Несовершенный остеогенез попытаются вылечить стволовыми клетками в утробе матери

В шведские ученые в сотрудничестве с несколькими европейскими медицинскими центрами начинают клиническое исследование экспериментальной терапии несовершенного остеогенеза. По информации BBC, лечение, основанное на введении стволовых клеток, участвующих в формировании костной ткани, будет начинаться за несколько недель до рождения больного ребенка.

Несовершенный остеогенез – группа генетических заболеваний, связанных с нарушением формирования коллагена и ведущих к повышенной ломкости костей, многочисленным переломам и деформациям скелета.
В исследовании, организованном Каролинским институтом (Швеция), примут участие 30 беременных женщин с несовершенным остеогенезом плода, выявленным методами пренатальной диагностики.

В половине случаев введение стволовых клеток начнется на 32-34 неделе беременности, другую половину детей начнут лечить уже после рождения. Результативность терапии будет оцениваться по снижению числа переломов и деформаций скелета.

По словам одного из организаторов исследования доктора Сесилии Готерстром (Cecilia Gotherstrom), данное клиническое исследование станет первым опытом пренательной терапии генетических заболеваний стволовыми клетками. В случае успеха аналогичные методики лечения могут быть опробованы и для других тяжелых генетических заболеваний, в частности – мышечной дистрофии Дюшенна.

Начало исследования намечено на январь 2016 года, необходимое число участников планируется набрать в течение 2 лет.

Вопросы, ответы, комментарии