Med-Practic
Посвящается выдающемуся педагогу Григору Шагяну

События

Анонс

У нас в гостях

Aктуальная тема

НОВОСТИ. Лента научномедицинских новостей

Представлены результаты исследования по лечению мышечной дистрофии Дюшенна

Представлены результаты исследования по лечению мышечной дистрофии Дюшенна

В сентябре 2021 года на мероприятии World Muscle Society были представлены результаты регистрового исследования STRIDE. Данные продемонстрировали, что лечение препаратом аталурен продлевает способность самостоятельно ходить более чем на пять лет у мальчиков с мышечной дистрофией Дюшенна, вызванной нонсенс-мутацией (нмМДД), по сравнению с применением только стандартного лечения (СЛ). Также было отсрочено снижение дыхательной функции на 1,8 года у пациентов, получавших аталурен, по сравнению со стандартной терапией.

При мышечной дистрофии Дюшенна, в ряде случаев, наблюдается нонсенс-мутация ДНК — изменение генетического кода, которое преждевременно останавливает синтез необходимого белка. В результате этого белок не синтезируется в полном объеме и не функционирует. Аталурен позволяет транслирующей рибосоме считать информацию с мРНК и синтезировать полноразмерный белок.В исследовании участвовали 241 мальчик из 13 стран, включенных в регистр STRIDE за последние пять лет.1 Данные сравнивали с естественным течением заболевания у пациентов из когорты, подобранной методом псевдорандомизации, в долгосрочном исследовании естественного течения заболевания (база данных естественной динамики пациентов с болезнью Дюшенна Кооперативной международной группы нейромышечных исследований (CINRG).1,2

Анализ результатов регистрового исследования STRIDE показал, что у мальчиков, получавших аталурен в сочетании с СЛ, медиана возраста потери способности самостоятельно ходить составляла 17,9 года, тогда как у пациентов, получавших только СЛ, такой возраст составил 12,5 года.1 В 12 лет 80% мальчиков, получающих данный препарат в сочетании с СЛ, могли ходить самостоятельно, по сравнению с 52% мальчиков, получавших только СЛ.1

Было отмечено, что применение аталурена замедляет прогрессирование заболевания по сравнению со стандартом ведения этих пациентов.

Средний возраст, в котором мальчики, получавшие аталурен, достигли прогнозируемой форсированной жизненной емкости легких (ФЖЕЛ) ниже 60%, составлял 17,6 года, по сравнению с 15,8 года для тех, кто не получал этот лекарственный препарат. Эта задержка снижения функции легких имеет решающее значение, поскольку порог ниже 60% считается точкой, на которой пациенты, как правило, начинают нуждаться в респираторной поддержке.

В России лекарственное средство зарегистрировано для лечения мышечной дистрофии Дюшенна (МДД), вызванной нонсенс-мутацией в гене дистрофина, у ходячих пациентов старше 2-х лет.

1. PTC Therapeutics. Внутренние данные.
2. Бушби и соавт. Первый реестр лекарственных средств при мышечной дистрофии Дюшенна (МДД) для оценки применения, безопасности и эффективности препарата Трансларна® в повседневной клинической практике [плакат], представлен на 11 Конгрессе Европейского педиатрического неврологического общества 2015 г.; 27–30 мая, Вена, Австрия.
3. https://grls.rosminzdrav.ru/grls.aspx?s=Трансларна&m=tn.

Источник. remedium.ru
Администрация сайта med-practic.com не несет ответственности

за содержание информации
Loading...
Share |

Вопросы, ответы, комментарии

Читайте также

Исследователи воскресили умершие органы
Исследователи воскресили умершие органы

Впервые в истории умершие органы свиней удалось вернуть к жизни. А это представляет собой огромный потенциал в деле трансплантации...

Ученые выяснили, что рак предстательной железы может выявляться раньше
Ученые выяснили, что рак предстательной железы может выявляться раньше

Ученые из Кембриджского университета предупреждают, что повышенное внимание к проблемам с мочеиспусканием, которые считаются основным симптомом рака предстательной железы (РПЖ) в клинических рекомендациях...

НОВОСТИ. Уроандрология НОВОСТИ. Онкология
Дефицит витамина D может привести к деменции: новое исследование
Дефицит витамина D может привести к деменции: новое исследование

Деменция — синдром, при котором происходит деградация памяти, мышления и поведения. Она поражает, в основном, пожилых людей, но при этом не является нормальным состоянием старения...

