Med-Practic
Посвящается выдающемуся педагогу Григору Шагяну

События

Анонс

У нас в гостях

Aктуальная тема

 

НОВОСТИ. Нервная система

Предложен новый подход к терапии миотонической дистрофии 2 типа

Предложен новый подход к терапии миотонической дистрофии 2 типа

Группа ученых из Исследовательского института Скриппс ( The Scripps Research Institute) предложила новый подход к лечению миотонической дистрофии.

 

Разработанный метод делает возможным производить необходимые для терапии соединения непосредственно в пораженных клетках. Описанные принципы можно использовать для создания лечения многих заболеваний.

Миотоническая дистрофия 2 типа встречается довольно редко, протекает относительно благоприятно по сравнению со многими нервно-мышечными заболеваниями. Она характеризуется миотонией (замедлением расслабления мышцы после сокращения, длительным сокращением мышц после стимуляции), слабостью проксимальных мышц конечностей и миалгией, нередко у пациентов развивается катаракта. В результате наследуемых нарушений у больных есть дефект РНК, присутствие в ее молекулах тетрануклеотидных повторов CCUG в большем количестве, чем в норме. Белок MBNL1, который регулирует сплайсинг, созревание РНК, связывается с молекулами РНК в области этих повторов. Образование устойчивого комплекса между дефектной РНК и белком приводит к возникновению нарушений сплайсинга и развитию миотонической дистрофии.

Идея исследователей состояла в том, чтобы малые молекулы проникали в измененные клетки. Затем в клетках, в которых присутствуют дефектные транскрипты РНК, угнетали патологическое действие этих транскриптов. При помощи рационального дизайна молекул было получено производное канамицина А. Это производное проникало в клетки, в которых сначала полимеризовалось, а затем продукт полимеризации работал как ингибитор дефектной РНК. Очень важно, что катализатором полимеризации служили молекулы РНК с патологическими тетрануклеотидными повторами. Таким образом, ингибитор создавался только в пораженных клетках. «Составной» ингибитор оказался в 1000 раз активнее исходной малой молекулы и в 100 раз активнее самой перспективной молекулы в программе разработки лечения миотонической дистрофии института Скриппс.

Описанная реакция полимеризации соответствует принципам клик-химии, когда молекулы синтезируются из небольших модульных элементов.

Авторы считают, что их идею можно использовать и для лечения других заболеваний, связанных с генетическими изменениями и повторами в РНК. Среди них боковой амиотрофический склероз, хорея Хантигтона и более 20 других состояний.

Источник. univadis.ru
Информация. remedium.ru
Фотография. travuska.ru
Администрация сайта med-practic.com не несет ответственности

за содержание информации
Loading...
Share |

Вопросы, ответы, комментарии

Читайте также

Кофеин оказывает странное воздействие на мозг во время сна
Кофеин оказывает странное воздействие на мозг во время сна

Новое исследование показало, что кофеин не просто мешает заснуть, но и изменяет активность мозга во время сна, приближая его к состоянию, которое может нарушить восстановительные процессы...

НОВОСТИ. Сон, нарушения сна
Мозг обладает скрытым ритмом, который может раскрыть уровень интеллекта
Мозг обладает скрытым ритмом, который может раскрыть уровень интеллекта

Чем выше интеллект человека, тем лучше его мозг синхронизируется с собственным скрытым ритмом. К такому выводу пришли ученые в новом исследовании...

Новый метод скрининга болезни Паркинсона анализирует запах ушной серы
Новый метод скрининга болезни Паркинсона анализирует запах ушной серы

Большинство методов лечения болезни Паркинсона (БП) только замедляют прогрессирование заболевания. Поэтому для оптимизации лечения этого неврологического заболевания, которое со временем...

Обнаружен неожиданный метод защиты от деменции
Обнаружен неожиданный метод защиты от деменции

Датские исследователи из Орхусского университета обнаружили, что белок, вырабатываемый бактерией Helicobacter pylori — возбудителем язвы желудка, — способен замедлять развитие деменции...

