Med-Practic
Посвящается выдающемуся педагогу Григору Шагяну

События

Анонс

У нас в гостях

Aктуальная тема

НОВОСТИ. Генетика

FDA в приоритетном порядке рассмотрит заявку на регистрацию терапии спинальной мышечной атрофии

FDA в приоритетном порядке рассмотрит заявку на регистрацию терапии спинальной мышечной атрофии

FDA приняла заявку на регистрацию нового лекарственного препарата (NDA) и предоставило статус приоритетного рассмотрения препарату рисдиплам, исследуемому модификатору сплайсинга гена SMN2 для лечения спинальной мышечной атрофии (СМА). Рисдиплам компании Roche предназначен для увеличения и поддержания уровня белка SMN как в центральной нервной системе, так и в периферических тканях организма. Ожидается, что FDA примет решение о регистрации до 24 мая 2020 года. В случае одобрения рисдиплам станет первым лекарством, применяемым амбулаторно у пациентов со СМА.

Заявка на регистрацию препарата рисдиплам включает данные 12 месяцев наблюдения, полученные в первой части исследований FIREFISH и SUNFISH, посвященной определению дозы, а также данные из подтверждающей второй части исследования SUNFISH.

FIREFISH — открытое клиническое исследование, состоящее из двух частей, с участием младенцев со СМА 1-го типа. Первая часть представляла собой исследование с эскалацией дозы, в котором приняли участие 21 ребенок в возрасте от одного до семи месяцев. Основной целью этой части, в которой оценивалась эффективность в качестве исследовательской конечной точки, было оценить профиль безопасности рисдиплама у младенцев и определить дозу для второй части исследования. Вторая часть — несравнительное исследование рисдиплама с участием 41 младенца со СМА 1-го типа продолжительностью 24 месяца с последующим открытым расширенным периодом исследования.

SUNFISH — двойное слепое плацебо-контролируемое исследование с участием пациентов в возрасте от 2 до 25 лет со СМА 2-го и 3-го типа. В ходе первой части исследования (n=51) определена доза для второй (подтверждающей) части и оценивалась эффективность в качестве исследовательской конечной точки. Вторая часть (n=180) — это большое плацебо-контролируемое исследование, оценивающее лечение пациентов со СМА 2-го или 3-го типа. Недавно в этой части была достигнута первичная конечная точка — изменение от исходного уровня по шкале моторной функции MFM-32 (Motor Function Measure 32). Профиль безопасности рисдиплама остался без изменений, новых сигналов по безопасности в исследовании не выявлено. Подробные результаты исследования SUNFISH будут представлены на одном из предстоящих международных медицинских конгрессов.

Рисдиплам изучается в рамках обширной программы клинических исследований по СМА с участием пациентов с рождения до 60 лет, в том числе ранее получавших терапию по поводу своего заболевания.

Источник. remedium.ru
Администрация сайта med-practic.com не несет ответственности

за содержание информации
Loading...
Share |

Вопросы, ответы, комментарии

Читайте также

Установлено: наследственность реально определяет, какая у вас будет фигура
Установлено: наследственность реально определяет, какая у вас будет фигура

Специалисты продолжают спорить, насколько ожирение может быть обусловлено плохой наследственностью. Например, по мнению ученых из Университета Ювяскюля, передает ТАСС, наследственные факторы оказывают сильное влияние на то...

НОВОСТИ. Ожирение, похудение
Мутации в сперме отца обвинили в развитии аутизма
Мутации в сперме отца обвинили в развитии аутизма

Американские ученые из Калифорнийского университета пролили свет на причины развития аутизма. Оказалось, одной из причин является специфическая мутация в сперматозоидах отца. И, передает...

Исследование: генетический анализ на самом деле не предсказывает риск болезней
Исследование: генетический анализ на самом деле не предсказывает риск болезней

Согласно анализу исследований, проведенному учеными Университета Альберты, в большинстве случаев наши гены обеспечивают менее чем 5% вероятности риска развития того или иного заболевания...

Врачи пересадили сердце пациентке с редкой генетической мутацией
Врачи пересадили сердце пациентке с редкой генетической мутацией

В Петербургском Центре Алмазова провели уникальную операцию - пересадку сердца пациентке с редкой генетической патологией. До этого времени, жизнь 33-летней женщины поддерживалась при помощи лекарств...

