НОВОСТИ. Лента научномедицинских новостей
В США начались клинические исследования препарата против синдрома Хантера

В американском исследовательском Университете Эмори стартовали первые клинические испытания препарата против редкого наследственного заболевания – синдрома Хантера.
Целью КИ I фазы является оценка безопасности и эффективности экспериментальной терапии AGT-182, разработанной компанией ArmaGen.
Согласно дизайну исследования, препарат будет внутривенно вводиться пациентам один раз в неделю на протяжении восьми недель. Авторы КИ отмечают, что если результаты испытаний покажут эффективность AGT-182, то на рынке в будущем может появиться принципиально новое ЛС от синдрома Хантера.
В настоящее время для лечения наследственного заболевания применяют заместительную ферментную терапию (инъекции фермента идурсульфаза), которая позволяет сгладить некоторые симптомы синдрома Хантера, однако бесполезна при неврологических осложнениях заболевания. Ученые подчеркивают, что применяемый сейчас препарат не способен проникать через гематоэнцефалический барьер, что снижает его эффективность. Экспериментальный препарат AGT-182 является гибридным белком идуронатсульфатазы (iduronate-2-sulfatase), специфичным к инсулиновым рецепторам гематоэнцефалического барьера и способным проникать в мозг больного.
В июле прошлого года стало известно, что компания Shire намерена вложить около 225 млн долларов в разработку AGT-182. По условиям договора, ArmaGen получит 15 млн долларов в виде первоначального платежа. В случае успеха I и II фазы клинических испытаний, Shire инициирует финальные КИ III фазы и займется оформлением заявки на регистрацию лекарственного средства регуляторными органами.
Синдром Хантера, также известный как мукополисахаридоз II типа, является редким генетическим заболеванием, которое обычно детей мужского пола. Из-за нарушения работы фермента идуронат-2-сульфатазы (I2S) в организме накапливаются мукополисахариды, что приводит к нарушению функций некоторых клеток и органов.

Читайте также

Российские ученые представили новый биодеградируемый сплав на основе железа, перспективный для создания медицинских имплантатов в ортопедии, онкологии и ветеринарии...


Ученые Королевского колледжа в Лондоне представили свое новое изобретение: пластырь с десятками миллионов наноиголок, который может заменить традиционную биопсию...


Датские исследователи из Орхусского университета обнаружили, что белок, вырабатываемый бактерией Helicobacter pylori — возбудителем язвы желудка, — способен замедлять развитие деменции...


Исследователи из Университета Маккуори обнаружили природный белок, содержащийся в клетках человека, который играет важную роль в восстановлении поврежденной ДНК — молекулы...


Компания AbbVie заявила о достижении основной цели прямого сравнительного исследования III фазы по изучению препарата для лечения мигрени. Препарат Qulipta, представленный на европейском...


В борьбе с малярией, ежегодно уносящей более 600 тысяч жизней, ученые нашли неожиданное решение — они превратили брачное поведение комаров в их слабость. Исследователи из...


Исследователи разработали временную электронную татуировку, которая расшифровывает мозговые волны для измерения умственного напряжения и предотвращения «выгорания»...


Врачи из Великобритании начали испытания необычного, но перспективного способа борьбы с супербактериями — с помощью капсул, содержащих замороженные образцы фекалий от здоровых доноров...


Новый перспективный метод лечения некоторых наиболее агрессивных форм рака желудка показал обнадеживающие результаты во второй фазе клинических испытаний. Терапия привела...





САМЫЕ ЧИТАЕМЫЕ СТАТЬИ
-
Нормы роста и веса детей – данные ВОЗ
-
Зеленые выделения из влагалища: причины и лечение
- Анатомо-физиологические особенности дыхательной системы у детей
-
Насморк с кровью: причины симптома и способы лечения
- Анатомо-физиологические особенности сердечно-сосудистой системы у детей
- Анатомо-физиологические особенности пищеварительной системы у детей
- Анатомо-физиологические особенности мочевыделительной системы у детей
- Сравнительная характеристика параметров функции внешнего дыхания (обзор литературы)
- Современные представления о норме и патологических отклонениях размеров восходящей аорты при приобретенных пороках сердца
- Анатомо-физиологические особенности детей
- Анатомо-физиологические особенности костно-мышечной системы у детей
- Паллиативная химиотерапия рака: основные понятия и особенности (oбзор литературы)
-
Что можно и что нельзя делать после удаления аппендицита
-
Увеличенные яичники: симптомы, причины и лечение
-
О чем говорит головная боль за ухом? Причины, симптомы и лечение
-
Характер мужчины проявляется в выборе позы для секса
-
Армянская ассоциация медицинского туризма (ААМТ)
-
Желтые выделения из влагалища: причины и лечение
-
Новейшие достижения онкологии в МЦ «Наири»: интервью с Артемом Степаняном. nairimed.com
-
Как снизить риск инсульта. erebunimed.com
-
Рвота у ребенка без температуры: возможные причины
- Применение летрозола для стимуляции овуляции
- Врожденные аномалии и пороки развития
-
КАТИОНОРМ – представитель нового поколения искусственных слез для симптоматической терапии синдрома “сухого глаза”
-
Арам Бадалян: Родинку трогать нельзя?
- Применение противоспаечных средств в профилактике спаечной болезни живота (oбзор литературы)
-
Вздутие живота при месячных: 7 способов справиться с неприятным ощущением
-
Как избавиться от лямблий — 25 эффективных рецептов народной медицины
-
Компресс при ангине: будет ли полезным прогревание горла?
-
Онкология является самой быстроразвивающейся отраслью медицины: интервью с Левоном Бадаляном
-
Лечение марганцовкой
- Некоторые новые подходы к системной терапии метипредом больных ревматоидным артритом
- Медицинские информационные системы.Информационная система для интегрального фармацевтического и здравоохранного мониторинга
-
Фармацевтическая опека
- Подходы к оперативному лечению костно-хрящевых экзостозов
- Повреждения при родах
- Инциденталома надпочечников
-
Курение марихуаны влияет на потенцию
- Применение индинола и эпигаллата при аденомиозе
-
Почему противозачаточные увеличивают грудь?