Генная терапия показала высокие результаты в лечении гемофилии В

Небольшое клиническое исследование, результаты которого были опубликованы в New England Journal of Medicine, продемонстрировало эффективность генной терапии тяжелой гемофилии B, обусловленной дефицитом фактора свертываемости крови IX. 

В рамках работы ученые использовали векторы на основе самокомлементарного аденоассоциированного вируса серотипа 8 (AAV8). Целью эксперимента была оценка устойчивости экспрессии фактора IX, зависимости реакции от дозы и безопасности ЛС. 

Для участия в исследовании были привлечены 10 пациентов, страдающие тяжелой формой гемофилии В. Шесть участников попали в группу по оценке дозазависимого эффекта, поэтому два человека получили инъекцию с малой дозой препарата, два – со средней, а еще двое – с высокой дозой. Оставшимся четырем пациентам была сделана инъекция высокой дозы ЛС (2х1012 вирусных векторов на 1 кг массы тела). 

Согласно полученным результатам, терапия на основе вирусного вектора имеет дозазависимый эффект. Так, у 6 участников, получивших высокую дозу препарата, было отмечено сокращение частоты эпизодов кровотечений и использования профилактического концентрата фактора IX на 90%. Нормальная выработка фактора IX сохраняется у пациентов уже 3,2 года, в настоящее время наблюдения за участниками КИ продолжаются. Ученые отметили, что в ходе исследования не были отмечены серьезные негативные побочные эффекты терапии. 

Вопросы, ответы, комментарии