Med-Practic
Посвящается выдающемуся педагогу Григору Шагяну

События

Анонс

У нас в гостях

Aктуальная тема

 

НОВОСТИ. Лента научномедицинских новостей

Прорыв в медицине: врачи переписали ДНК прямо в организме ребенка

Прорыв в медицине: врачи переписали ДНК прямо в организме ребенка

Май 2025 года стал историческим моментом для медицины: врачи из Филадельфии впервые в мире успешно применили индивидуальную генную терапию CRISPR для лечения младенца от редкого и смертельно опасного генетического заболевания.

 

Пациент — девятимесячный К.Дж. Мулдун — страдал от тяжелой формы дефицита фермента карбамоилфосфатсинтетазы 1 (CPS1). Это нарушение мешает организму перерабатывать аммиак, в результате чего токсичное вещество накапливается в крови. Без лечения подобное состояние часто заканчивается летальным исходом в младенчестве. Ранее единственным шансом на выживание была пересадка печени.

Команды из Детской больницы Филадельфии и Пенсильванского университета разработали для KJ персонализированную терапию на основе технологии CRISPR-Cas9. С помощью липидных наночастиц ученые доставили в печень мальчика молекулы РНК и "направляющую" последовательность, точно нацеленную на его генетическую мутацию.

Эта методика позволила впервые в истории отредактировать ДНК прямо внутри организма пациента, без извлечения клеток. Первую дозу KJ получил в феврале, в возрасте шести месяцев. Уже через несколько дней его состояние заметно улучшилось: он стал лучше переносить белок, быстрее расти и нуждаться в меньшем количестве лекарств. Впоследствии он получил еще две дозы с увеличенной концентрацией.

Успех терапии уже называют "научным чудом". Врачи подчеркивают, что это — первое в мире успешное применение персонализированного редактирования генома для лечения редкого заболевания у человека.

Исследователи надеются, что этот подход можно будет адаптировать для лечения других редких и ранее неизлечимых генетических нарушений. Однако, как отмечают эксперты, потребуется время, чтобы оценить долгосрочную безопасность и устойчивость эффекта.

Источник. medlinks.ru
Администрация сайта med-practic.com не несет ответственности

за содержание информации
Loading...
Share |

Вопросы, ответы, комментарии

Читайте также

Американские хирурги провели первую полную роботизированную трансплантацию сердца без рассечения грудной клетки
Американские хирурги провели первую полную роботизированную трансплантацию сердца без рассечения грудной клетки

Хирурги впервые успешно выполнили полностью роботизированную трансплантацию сердца без вскрытия грудной клетки. Историческая процедура была проведена в медицинском центре...

НОВОСТИ. Сердечно-сосудистая система НОВОСТИ. Хирургия НОВОСТИ. Открытия, происшествия
Исчезает без следа: ученые улучшили сплав для временных имплантатов
Исчезает без следа: ученые улучшили сплав для временных имплантатов

Российские ученые представили новый биодеградируемый сплав на основе железа, перспективный для создания медицинских имплантатов в ортопедии, онкологии и ветеринарии...

НОВОСТИ. Травматология и ортопедия
Антибиотик ципрофлоксацин, как основа для создания новых гипотензивных препаратов
Антибиотик ципрофлоксацин, как основа для создания новых гипотензивных препаратов

У ингибиторов ангиотензинпревращающего фермента (иАПФ) имеются в ряде случаев побочные эффекты из-за их неспецифического действия. Группа ученых из Великобритании и Южной...

НОВОСТИ. Сердечно-сосудистая система НОВОСТИ. Артериальные гипертензии, аритмии
Появилась новые возможности лечения рака предстательной железы
Появилась новые возможности лечения рака предстательной железы

В мае 2025 года на территории РФ было зарегистрировано новое показание для препарата талазопариба. Теперь он может применяться в комбинации с энзалутамидом для лечения взрослых пациентов...

НОВОСТИ. Уроандрология НОВОСТИ. Онкология НОВОСТИ. Новые методы лечения
Пластырь с миллионом наноиголок вместо классической биопсии
Пластырь с миллионом наноиголок вместо классической биопсии

Ученые Королевского колледжа в Лондоне представили свое новое изобретение: пластырь с десятками миллионов наноиголок, который может заменить традиционную биопсию...

