Med-Practic
Посвящается выдающемуся педагогу Григору Шагяну

События

Анонс

У нас в гостях

Aктуальная тема

 

НОВОСТИ. Лента научномедицинских новостей

Генная терапия позволила полностью вылечить пациентов с гемофилией А

Генная терапия позволила полностью вылечить пациентов с гемофилией А

Компания BioMarin Pharmaceutical успешно испытала экспериментальную генную терапию тяжелой формы гемофилии А. Новый препарат валоктокоджен роксапарвовек (valoctocogene roxaparvovec) обеспечил нормализацию уровня фактора свертывания крови VIII у почти всех участников клинических исследований I/II фазы.

В материале, опубликованном разработчиком терапии, говорится, что у трех пациентов через 48 недель после введения валоктокоджена роксапарвовека (4e13 вг/кг) медианное и среднее значение активности фактора VIII составило 49%, а медианное количество кровотечений (в пересчете на год) уже через 4 недели после введения препарата снизилось до нуля (после повышения активности фактора VIII до 5%). До лечения медианная частота кровотечений равнялась 8,0, а инфузии с фактором VIII было необходимо проводить 155,5 раза в год.

Повышенная доза препарата (6e13 вг/кг) была введена 7 пациентам, через 78 недель у всех участников медианна и средняя активность фактора VIII составила 90% и 89% соответственно. В пересчете на год, частота кровотечений и потребность во вливаниях фактора VIII упала до нуля.

Представители компании подчеркнули беспрецедентную эффективность нового подхода к лечению гемофилии А и удобство его применения – для терапии требуется только одно введение ЛС. Стоит также отметить, что ни у одного из участников клинических исследований не было отмечено образование ингибиторов фактора свертывания крови VIII, а также ни один из пациентов не был досрочно исключен из программы испытаний из-за развития тяжелых побочных эффектов терапии.

Источник. remedium.ru
Администрация сайта med-practic.com не несет ответственности

за содержание информации
Loading...
Share |

Вопросы, ответы, комментарии

Читайте также

Искусственный интеллект определяет прогноз при онкологических заболеваниях
Искусственный интеллект определяет прогноз при онкологических заболеваниях

Приложение FaceAge преобразует обычный снимок лица в число, соответствующее биологическому возрасту человека. Результаты изучения данного алгоритма были опубликованы...

НОВОСТИ. Онкология НОВОСТИ. Новые методы диагностики
Экспериментальный препарат восстановил зрение у мышей
Экспериментальный препарат восстановил зрение у мышей

Южнокорейские ученые добились успеха в восстановлении зрения у мышей с помощью экспериментального препарата на основе антител. Препарат блокирует белок Prox1...

НОВОСТИ. Офтальмология
Ученые открыли новый способ борьбы с болезнью Альцгеймера
Ученые открыли новый способ борьбы с болезнью Альцгеймера

Предотвратить образование бляшек в головном мозге, которые вызывают болезнь Альцгеймера, можно воздействием на белки — регуляторы воспалительных процессов, считают специалисты...

НОВОСТИ. Нервная система
Конкурент Neuralink получил разрешение FDA на разработку нового типа нейрочипов
Конкурент Neuralink получил разрешение FDA на разработку нового типа нейрочипов

Один из соучредителей Neuralink занимается разработкой нового типа мозгового импланта...

НОВОСТИ. Нервная система
Замена нейронов при болезни Паркинсона
Замена нейронов при болезни Паркинсона

В журнале Nature опубликованы результаты клинических исследований по лечению болезни Паркинсона новым методом, заключающимся в замене утраченных дофаминовых нейронов новыми...

НОВОСТИ. Нервная система
В Великобритании родился ребенок, выношенный в трансплантированной матке
В Великобритании родился ребенок, выношенный в трансплантированной матке

В Великобритании родился первый ребенок, выношенный после трансплантации матки. Донором стала тетя новорожденной, сообщили в лондонской больнице...

НОВОСТИ. Акушерство и урогинекология НОВОСТИ. Открытия, происшествия
Новое лечение навсегда блокирует ключевой белок рака
Новое лечение навсегда блокирует ключевой белок рака

В сложной области онкологических исследований британские ученые только что совершили большой прорыв: им удалось навсегда нейтрализовать раковый белок, который до сих пор считался...

НОВОСТИ. Онкология НОВОСТИ. Новые методы лечения
Ученые нашли способ доставки препаратов к опухолям мозга через обонятельные нейроны
Ученые нашли способ доставки препаратов к опухолям мозга через обонятельные нейроны

Специалисты Томского политехнического университета разработали подход к увеличению эффективности доставки наночастиц-перевозчиков лекарственных препаратов в опухоль...

НОВОСТИ. Онкология
Ученые открыли новую группу крови после 50-летней загадки
Ученые открыли новую группу крови после 50-летней загадки

В 1972 году у беременной женщины обнаружили необычную особенность крови: в ней отсутствовал поверхностный молекулярный маркер, который есть у всех остальных людей...

НОВОСТИ. Гематология
Израильские ученые нашли способ ''переключить'' иммунитет на борьбу с раком
Израильские ученые нашли способ ''переключить'' иммунитет на борьбу с раком

Ученые из Института Вейцмана в Израиле сделали важное открытие, которое может изменить подход к лечению рака. Им удалось выявить ген, отвечающий за поведение иммунных клеток...

НОВОСТИ. Онкология
Пациентке из США удалили трансплантированную почку свиньи
Пациентке из США удалили трансплантированную почку свиньи

Врачам пришлось прибегнуть к удалению почки свиньи, трансплантированной 50-летней американке Товане Луни. Несмотря на возникшую реакцию отторжения трансплантата, пациентке удалось...

НОВОСТИ. Уроандрология НОВОСТИ. Открытия, происшествия
Гормон роста и течение хронической сердечной недостаточности
Гормон роста и течение хронической сердечной недостаточности

Имеются данные о том, что снижение активности оси гормон роста/инсулиноподобный фактора роста -1 является распространенным явлением при сердечной недостаточности...

НОВОСТИ. Сердечно-сосудистая система
Вакцинация против опоясывающего лишая снижает риск развития деменции
Вакцинация против опоясывающего лишая снижает риск развития деменции

Новое исследование показало, что вакцинация против вируса герпеса, вызывающего опоясывающий лишай, снижает риск развития деменции у пожилых людей в течение семи лет на 20%...

НОВОСТИ. Инфекции НОВОСТИ. Нервная система
Aging: воспаление – главный фактор старения клеток
Aging: воспаление – главный фактор старения клеток

Исследователи из Вагенингенского университета и исследовательского центра выяснили, что...

НОВОСТИ. Старость и долголетие
Разработан кардиостимулятор длиной 3,5 мм, растворяющийся в теле
Разработан кардиостимулятор длиной 3,5 мм, растворяющийся в теле

Американские ученые из Северо-Западного университета разработали временный кардиостимулятор, который меньше рисового зерна и не требует хирургического удаления...

НОВОСТИ. Сердечно-сосудистая система

САМЫЕ ЧИТАЕМЫЕ СТАТЬИ