Одобрена первая клеточная генная терапия против множественной миеломы

Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) одобрило Абецма (idecabtagene vicleucel), клеточную генную терапию для лечения взрослых пациентов с множественной миеломой, не ответившие на лечение или болезнь которых вернулась после, как минимум четырех других вариантов терапии. Это первая клеточная генная терапия, одобренная для лечения данного заболевания.

Абецма – это Т-клеточная терапия с использованием генетически модифицированного аутологичного рецептора химерного антигена (CAR), направленного на антиген созревания В-клеток (ВСМА). Каждая доза Абецма – это индивидуальное лечение, созданное с использованием собственных Т-клеток пациента, которые являются разновидностью белых кровяных телец.

Безопасность и эффективность Абецма были установлены в многоцентровом исследовании 127 пациентов с рецидивирующей миеломой и рефрактерной миеломой, которые получали не менее трех линий антимиеломной терапии до этого. В целом 72% пациентов частично ответили на лечение. Оставшиеся 28% пациентов показали полный ответ.

Вопросы, ответы, комментарии