотрофический склероз, хорея Хантигтона и более 20 других состояний.

Читайте также

Новое исследование показало, что кофеин не просто мешает заснуть, но и изменяет активность мозга во время сна, приближая его к состоянию, которое может нарушить восстановительные процессы...


Чем выше интеллект человека, тем лучше его мозг синхронизируется с собственным скрытым ритмом. К такому выводу пришли ученые в новом исследовании...


Большинство методов лечения болезни Паркинсона (БП) только замедляют прогрессирование заболевания. Поэтому для оптимизации лечения этого неврологического заболевания, которое со временем...


Датские исследователи из Орхусского университета обнаружили, что белок, вырабатываемый бактерией Helicobacter pylori — возбудителем язвы желудка, — способен замедлять развитие деменции...


Исследователи разработали временную электронную татуировку, которая расшифровывает мозговые волны для измерения умственного напряжения и предотвращения «выгорания»...


Нейробиологи выявили две области мозга, играющие ключевую роль в различении воображаемого и реального. В ходе визуализационных экспериментов, веретенообразная извилина — ключевая...


Новое исследование показало: тишина — это не просто отсутствие звука, а активная сила, способная трансформировать мозг и улучшить общее состояние здоровья...


Нейробиологи обнаружили вторую систему обучения в мозге, которая может объяснить устойчивость привычек, даже самых сильных. Если классическая система основана на предсказании вознаграждения...


В новом прорыве для технологии нейроинтерфейсов Брэд Смит, первый невербальный пациент с имплантом Neuralink, продемонстрировал, как он редактирует и озвучивает видео...


Предотвратить образование бляшек в головном мозге, которые вызывают болезнь Альцгеймера, можно воздействием на белки — регуляторы воспалительных процессов, считают специалисты...


В журнале Nature опубликованы результаты клинических исследований по лечению болезни Паркинсона новым методом, заключающимся в замене утраченных дофаминовых нейронов новыми...


Опухоли головного мозга могут быть как доброкачественными, так и злокачественными. Однако даже доброкачественные образования могут быть опасны, так как сдавливают...





САМЫЕ ЧИТАЕМЫЕ СТАТЬИ
-
Нормы роста и веса детей – данные ВОЗ
-
Зеленые выделения из влагалища: причины и лечение
- Анатомо-физиологические особенности дыхательной системы у детей
-
Насморк с кровью: причины симптома и способы лечения
- Анатомо-физиологические особенности сердечно-сосудистой системы у детей
- Анатомо-физиологические особенности пищеварительной системы у детей
- Анатомо-физиологические особенности мочевыделительной системы у детей
- Сравнительная характеристика параметров функции внешнего дыхания (обзор литературы)
- Современные представления о норме и патологических отклонениях размеров восходящей аорты при приобретенных пороках сердца
- Анатомо-физиологические особенности детей
- Анатомо-физиологические особенности костно-мышечной системы у детей
- Паллиативная химиотерапия рака: основные понятия и особенности (oбзор литературы)
-
Что можно и что нельзя делать после удаления аппендицита
-
Увеличенные яичники: симптомы, причины и лечение
-
О чем говорит головная боль за ухом? Причины, симптомы и лечение
-
Характер мужчины проявляется в выборе позы для секса
-
Новейшие достижения онкологии в МЦ «Наири»: интервью с Артемом Степаняном. nairimed.com
-
Как снизить риск инсульта. erebunimed.com
-
Армянская ассоциация медицинского туризма (ААМТ)
-
Желтые выделения из влагалища: причины и лечение
-
Рвота у ребенка без температуры: возможные причины
- Применение летрозола для стимуляции овуляции
- Врожденные аномалии и пороки развития
-
КАТИОНОРМ – представитель нового поколения искусственных слез для симптоматической терапии синдрома “сухого глаза”
-
Арам Бадалян: Родинку трогать нельзя?
- Применение противоспаечных средств в профилактике спаечной болезни живота (oбзор литературы)
-
Вздутие живота при месячных: 7 способов справиться с неприятным ощущением
-
Как избавиться от лямблий — 25 эффективных рецептов народной медицины
-
Компресс при ангине: будет ли полезным прогревание горла?
-
Онкология является самой быстроразвивающейся отраслью медицины: интервью с Левоном Бадаляном
-
Лечение марганцовкой
- Некоторые новые подходы к системной терапии метипредом больных ревматоидным артритом
- Медицинские информационные системы.Информационная система для интегрального фармацевтического и здравоохранного мониторинга
-
Фармацевтическая опека
- Подходы к оперативному лечению костно-хрящевых экзостозов
- Повреждения при родах
- Инциденталома надпочечников
-
Курение марихуаны влияет на потенцию
- Применение индинола и эпигаллата при аденомиозе
-
Почему противозачаточные увеличивают грудь?