Обнаружен способ лечения синдрома, вызывающего слепоту

Новое исследование дает надежду на многообещающий способ разработки терапии на основе генов и клеток. Она будет использована для лечения слепоты у людей с синдромом Барде-Бидля.

Исследователи обнаружили многообещающий способ разработки терапии на основе генов и клеток, способный лечить синдром, вызывающий слепоту. Генетическая мутация приводит к этому редкому, но опустошительному расстройству. И вот впервые ее выявили у мышей. Открытие обещает старт  новых разработок терапии для лечения этого расстройства у людей. Речь идёт о синдром Барде-Бидля.

Этот синдром приводит к потере зрения, дисфункции почек, появлению дополнительных пальцев рук и ног и другим симптомам. В целом, он встречается с периодичностью один случай на 150 000 человек. Синдром Барде-Бидля неизлечим, но ученые наконец-то получили первую в истории модель этого расстройства на животных, что дает возможность начать поиски эффективного лечения. Экспериментами занимаются в Университете Орегона.

Отметим, что в 1990-е годы исследователи обнаружили собак, имеющих генетическую мутацию, которая приводило к дистрофии сетчатки из-за врожденного амавроза Лебера, также вызывающего слепоту. Способность проецировать модель на животных сыграла важнейшую роль в деле развития первой в истории одобренной генетической терапии для той наследственной болезни в декабре прошлого года. Теперь ученые надеются создать такую же терапию и для синдрома Барде-Бидля.

Вопросы, ответы, комментарии