Գենային թերապիան Եվրոպայում երեխաների վրա կփորձարկեն. news.am

Դեղերի եվրոպական գործակալությունը (European Medicines Agency) թույլատրել է ծանր կոմբինացված իմունադեֆիցիտով (АДА-ТКИН) երեխաների բուժման համար գենային թերապիայի Strimvelis դեղի գործածումը: Մոտ ժամանակներս թերապիան կփորձարկվի այդ հիվանդությամբ տառապող մի քանի երեխաների վրա, որոնց համար չի հաջողվել ոսկրուղեղի դոնորներ գտնել:

Եվրոպայում յուրաքանչյուր տարի 15 երեխա է ծնվում առաջնային իմունադեֆիցիտով: Նրանց անվանում են «երեխաներ պղպջակի մեջ»: Նման հիվանդությամբ երեխաների օրգանիզմը չի կարողանում արտադրել արյան բջիջների որոշ տեսակներ, ինչի հետեւանքով իմունիտետը չի կարողանում պայքարել ինֆեկցիաների դեմ. ցանկացած ինֆեկցիա նման երեխաների համար կարող է մահացու լինել:

Ամենահայտնի երեխան, ում մոտ ախտորոշվել էր այդ ծանր համակցված իմունադեֆիցիտը, կանադացի Դեւիդ Վեթթերն էր, ով ի ծնե ապրում է հատուկ պլաստիկե մեկուսարանում, որտեղ նրա համար ստեղծվել է լիովին ստերիլ միջավայր:

Նման հիվանդություններով երեխաներին կարող է օգնել ոսկրուղեղի պատվաստումը, բայց համապատասխան դոնոր ոչ միշտ է հաջողվում գտնել, իսկ առանց փոխպատվաստման հիվանդների կյանքի տեւողությունը հազվադեպ է գերազանցում երկու տարին:

Strimvelis դեղը, որը մշակել է GlaxoSmithKline ընկերությունը, նախատեսված է իմունադեֆիցիտով հիվանդների համար, որոնց բուժման համար չի հաջողվել համապատասխան դոնոր գտնել: Բուժման ընթացքում հիվանդների օրգանիզմ պետք է ներարկեն ռետրովիրուսային վեկտորներ, որոնք կրում են վնասված գենի լիարժեք կրկնօրինակներ:

Strimvelis-ը կդառնա գենային թերապիայի Եվրոպայում հաստատված երկրորդ դեղամիջոցը՝ առաջինը UniQure ընկերության Glybera դեղամիջոցն էր, որը օգտագործվում է մեծահասակների մոտ արյան հազվագյուտ հիվանդությունը բուժելու համար: Glybera-ն, ի դեպ, 2014-ին դարձավ աշխարհում առաջին դեղամիջոցը, որը մեկ միլիոն դոլար արժե: Strimvelis-ի գինը դեռ հայտնի չէ, սակայն արեւմտյան լրատվամիջոցների աղբյուրները հայտնում են, որ դեղամիջոցը կարժենա առնվազն մեկ միլիոն դոլար:

Առաջիկա տարիներին GlaxoSmithKline-ը ծրագրում է թույլատվություն ստանալ գենային թերապիան ուրիշ հազվագյուտ հիվանդությունների՝ մետախրոմատիկ լեյկոդիտրոֆիայի ու Վիսկոտ Օլդրիչի բուժման նպատակով օգտագործելու համար:

Հարցեր, պատասխաններ, մեկնաբանություններ