НОВОСТИ. Новые методы диагностики
Обнаружен неожиданный метод защиты от деменции
Обнаружен неожиданный метод защиты от деменции

Датские исследователи из Орхусского университета обнаружили, что белок, вырабатываемый бактерией Helicobacter pylori — возбудителем язвы желудка, — способен замедлять развитие деменции...

НОВОСТИ. Нервная система
«Клей» ДНК может помочь предотвратить и лечить заболевания, вызванные старением
«Клей» ДНК может помочь предотвратить и лечить заболевания, вызванные старением

Исследователи из Университета Маккуори обнаружили природный белок, содержащийся в клетках человека, который играет важную роль в восстановлении поврежденной ДНК — молекулы...

НОВОСТИ. Новые методы лечения
Первая в мире терапия рака крови - терапия «троянским конем»
Первая в мире терапия рака крови - терапия «троянским конем»

Терапия «троянским конем», которая позволяет незаметно вводить токсичные препараты внутрь раковых клеток, впервые в мире стала доступна в Национальной...

НОВОСТИ. Гематология НОВОСТИ. Новые методы лечения
В исследовании терапии мигрени AbbVie достигнута основная цель
В исследовании терапии мигрени AbbVie достигнута основная цель

Компания AbbVie заявила о достижении основной цели прямого сравнительного исследования III фазы по изучению препарата для лечения мигрени. Препарат Qulipta, представленный на европейском...

НОВОСТИ. Боль
Ученые разработали «половую инфекцию» для комаров, которая может спасти миллионы жизней
Ученые разработали «половую инфекцию» для комаров, которая может спасти миллионы жизней

В борьбе с малярией, ежегодно уносящей более 600 тысяч жизней, ученые нашли неожиданное решение — они превратили брачное поведение комаров в их слабость. Исследователи из...

НОВОСТИ. Инфекции
Ученые разработали электронную татуировку для измерения умственной нагрузки и предотвращения выгорания
Ученые разработали электронную татуировку для измерения умственной нагрузки и предотвращения выгорания

Исследователи разработали временную электронную татуировку, которая расшифровывает мозговые волны для измерения умственного напряжения и предотвращения «выгорания»...

НОВОСТИ. Нервная система
В Британии тестируют таблетки из фекалий для борьбы с супербактериями
В Британии тестируют таблетки из фекалий для борьбы с супербактериями

Врачи из Великобритании начали испытания необычного, но перспективного способа борьбы с супербактериями — с помощью капсул, содержащих замороженные образцы фекалий от здоровых доноров...

НОВОСТИ. Инфекции НОВОСТИ. Фармацевтика
В Израиле впервые успешно прошла операция по пересадке искусственного сердца
В Израиле впервые успешно прошла операция по пересадке искусственного сердца

В Израиле впервые успешно проведена операция по пересадке искусственного сердца. Историческое хирургическое вмешательство состоялось в иерусалимской больнице "Хадасса Эйн-Керем"...

НОВОСТИ. Сердечно-сосудистая система НОВОСТИ. Хирургия НОВОСТИ. Открытия, происшествия
В США одобрен первый анализ крови для диагностики болезни Альцгеймера
В США одобрен первый анализ крови для диагностики болезни Альцгеймера

Управление по контролю за качеством пищевых продуктов и лекарственных средств США (FDA) в пятницу, 16 мая 2025 года, разрешило продажу первого диагностического устройства...

НОВОСТИ. Нервная система НОВОСТИ. Новые методы диагностики
Экспериментальный препарат увеличил продолжительность жизни пациентов с раком на 40% в ходе клинических испытаний
Экспериментальный препарат увеличил продолжительность жизни пациентов с раком на 40% в ходе клинических испытаний

Новый перспективный метод лечения некоторых наиболее агрессивных форм рака желудка показал обнадеживающие результаты во второй фазе клинических испытаний. Терапия привела...

НОВОСТИ. Онкология НОВОСТИ. Новые методы лечения

САМЫЕ ЧИТАЕМЫЕ СТАТЬИ