Med-Practic
Посвящается выдающемуся педагогу Григору Шагяну

События

Анонс

У нас в гостях

Aктуальная тема

 

НОВОСТИ. Лента научномедицинских новостей

Специалисты обсудили новые геннотерапевтические препараты для лечения мышечной дистрофии

Специалисты обсудили новые геннотерапевтические препараты для лечения мышечной дистрофии

В Государственном медицинском университете им. И.И. Мечникова на Всероссийской конференции «Вопросы морфологии XXI века» специалисты обсудили промежуточные итоги реализации подписанного в 2021 году соглашения между Минобрнауки России и Белгородским государственным национальным исследовательским университетом. Масштабный проект нацелен на развитие технологий генетического моделирования и генную терапию нейромышечных заболеваний.

Одна из ключевых задач соглашения — разработка и доклиническая оценка генотерапевтических препаратов для лечения поясно-конечностной мышечной дистрофии — дисферлинопатии. Партнерами в реализации данного проекта выступает биотехнологический холдинг «Институт стволовых клеток человека» и компания «Генотаргет» — разработчик методов генной терапии наследственных заболеваний.

По словам Ивана Яковлева, директора компании Генотаргет: «В настоящее время мы разрабатываем генотерапевтические препараты для неизлечимых нейромышечных заболеваний. Флагман нашего портфеля — кандидат в препараты для терапии дисферлинопатии (ПКМД R2). Доклинические исследования препарата проводятся совместно с Белгородским государственным национальным исследовательским университетом. На этапе проверки концепции мы также изучаем подходы к лечению ещё двух заболеваний из группы поясно-конечностных мышечных дистрофий».

Роман Деев заведующий кафедрой патологической анатомии СЗГМУ им. И.И. Мечникова отметил, что: «современные разработки генной терапии, которыми занимается Генотаргет, помимо практической важности имеют немалое фундаментальное значение, поскольку проникают в самую суть молекулярной регуляции жизнедеятельности клеток, их направленной дифференцировки. Это пионерское направление создания лекарственного средства на относительно новых принципах — генная терапия, неизбежно ведет за собой необходимость развития целого ряда смежных областей и методов, необходимых в производстве, оценке безопасности и эффективности геннотерапевтических агентов. Уже сегодня наши врачи-клиницисты в смежных областях работают с генными препаратами (Неоваскулген, Золгенсма), теперь приходит очередь и неврологов, помогающих пациентам с дисферлинопатией».

В рамках конференции специалисты также говорили про правила доклинической оценки нового класса препаратов — средств для генной терапии, особенности молекулярно-биологической и гистологической верификации орфанных болезней и возможности их моделирования in vivo.

Источник. remedium.ru
Администрация сайта med-practic.com не несет ответственности

за содержание информации
Loading...
Share |

Вопросы, ответы, комментарии

Читайте также

Американские хирурги провели первую полную роботизированную трансплантацию сердца без рассечения грудной клетки
Американские хирурги провели первую полную роботизированную трансплантацию сердца без рассечения грудной клетки

Хирурги впервые успешно выполнили полностью роботизированную трансплантацию сердца без вскрытия грудной клетки. Историческая процедура была проведена в медицинском центре...

НОВОСТИ. Сердечно-сосудистая система НОВОСТИ. Хирургия НОВОСТИ. Открытия, происшествия
Исчезает без следа: ученые улучшили сплав для временных имплантатов
Исчезает без следа: ученые улучшили сплав для временных имплантатов

Российские ученые представили новый биодеградируемый сплав на основе железа, перспективный для создания медицинских имплантатов в ортопедии, онкологии и ветеринарии...

НОВОСТИ. Травматология и ортопедия
Антибиотик ципрофлоксацин, как основа для создания новых гипотензивных препаратов
Антибиотик ципрофлоксацин, как основа для создания новых гипотензивных препаратов

У ингибиторов ангиотензинпревращающего фермента (иАПФ) имеются в ряде случаев побочные эффекты из-за их неспецифического действия. Группа ученых из Великобритании и Южной...

НОВОСТИ. Сердечно-сосудистая система НОВОСТИ. Артериальные гипертензии, аритмии
Появилась новые возможности лечения рака предстательной железы
Появилась новые возможности лечения рака предстательной железы

В мае 2025 года на территории РФ было зарегистрировано новое показание для препарата талазопариба. Теперь он может применяться в комбинации с энзалутамидом для лечения взрослых пациентов...

