Փորձարարական դեղը սպինալ մկանային ատրոֆիայով երեխաներին օգնել է քայլել. news.am

University College London համալսարանի գիտնականները՝ Ֆրանչեսկո Մունտոնիի ղեկավարությամբ փորձարկել են սպինալ մկանային ատրոֆիայի դեմ նոր դեղը։ Նուսիներսեն դեղով բուժում անցած փոքր երեխաները կարողացել են ինքնուրույն նստել ու նույնիսկ հենվելով քայլել։ Հետազոտության արդյունքներն այնքան տպավորիչ են եղել, որ գիտնականները ժամանակից շուտ դադարեցրել են փորձարկումը: Դեղի արդյունավետությունն այնքան ակնհայտ էր, որ էթիկայի տեսակետից պարզապես սխալ կլիներ հսկիչ խմբի երեխաներին պլացեբո տալը։

Սպինալ մկանային ատրոֆիան ժառանգական հիվանդություն է, որը տարբեր աստիճանի ծանրություն է ունենում։ Հիվանդության առավել լուրջ տեսակներով տառապող երեխաներն ունակ չեն նույնիսկ նստել ու հազվադեպ են ողջ մնում մինչեւ երկու տարեկան։

Նուսիներսենը պարունակում է ԴՆԹ մասնիկներ, որոնք ունակ են կապակցվել ՌՆԹ-ի որոշակի մասերի հետ։ Դրա շնորհիվ հնարավոր է լինում արգելափակել կամ փոխել այս կամ այն սպիտակուցների արտադրությունը։

Նունիներսենի ստեղծման ժամանակ նրանց հաջողվել է մոդիֆիկացնել դրանք ու ստեղծել երկար կյանք ունեցող դեղ, որը չէր քայքայվում ներարկումից անմիջապես հետո ու ամուր կապակցվում էր ՌՆԹ-ի հետ։ Նման դեղերը կարող են դանդաղեցնել հիվանդության զարգացումը ու նույնիսկ կանխել այն։

Չնայած ստացված արդյունքները շատ տպավորիչ են, բայց դեռ չի կարելի ասել, որ դեղը 100 տոկոսով արդյունավետ է։ Բացի դրանից, նման դեղերը զուրկ չեն թերություններից՝ հիվանդներին անհրաժեշտ են կանոնավոր կրկնակի ներարկումներ, բացի դրանից, այն պետք է ներարկել ողնուղեղային հեղուկի մեջ։ Նման բուժակարգը կարող է լուրջ բարդություններ ունենալ։

Գիտնականները համարում են, որ մոտ ապագայում նման դեղեր կարող են հայտնվել նաեւ այն հիվանդների համար, ովքեր այլ հիվանդություններով են տառապում, օրինակ` Ալցհայմերի կամ Գենթինգթոնի։

Հարցեր, պատասխաններ, մեկնաբանություններ