Ученые собираются лечить редкую форму карликовости литием

Несмотря на то что псевдоахондроплазия является редкой и одной из наименее изученных форм карликовости, ученым удалось обнаружить сразу 3 препарата, который обладают определенным терапевтическим потенциалом в отношении этого тяжелого заболевания.

Своеобразная уникальность псевдоахондроплазии, одной из редких форм карликовости, заключается в том дети, страдающие этим заболеванием, появляются на свет вполне нормальными – первые проявлении болезни становятся заметными лишь после 2-летнего возраста.

Псевдоахондроплазия относится к группе костных дисплазий. Ребенок не только начинает отставать в росте от сверстников, но происходит и изменение пропорций его тела из-за еще большего отставания в развитии костей конечностей.

Исследователи из медицинского центра штата Техас в городе Хьюстон (University of Texas Health Science Center at Houston) во время экспериментов с мышами, у которых с помощью методов генной инженерии была вызвана повышенная склонность к костной дисплазии по типу псевдоахондроплазии, обнаружили, что три препарата при введении их мышам еще до начала развития дисплазии значительно уменьшали проявления болезни.

Ученые установили, что у мышей, которых они использовали в опытах, развитие болезни начиналось на второй неделе жизни, что соответствует возрасту 4-х лет у людей.

Введение грызунам на более раннем этапе жизни лития, вальпроата (средства для лечения эпилепсии) или фенилбутировой кислоты значительно улучшало состояние животных: симптомы псевдоахондроплазии проявлялись у них в гораздо меньшей степени по сравнению с мышами из контрольной группы.

Как сообщают авторы, хотя названные вещества нельзя использовать для лечения людей в том виде, в котором они применялись во время экспериментов, однако важно, что найден принцип, позволяющий замедлять или приостанавливать развитие карликовости.

Кроме того, важным моментом является и то, что техасским ученым удалось установить и оптимальный возраст начала терапии, который у людей соответствует 2-м годам.

Вопросы, ответы, комментарии