НОВОСТИ. Лента научномедицинских новостей
Ученые разработали электронную татуировку для измерения умственной нагрузки и предотвращения выгорания
Ученые разработали электронную татуировку для измерения умственной нагрузки и предотвращения выгорания

Исследователи разработали временную электронную татуировку, которая расшифровывает мозговые волны для измерения умственного напряжения и предотвращения «выгорания»...

НОВОСТИ. Лента научномедицинских новостей
Ученые выявили ключевые области мозга, отвечающие за различие между реальностью и воображением
Ученые выявили ключевые области мозга, отвечающие за различие между реальностью и воображением

Нейробиологи выявили две области мозга, играющие ключевую роль в различении воображаемого и реального. В ходе визуализационных экспериментов, веретенообразная извилина — ключевая...

Тишина лечит: новое исследование показало ее влияние на мозг
Тишина лечит: новое исследование показало ее влияние на мозг

Новое исследование показало: тишина — это не просто отсутствие звука, а активная сила, способная трансформировать мозг и улучшить общее состояние здоровья...

НОВОСТИ. Психическое здоровье
В США одобрен первый анализ крови для диагностики болезни Альцгеймера
В США одобрен первый анализ крови для диагностики болезни Альцгеймера

Управление по контролю за качеством пищевых продуктов и лекарственных средств США (FDA) в пятницу, 16 мая 2025 года, разрешило продажу первого диагностического устройства...

НОВОСТИ. Новые методы диагностики НОВОСТИ. Лента научномедицинских новостей
Стимуляция блуждающего нерва помогает пациентам с ПТСР в долгосрочной перспективе
Стимуляция блуждающего нерва помогает пациентам с ПТСР в долгосрочной перспективе

В первом в своем роде клиническом исследовании ученые из Техасского университета в Далласе и Медицинского центра Университета Бэйлора показали, что у пациентов с устойчивым к лечению...

НОВОСТИ. Психическое здоровье НОВОСТИ. Стресс НОВОСТИ. Лента научномедицинских новостей
Мозг: открытие наконец-то проливает свет на тайну стойких привычек
Мозг: открытие наконец-то проливает свет на тайну стойких привычек

Нейробиологи обнаружили вторую систему обучения в мозге, которая может объяснить устойчивость привычек, даже самых сильных. Если классическая система основана на предсказании вознаграждения...

Пациент с БАС впервые отредактировал и озвучил видео силой мысли с помощью Neuralink
Пациент с БАС впервые отредактировал и озвучил видео силой мысли с помощью Neuralink

В новом прорыве для технологии нейроинтерфейсов Брэд Смит, первый невербальный пациент с имплантом Neuralink, продемонстрировал, как он редактирует и озвучивает видео...

Ученые открыли новый способ борьбы с болезнью Альцгеймера
Ученые открыли новый способ борьбы с болезнью Альцгеймера

Предотвратить образование бляшек в головном мозге, которые вызывают болезнь Альцгеймера, можно воздействием на белки — регуляторы воспалительных процессов, считают специалисты...

НОВОСТИ. Лента научномедицинских новостей
Конкурент Neuralink получил разрешение FDA на разработку нового типа нейрочипов
Конкурент Neuralink получил разрешение FDA на разработку нового типа нейрочипов

Один из соучредителей Neuralink занимается разработкой нового типа мозгового импланта...

НОВОСТИ. Лента научномедицинских новостей
Замена нейронов при болезни Паркинсона
Замена нейронов при болезни Паркинсона

В журнале Nature опубликованы результаты клинических исследований по лечению болезни Паркинсона новым методом, заключающимся в замене утраченных дофаминовых нейронов новыми...

НОВОСТИ. Лента научномедицинских новостей
Опухоли головного мозга: диагностика и лечение в медицинском центре «Наири» и радиотерапевтическом центре «Эребуни»
Опухоли головного мозга: диагностика и лечение в медицинском центре «Наири» и радиотерапевтическом центре «Эребуни»

Опухоли головного мозга могут быть как доброкачественными, так и злокачественными. Однако даже доброкачественные образования могут быть опасны, так как сдавливают...

Новости НОВОСТИ. Цифры и факты из Армении

САМЫЕ ЧИТАЕМЫЕ СТАТЬИ