Новая генная терапия борется с симптомами болезни Паркинсона

Согласно второй фазе исследований, результаты которой опубликованы в Lancet Neurology, новая генная терапия NLX-P101 значительно снижает развитие болезни Паркинсона. Её подход заключается во внедрение в мозг гена, который нормализует химическое сигнализирование. «Пациенты, которых лечили NLX-P101, показали значительное снижение двигательных симптомов болезни Паркинсона, включая тремор, жёсткое и трудное движение», - говорит доктор Каплитт, который помог составить клиническое испытание.

Обычно лечение симптомов болезни Паркинсона эффективно на ранней стадии болезни, но со временем многие пациенты становятся резистентными к лечению, либо у них развиваются побочные эффекты. Альтернативой является глубокая электрическая стимуляция мозга, которая требует имплантации устройств в мозг.

Генная терапия – это использование гена для изменения функционирования клеток или органов для лечения или предотвращения болезни. Чтобы перенести ген в клетки используется инертный вирус. В данном исследовании используется ген декарбоксилазы глутаминовой кислоты (GAD), потому что GAD вырабатывает вещество GABA – главный ингибиторный нейротрансмиттер в мозгу, который помогает уменьшить чрезмерное уничтожение нейронов во время болезни Паркинсона.

Вопросы, ответы, комментарии