НОВОСТИ. Уроандрология НОВОСТИ. Онкология НОВОСТИ. Новые методы лечения
Пластырь с миллионом наноиголок вместо классической биопсии
Пластырь с миллионом наноиголок вместо классической биопсии

Ученые Королевского колледжа в Лондоне представили свое новое изобретение: пластырь с десятками миллионов наноиголок, который может заменить традиционную биопсию...

НОВОСТИ. Новые методы диагностики
Обнаружен неожиданный метод защиты от деменции
Обнаружен неожиданный метод защиты от деменции

Датские исследователи из Орхусского университета обнаружили, что белок, вырабатываемый бактерией Helicobacter pylori — возбудителем язвы желудка, — способен замедлять развитие деменции...

НОВОСТИ. Нервная система
«Клей» ДНК может помочь предотвратить и лечить заболевания, вызванные старением
«Клей» ДНК может помочь предотвратить и лечить заболевания, вызванные старением

Исследователи из Университета Маккуори обнаружили природный белок, содержащийся в клетках человека, который играет важную роль в восстановлении поврежденной ДНК — молекулы...

НОВОСТИ. Новые методы лечения
Первая в мире терапия рака крови - терапия «троянским конем»
Первая в мире терапия рака крови - терапия «троянским конем»

Терапия «троянским конем», которая позволяет незаметно вводить токсичные препараты внутрь раковых клеток, впервые в мире стала доступна в Национальной...

НОВОСТИ. Гематология НОВОСТИ. Новые методы лечения
В исследовании терапии мигрени AbbVie достигнута основная цель
В исследовании терапии мигрени AbbVie достигнута основная цель

Компания AbbVie заявила о достижении основной цели прямого сравнительного исследования III фазы по изучению препарата для лечения мигрени. Препарат Qulipta, представленный на европейском...

НОВОСТИ. Боль
Ученые разработали «половую инфекцию» для комаров, которая может спасти миллионы жизней
Ученые разработали «половую инфекцию» для комаров, которая может спасти миллионы жизней

В борьбе с малярией, ежегодно уносящей более 600 тысяч жизней, ученые нашли неожиданное решение — они превратили брачное поведение комаров в их слабость. Исследователи из...

НОВОСТИ. Инфекции
Ученые разработали электронную татуировку для измерения умственной нагрузки и предотвращения выгорания
Ученые разработали электронную татуировку для измерения умственной нагрузки и предотвращения выгорания

Исследователи разработали временную электронную татуировку, которая расшифровывает мозговые волны для измерения умственного напряжения и предотвращения «выгорания»...

НОВОСТИ. Нервная система
В Британии тестируют таблетки из фекалий для борьбы с супербактериями
В Британии тестируют таблетки из фекалий для борьбы с супербактериями

Врачи из Великобритании начали испытания необычного, но перспективного способа борьбы с супербактериями — с помощью капсул, содержащих замороженные образцы фекалий от здоровых доноров...

НОВОСТИ. Инфекции НОВОСТИ. Фармацевтика
В Израиле впервые успешно прошла операция по пересадке искусственного сердца
В Израиле впервые успешно прошла операция по пересадке искусственного сердца

В Израиле впервые успешно проведена операция по пересадке искусственного сердца. Историческое хирургическое вмешательство состоялось в иерусалимской больнице "Хадасса Эйн-Керем"...

НОВОСТИ. Сердечно-сосудистая система НОВОСТИ. Хирургия НОВОСТИ. Открытия, происшествия
В США одобрен первый анализ крови для диагностики болезни Альцгеймера
В США одобрен первый анализ крови для диагностики болезни Альцгеймера

Управление по контролю за качеством пищевых продуктов и лекарственных средств США (FDA) в пятницу, 16 мая 2025 года, разрешило продажу первого диагностического устройства...

НОВОСТИ. Нервная система НОВОСТИ. Новые методы диагностики
Экспериментальный препарат увеличил продолжительность жизни пациентов с раком на 40% в ходе клинических испытаний
Экспериментальный препарат увеличил продолжительность жизни пациентов с раком на 40% в ходе клинических испытаний

Новый перспективный метод лечения некоторых наиболее агрессивных форм рака желудка показал обнадеживающие результаты во второй фазе клинических испытаний. Терапия привела...

НОВОСТИ. Онкология НОВОСТИ. Новые методы лечения

САМЫЕ ЧИТАЕМЫЕ СТАТЬИ