НОВОСТИ. Сердечно-сосудистая система НОВОСТИ. Открытия, происшествия НОВОСТИ. Лента научномедицинских новостей
Генетики обещают вылечить вирус герпеса раз и навсегда
Генетики обещают вылечить вирус герпеса раз и навсегда

Вирус герпеса обладает удивительным свойством скрываться от иммунитета и лекарственных препаратов. Он живет, затаившись в состоянии покоя в так называемых резервуарах, выжидая момента...

НОВОСТИ. Инфекции НОВОСТИ. Новые методы лечения НОВОСТИ. Лента научномедицинских новостей
Приложение для знакомств по ДНК - амбициозный проект генетиков
Приложение для знакомств по ДНК - амбициозный проект генетиков

Известный генетик Джордж Черч сделал заявление: он участвует в создании приложения для онлайн-знакомств. Приложение имеет функцию сравнения ДНК потенциальных партнеров. Это позволяет избежать...

Отцовские Х-хромосомы отвечают за аутоиммунные болезни у женщин
Отцовские Х-хромосомы отвечают за аутоиммунные болезни у женщин

Это довольно существенное открытие, поскольку оно объясняет, почему аутоиммунные болезни более распространены среди женщин. Ученые из Университета Калифорнии в Лос-Анджелесе (UCLA) выяснили...

НОВОСТИ. Системные заболевания НОВОСТИ. Лента научномедицинских новостей
Гены болезней сердца собираются отключать
Гены болезней сердца собираются отключать

Вызывающие заболевания сердца гены в один прекрасный день смогут отключать. А это остановит патологический процесс скопления жировых бляшек в артериях. Уже через некоторое время врачи, возможно, научатся...

НОВОСТИ. Сердечно-сосудистая система НОВОСТИ. Лента научномедицинских новостей
Изменять гены детей ради их роста или интеллекта пока нереально
Изменять гены детей ради их роста или интеллекта пока нереально

Хотя наука и общественность возлагает большие надежды на программу редактирования генома, она всё-таки имеет определенные ограничения. В частности, с её помощью пока нельзя программировать...

НОВОСТИ. Лента научномедицинских новостей
У пациентов с серповидноклеточной анемии появился новый вариант лечения
У пациентов с серповидноклеточной анемии появился новый вариант лечения

В США одобрен препарат кризанлизумаб (crizanlizumab), разработанный компанией Novartis для сокращения частоты развития вазоокклюзивных болевых кризов – самого частого и опасного проявления...

НОВОСТИ. Гематология НОВОСТИ. Новые методы лечения
Обнаружены гены, отвечающие за внезапную остановку сердца
Обнаружены гены, отвечающие за внезапную остановку сердца

Внезапную остановку сердца переживают миллионы человек каждый год, большинство из которых не имеют предшествующих симптомов проблемы с сердцем. Выявив редкие варианты ДНК, которые значительно увеличивают...

НОВОСТИ. Сердечно-сосудистая система
Ученые из США: мы наткнулись на золотую жилу в лечении синдрома Дауна
Ученые из США: мы наткнулись на золотую жилу в лечении синдрома Дауна

Ученые из США доказали, что умственная отсталость и нарушение функции памяти при синдроме Дауна связаны с нарушением синтеза белка в одной из структур мозга. Им удалось исправить этот дефект у мышей...

В США может появиться первый препарат для лечения нейрофиброматоза
В США может появиться первый препарат для лечения нейрофиброматоза

AstraZeneca и MSD сообщили о принятии регуляторными органами США заявки на регистрацию селуметиниба (selumetinib), разработанного для лечения нейрофиброматоза. В случае положительного решения FDA на рынок выйдет первый препарат против...

НОВОСТИ. Новые методы лечения НОВОСТИ. Лента научномедицинских новостей
Уникальный днк-тест спасет детей от наследственных болезней
Уникальный днк-тест спасет детей от наследственных болезней

С помощью этого теста можно будет определять наследственные заболевания у малышей. Секвенирование генома уже была испытано в ходе пилотного исследования с участием 20 000 детей. Тысячи юных жизней могут быть...

НОВОСТИ. Новые методы диагностики

САМЫЕ ЧИТАЕМЫЕ СТАТЬИ