НОВОСТИ. Лента научномедицинских новостей
Экспериментальная генная терапия помогла детям с тяжелым комбинированным иммунодефицитом
Использование экспериментальной генной терапии позволило восстановить функционирование иммунной системы семерых детей с тяжелым комбинированным иммунодефицитом (SCID). Все они сейчас находятся дома со своими семьями, еще один ребенок готовится к выписке из больницы, пишет Nature.
SCID развивается при наличии мутации в гене, ответственном за развитие иммунной системы. В результате у больных отсутствуют клетки иммунной системы, способные защитить организм от окружающих патогенов. Пациенты с этим заболеванием вынуждены всю жизнь находиться в изоляции в стерильном боксе, так как любая, даже самая безобидная для остальных инфекция может привести к смерти. Второе название заболевание «синдром мальчика в пузыре» получило из-за резонансного случая американского мальчика Дэвида Веттера, прожившего в специальном стерильном коконе все свои 12 лет.
Новая технология позволяет заменить ген с мутацией IL2RG правильной копией. Этот подход позволил детям, принявшим участие в исследовании, получить работающую иммунную систему. Их организм теперь самостоятельно вырабатывает необходимые Т-клетки. Ученые планируют продолжить наблюдение за участниками исследования, чтобы определить стабильность их состояния, а также долгосрочную безопасность лечения.
Над новым методом лечения ученые работали более 20 лет, до сих пор наиболее эффективным вариантом терапии была пересадка костного мозга от брата или сестры, однако она могла быть проведена менее 20% пациентов.
23.04.2019 Читайте также
Российские ученые представили новый биодеградируемый сплав на основе железа, перспективный для создания медицинских имплантатов в ортопедии, онкологии и ветеринарии...
24.06.2025
Датские исследователи из Орхусского университета обнаружили, что белок, вырабатываемый бактерией Helicobacter pylori — возбудителем язвы желудка, — способен замедлять развитие деменции...
23.06.2025
Ученые Королевского колледжа в Лондоне представили свое новое изобретение: пластырь с десятками миллионов наноиголок, который может заменить традиционную биопсию...
23.06.2025
Исследователи из Университета Маккуори обнаружили природный белок, содержащийся в клетках человека, который играет важную роль в восстановлении поврежденной ДНК — молекулы...
19.06.2025
Компания AbbVie заявила о достижении основной цели прямого сравнительного исследования III фазы по изучению препарата для лечения мигрени. Препарат Qulipta, представленный на европейском...
19.06.2025
В борьбе с малярией, ежегодно уносящей более 600 тысяч жизней, ученые нашли неожиданное решение — они превратили брачное поведение комаров в их слабость. Исследователи из...
19.06.2025
Исследователи разработали временную электронную татуировку, которая расшифровывает мозговые волны для измерения умственного напряжения и предотвращения «выгорания»...
17.06.2025
Врачи из Великобритании начали испытания необычного, но перспективного способа борьбы с супербактериями — с помощью капсул, содержащих замороженные образцы фекалий от здоровых доноров...
17.06.2025
Новый перспективный метод лечения некоторых наиболее агрессивных форм рака желудка показал обнадеживающие результаты во второй фазе клинических испытаний. Терапия привела...
03.06.2025
Fatal error: Uncaught mysqli_sql_exception: Data too long for column 'ip' at row 1 in /home/med-practic.com/public_html/classes/DatabaseManager_2.1.php:1148 Stack trace: #0 /home/med-practic.com/public_html/classes/DatabaseManager_2.1.php(1148): mysqli_stmt->execute() #1 /home/med-practic.com/public_html/classes/DatabaseManager_2.1.php(360): TableManager->queryInsert() #2 /home/med-practic.com/public_html/classes/flud_class.php(79): TableManager->doInsert() #3 /home/med-practic.com/public_html/classes/function.php(3700): Flud->addFludIp() #4 /home/med-practic.com/public_html/article_more.php(143): update_rating() #5 {main} thrown in /home/med-practic.com/public_html/classes/DatabaseManager_2.1.php on line 1148















Научная медицина
Болезни
Традиционная медицина
Здоровый образ жизни
Косметология
Медицинское право
Алгоритмы, тесты
Цифры, факты, случаи
Историческая хроника
Афоризмы
Карьерная лестница
Дети
Женщина
Мужчина
Рейтинговая система