Med-Practic
Посвящается выдающемуся педагогу Григору Шагяну

События

Анонс

У нас в гостях

Aктуальная тема

НОВОСТИ. Лента научномедицинских новостей

Представлены результаты исследования по лечению мышечной дистрофии Дюшенна

Представлены результаты исследования по лечению мышечной дистрофии Дюшенна

В сентябре 2021 года на мероприятии World Muscle Society были представлены результаты регистрового исследования STRIDE. Данные продемонстрировали, что лечение препаратом аталурен продлевает способность самостоятельно ходить более чем на пять лет у мальчиков с мышечной дистрофией Дюшенна, вызванной нонсенс-мутацией (нмМДД), по сравнению с применением только стандартного лечения (СЛ). Также было отсрочено снижение дыхательной функции на 1,8 года у пациентов, получавших аталурен, по сравнению со стандартной терапией.

При мышечной дистрофии Дюшенна, в ряде случаев, наблюдается нонсенс-мутация ДНК — изменение генетического кода, которое преждевременно останавливает синтез необходимого белка. В результате этого белок не синтезируется в полном объеме и не функционирует. Аталурен позволяет транслирующей рибосоме считать информацию с мРНК и синтезировать полноразмерный белок.В исследовании участвовали 241 мальчик из 13 стран, включенных в регистр STRIDE за последние пять лет.1 Данные сравнивали с естественным течением заболевания у пациентов из когорты, подобранной методом псевдорандомизации, в долгосрочном исследовании естественного течения заболевания (база данных естественной динамики пациентов с болезнью Дюшенна Кооперативной международной группы нейромышечных исследований (CINRG).1,2

Анализ результатов регистрового исследования STRIDE показал, что у мальчиков, получавших аталурен в сочетании с СЛ, медиана возраста потери способности самостоятельно ходить составляла 17,9 года, тогда как у пациентов, получавших только СЛ, такой возраст составил 12,5 года.1 В 12 лет 80% мальчиков, получающих данный препарат в сочетании с СЛ, могли ходить самостоятельно, по сравнению с 52% мальчиков, получавших только СЛ.1

Было отмечено, что применение аталурена замедляет прогрессирование заболевания по сравнению со стандартом ведения этих пациентов.

Средний возраст, в котором мальчики, получавшие аталурен, достигли прогнозируемой форсированной жизненной емкости легких (ФЖЕЛ) ниже 60%, составлял 17,6 года, по сравнению с 15,8 года для тех, кто не получал этот лекарственный препарат. Эта задержка снижения функции легких имеет решающее значение, поскольку порог ниже 60% считается точкой, на которой пациенты, как правило, начинают нуждаться в респираторной поддержке.

В России лекарственное средство зарегистрировано для лечения мышечной дистрофии Дюшенна (МДД), вызванной нонсенс-мутацией в гене дистрофина, у ходячих пациентов старше 2-х лет.

1. PTC Therapeutics. Внутренние данные.
2. Бушби и соавт. Первый реестр лекарственных средств при мышечной дистрофии Дюшенна (МДД) для оценки применения, безопасности и эффективности препарата Трансларна® в повседневной клинической практике [плакат], представлен на 11 Конгрессе Европейского педиатрического неврологического общества 2015 г.; 27–30 мая, Вена, Австрия.
3. https://grls.rosminzdrav.ru/grls.aspx?s=Трансларна&m=tn.

Источник. remedium.ru
Администрация сайта med-practic.com не несет ответственности

за содержание информации
Loading...
Share |

Вопросы, ответы, комментарии

Читайте также

Найден защищающий от старения белок
Найден защищающий от старения белок

Американские исследователи обнаружили белок, которая защищает от старения ДНК. Технически его можно использовать для защиты организма от возникновения раковых клеток и даже ранней старости...

НОВОСТИ. Старость и долголетие
Человеку впервые пересадили сердце свиньи
Человеку впервые пересадили сердце свиньи

Американские хирурги произвели пересадку сердца свиньи человеку впервые в истории медицины. Пациентом стал умирающий 57-летний житель Мэриленда, которому не подходило человеческое сердце...

НОВОСТИ. Сердечно-сосудистая система НОВОСТИ. Хирургия НОВОСТИ. Открытия, происшествия
Гибкие ферменты помогут лечить диабет
Гибкие ферменты помогут лечить диабет

Специфическая гибкость ферментов мозга может использоваться при лечении диабета. К такому выводу пришли учёные из Университета Висконсина Мэдисона в США...

