НОВОСТИ. Лента научномедицинских новостей
Специалисты обсудили новые геннотерапевтические препараты для лечения мышечной дистрофии

В Государственном медицинском университете им. И.И. Мечникова на Всероссийской конференции «Вопросы морфологии XXI века» специалисты обсудили промежуточные итоги реализации подписанного в 2021 году соглашения между Минобрнауки России и Белгородским государственным национальным исследовательским университетом. Масштабный проект нацелен на развитие технологий генетического моделирования и генную терапию нейромышечных заболеваний.
Одна из ключевых задач соглашения — разработка и доклиническая оценка генотерапевтических препаратов для лечения поясно-конечностной мышечной дистрофии — дисферлинопатии. Партнерами в реализации данного проекта выступает биотехнологический холдинг «Институт стволовых клеток человека» и компания «Генотаргет» — разработчик методов генной терапии наследственных заболеваний.
По словам Ивана Яковлева, директора компании Генотаргет: «В настоящее время мы разрабатываем генотерапевтические препараты для неизлечимых нейромышечных заболеваний. Флагман нашего портфеля — кандидат в препараты для терапии дисферлинопатии (ПКМД R2). Доклинические исследования препарата проводятся совместно с Белгородским государственным национальным исследовательским университетом. На этапе проверки концепции мы также изучаем подходы к лечению ещё двух заболеваний из группы поясно-конечностных мышечных дистрофий».
Роман Деев заведующий кафедрой патологической анатомии СЗГМУ им. И.И. Мечникова отметил, что: «современные разработки генной терапии, которыми занимается Генотаргет, помимо практической важности имеют немалое фундаментальное значение, поскольку проникают в самую суть молекулярной регуляции жизнедеятельности клеток, их направленной дифференцировки. Это пионерское направление создания лекарственного средства на относительно новых принципах — генная терапия, неизбежно ведет за собой необходимость развития целого ряда смежных областей и методов, необходимых в производстве, оценке безопасности и эффективности геннотерапевтических агентов. Уже сегодня наши врачи-клиницисты в смежных областях работают с генными препаратами (Неоваскулген, Золгенсма), теперь приходит очередь и неврологов, помогающих пациентам с дисферлинопатией».
В рамках конференции специалисты также говорили про правила доклинической оценки нового класса препаратов — средств для генной терапии, особенности молекулярно-биологической и гистологической верификации орфанных болезней и возможности их моделирования in vivo.

Читайте также

Российские ученые представили новый биодеградируемый сплав на основе железа, перспективный для создания медицинских имплантатов в ортопедии, онкологии и ветеринарии...


Ученые Королевского колледжа в Лондоне представили свое новое изобретение: пластырь с десятками миллионов наноиголок, который может заменить традиционную биопсию...


Датские исследователи из Орхусского университета обнаружили, что белок, вырабатываемый бактерией Helicobacter pylori — возбудителем язвы желудка, — способен замедлять развитие деменции...


Исследователи из Университета Маккуори обнаружили природный белок, содержащийся в клетках человека, который играет важную роль в восстановлении поврежденной ДНК — молекулы...


Компания AbbVie заявила о достижении основной цели прямого сравнительного исследования III фазы по изучению препарата для лечения мигрени. Препарат Qulipta, представленный на европейском...


В борьбе с малярией, ежегодно уносящей более 600 тысяч жизней, ученые нашли неожиданное решение — они превратили брачное поведение комаров в их слабость. Исследователи из...


Исследователи разработали временную электронную татуировку, которая расшифровывает мозговые волны для измерения умственного напряжения и предотвращения «выгорания»...


Врачи из Великобритании начали испытания необычного, но перспективного способа борьбы с супербактериями — с помощью капсул, содержащих замороженные образцы фекалий от здоровых доноров...


Новый перспективный метод лечения некоторых наиболее агрессивных форм рака желудка показал обнадеживающие результаты во второй фазе клинических испытаний. Терапия привела...





САМЫЕ ЧИТАЕМЫЕ СТАТЬИ
-
Нормы роста и веса детей – данные ВОЗ
-
Зеленые выделения из влагалища: причины и лечение
- Анатомо-физиологические особенности дыхательной системы у детей
-
Насморк с кровью: причины симптома и способы лечения
- Анатомо-физиологические особенности сердечно-сосудистой системы у детей
- Анатомо-физиологические особенности пищеварительной системы у детей
- Анатомо-физиологические особенности мочевыделительной системы у детей
- Сравнительная характеристика параметров функции внешнего дыхания (обзор литературы)
- Современные представления о норме и патологических отклонениях размеров восходящей аорты при приобретенных пороках сердца
- Анатомо-физиологические особенности детей
- Анатомо-физиологические особенности костно-мышечной системы у детей
- Паллиативная химиотерапия рака: основные понятия и особенности (oбзор литературы)
-
Что можно и что нельзя делать после удаления аппендицита
-
Увеличенные яичники: симптомы, причины и лечение
-
О чем говорит головная боль за ухом? Причины, симптомы и лечение
-
Характер мужчины проявляется в выборе позы для секса
-
Армянская ассоциация медицинского туризма (ААМТ)
-
Желтые выделения из влагалища: причины и лечение
-
Новейшие достижения онкологии в МЦ «Наири»: интервью с Артемом Степаняном. nairimed.com
-
Как снизить риск инсульта. erebunimed.com
-
Рвота у ребенка без температуры: возможные причины
- Применение летрозола для стимуляции овуляции
- Врожденные аномалии и пороки развития
-
КАТИОНОРМ – представитель нового поколения искусственных слез для симптоматической терапии синдрома “сухого глаза”
-
Арам Бадалян: Родинку трогать нельзя?
- Применение противоспаечных средств в профилактике спаечной болезни живота (oбзор литературы)
-
Вздутие живота при месячных: 7 способов справиться с неприятным ощущением
-
Как избавиться от лямблий — 25 эффективных рецептов народной медицины
-
Компресс при ангине: будет ли полезным прогревание горла?
-
Онкология является самой быстроразвивающейся отраслью медицины: интервью с Левоном Бадаляном
-
Лечение марганцовкой
- Некоторые новые подходы к системной терапии метипредом больных ревматоидным артритом
- Медицинские информационные системы.Информационная система для интегрального фармацевтического и здравоохранного мониторинга
-
Фармацевтическая опека
- Подходы к оперативному лечению костно-хрящевых экзостозов
- Повреждения при родах
- Инциденталома надпочечников
-
Курение марихуаны влияет на потенцию
- Применение индинола и эпигаллата при аденомиозе
-
Почему противозачаточные увеличивают грудь?