НОВОСТИ. Нервная система НОВОСТИ. Витамины и минералы
В чае обнаружили ДНК насекомых
В чае обнаружили ДНК насекомых

ДНК сотен насекомых продолжают существовать в чае, который мы заливаем кипятком, чтобы впоследствии выпить. К такому выводу пришли учёные из Университета Трира в Германии...

НОВОСТИ. Питание и здоровье
Лечение рака толстой кишки
Лечение рака толстой кишки

Ежегодно в мире от рака толстой кишки умирает 300 тысяч человек. Одна из причин развития заболевания — неправильное питание. Злоупотребление жирами и рафинированными углеводами при малом количестве растительной...

НОВОСТИ. Онкология НОВОСТИ. Пищеварительная система
Потеря Y хромосомы увеличивает риск сердечной недостаточности
Потеря Y хромосомы увеличивает риск сердечной недостаточности

Исследование показало, что потеря Y хромосомы в белых кровяных клетках мужчин может спровоцировать фиброз сердца, нарушения его работы и смерть от сердечно-сосудистых болезней. К такому выводу пришли учёные...

НОВОСТИ. Мужское здоровье Лента новостей для мужчин
Гормон серотонин может не влиять на депрессию
Гормон серотонин может не влиять на депрессию

Учёные из Университетского колледжа Лондона не получили убедительных доказательств того, что депрессия провоцируется низким уровнем гормона серотонина. Следовательно, возникает вопрос об оправданности...

НОВОСТИ. Психическое здоровье НОВОСТИ. Депрессия
Пахучие анализы защитят легкие и сердце
Пахучие анализы защитят легкие и сердце

Учёные советуют сохранять анализы стула на десятилетия. Это может быть хорошей страховкой против резких ухудшений вашего здоровья...

Ради лечения слепоты созданы новые клетки человека
Ради лечения слепоты созданы новые клетки человека

Учёные из Университета Луизианы разработали экспериментальную клеточную линию человека из клеток пигментного эпителия сетчатки. Они необходимы для изучения дегенеративных заболеваний этой части глаза...

НОВОСТИ. Офтальмология
Сперматозоиды мастерски упаковывают ДНК
Сперматозоиды мастерски упаковывают ДНК

Исследователи из Университета Бонна в Германии пролили свет на процесс, который играет важную роль в деле производства сперматозоидов. Во время этого процесса необходимо, что называется...

НОВОСТИ. Уроандрология
Первым пациентом, получившим генетически модифицированное сердце свиньи
Первым пациентом, получившим генетически модифицированное сердце свиньи

Как сообщает Reuters, хирурги из Нью-Йоркского университета (США) выполнили успешную трансплантацию сердец свиньи, полученных с помощью генной инженерии. Органы были пересажены двум людям...

НОВОСТИ. Сердечно-сосудистая система НОВОСТИ. Хирургия
Пересадка человеку свиных сердец стала ещё более возможной
Пересадка человеку свиных сердец стала ещё более возможной

Американские регулирующие органы скоро одобрят крупные клинические исследования по поводу пересадки сердец от свиньи человеку. Они запланированы на будущий год, и в мире готовятся к всплеску подобных операций...

НОВОСТИ. Сердечно-сосудистая система НОВОСТИ. Хирургия
Бионический клапан избавит от тяжёлой операции
Бионический клапан избавит от тяжёлой операции

Пациенты с угрожающими жизни нарушениями в работе сердца смогут избежать масштабных хирургических операций за счёт установки бионического импланта сердечного клапана. Этот крошечный девайс устанавливается менее...

НОВОСТИ. Сердечно-сосудистая система
Насколько важны при развитии диабета бета-клетки
Насколько важны при развитии диабета бета-клетки

Исследования причин диабета первого типа часто фокусируются на аутоиммунных реакциях, при которых наша иммунная система разрушает бета-клетки островков поджелудочной железы, вырабатывающих инсулин...

НОВОСТИ. Эндокринная система
Могут ли «умные» импланты заменить таблетки
Могут ли «умные» импланты заменить таблетки

Вполне возможно, что в ближайшем будущем нас ожидают импланты, выпускающие в организм лекарства и управляемые посредством мобильных приложений. Они придут на помощь пожилым людям, которые...

НОВОСТИ. Фармацевтика

Notice: Undefined index: HTTP_X_FORWARDED_FOR in /sites/med-practic.com/classes/flud_class.php on line 33

САМЫЕ ЧИТАЕМЫЕ СТАТЬИ