НОВОСТИ. Эндокринная система
Определены факторы, влияющие на динамику выработки и сохранения антител к COVID-19
Определены факторы, влияющие на динамику выработки и сохранения антител к COVID-19

Сотрудники Военно-медицинская академия им. С. М. Кирова и лабораторной службы Хеликс объявили финальные результаты всероссийского исследования «Отклик», организованного для мониторинга уровня антител...

НОВОСТИ. Инфекции
Новое лекарство поможет при болезни Паркинсона
Новое лекарство поможет при болезни Паркинсона

Ученые из Техасского института биомедицинских исследований работают над лекарством, которое минимизирует дискинезию у пациентов с болезнью Паркинсона. Так называют неконтролируемые и беспорядочные мышечные движения...

НОВОСТИ. Нервная система НОВОСТИ. Новые методы лечения
На людях готовятся испытать бионический глаз
На людях готовятся испытать бионический глаз

Ученые из Университета Сиднея провели очень многообещающее исследование бионического глаза. Оно показало высокую безопасность и стабильность при долговременной имплантации в ходе трёхмесячного испытания...

НОВОСТИ. Офтальмология НОВОСТИ. Открытия, происшествия
Способные размножаться роботы помогут в лечении рака
Способные размножаться роботы помогут в лечении рака

Учёные создали живых роботов, обладающих способностью к репродуцированию, то есть самовоспроизводству. Микроскопические организмы, сделанные из клеток лягушек, в один прекрасный день могут...

НОВОСТИ. Онкология
FDA одобрила инновационный метод доставки действующего вещества при макулярной дегенерации
FDA одобрила инновационный метод доставки действующего вещества при макулярной дегенерации

Американские регуляторы зарегистрировали препарат ранибизумаб для интравитреального применения с помощью внутриглазного импланта для лечения пациентов с неоваскулярной или «влажной» возрастной...

НОВОСТИ. Офтальмология НОВОСТИ. Новые методы лечения
Прорыв в лечении болезни Альцгеймера: вакцина обращает потерю памяти
Прорыв в лечении болезни Альцгеймера: вакцина обращает потерю памяти

Предыдущие исследования, связанные с болезнью Альцгеймера, были сосредоточены на нацеливании на кластеры или бляшки бета-амилоидного белка, которые образуются в головном мозге и, как считается, вызывают заболевание...

НОВОСТИ. Нервная система НОВОСТИ. Новые методы лечения
Уникальная терапия восстановила подвижность парализованных мышей
Уникальная терапия восстановила подвижность парализованных мышей

Парализованные мыши смогли снова нормально передвигаться через 4 недели после использования уникальной терапии. С её помощью произошло восстановление клеток позвоночной жидкости, как поведали исследователи...

НОВОСТИ. Нервная система НОВОСТИ. Новые методы лечения
Роботизированные операции приводят к меньшей вероятности осложнений
Роботизированные операции приводят к меньшей вероятности осложнений

Исследование, проведенное доктором Джеффри Вестрихом и его коллегами из Госпиталя специальной хирургии, показало, что замена коленного сустава, выполненная с помощью роботов, привела к снижению частоты осложнений...

НОВОСТИ. Травматология и ортопедия
Исследование: технология CRISPR может благоприятствовать выживанию клеток с отдельными генетическими мутациями
Исследование: технология CRISPR может благоприятствовать выживанию клеток с отдельными генетическими мутациями

Исследование: технология CRISPR может благоприятствовать выживанию клеток с отдельными генетическими мутациями
Результаты исследования, опубликованного в Nature Communications, свидетельствуют, что применение...

НОВОСТИ. Генетика
Выглядит как часы: ученые разработали устройство, предсказывающее приступы эпилепсии
Выглядит как часы: ученые разработали устройство, предсказывающее приступы эпилепсии

Несмотря на целый комплекс мер, которые используются для лечения эпилепсии, у некоторых людей по-прежнему случаются приступы. Их непредсказуемость негативно сказывается на качестве жизни пациентов...

НОВОСТИ. Нервная система
Найдено антитело против многих коронавирусов
Найдено антитело против многих коронавирусов

Учёные из Университета Северной Каролины обнаружили антитело, способное защищать человека от целого ряда коронавирусов. В их число входит COVID-19 и все его разновидности...

НОВОСТИ. Инфекции

САМЫЕ ЧИТАЕМЫЕ СТАТЬИ