Есть эффект! Прогрессирование болезни Паркинсона замедлили введением антител

Предварительные испытания лекарства, нацеленного на белковые скопления, характерные для болезни Паркинсона, могут замедлить прогрессирование двигательных симптомов на поздней стадии заболевания.
Первопричиной болезни Паркинсона считаются скопления в головном мозге неправильно скрученного белка под названием «альфа-синуклеин». Эти скопления приводят к отмиранию нейронов, производящих дофамин, нейромедиатор, участвующий в контроле двигательной активности, нарушенной у больных.

Некоторые из существующих терапевтических подходов к лечению болезни Паркинсона основаны на восполнении дефицита дофамина в мозге, но они не имеют долговременного эффекта. Одобренного лечения, способного сдержать или замедлить прогрессирование болезни Паркинсона, пока не существует.

В попытках разработать такую терапию ученые швейцарской фармацевтической компании Roche создали моноклональное антитело под названием «празинезумаб», которое связывается со скоплениями аномально скрученного альфа-синуклеина в дофаминовых нейронах.

Для его испытаний Дженнаро Пагано (Gennaro Pagano) с коллегами набрали 316 человек с ранней стадией болезни Паркинсона. Каждые четыре недели на протяжении года 105 из них получали внутривенные вливания плацебо, а 211 вводили празинезумаб в низкой или высокой дозах.

Ученые предполагали, что это антитело уменьшит нейротоксичность «неправильного» альфа-синуклеина, препятствуя распространению его скоплений от нейрона к нейрону, и тем самым замедлит развитие заболевания.

Но испытания не дали никакого значимого результата, и тогда создатели празинезумаба решили проверить его эффективность при более тяжелых формах болезни Паркинсона. Испытания провели на пациентах с очень распространенным в таких случаях и хорошо заметным для окружающих расстройством поведения в фазе сна — с быстрыми движениями глаз.

Это были пациенты, которые уже лечились препятствующими разрушению дофамина ингибиторами моноаминооксидазы. Анализ новых данных показал, что, по сравнению с плацебо, как низкие, так и высокие дозы празинезумаба за год значительно замедлили ухудшение двигательных симптомов у пациентов с тяжелой формой заболевания.

Хотя эти результаты можно считать обнадеживающими, не ясно, удаляет ли антительный препарат патологичный альфа-синуклеин из мозга, а без этого не может быть модифицирующего болезнь Паркинсона лечения, считают эксперты.

Чтобы отслеживать уровень аномально свернутого альфа-синуклеина в мозге, исследователям нужен биомаркер, а его в настоящее время нет, отмечает Пагано.

Вопросы, ответы, комментарии